2026年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）在神经学领域采取多项重要行动，包括新药批准、突破性疗法认定、申请受理、产品许可及优先审评等决策。
FDA批准醋酸格拉替雷注射液作为多发性硬化症治疗仿制药
2026年1月5日，FDA批准ScinoPharm台湾公司开发的醋酸格拉替雷（GA）注射液用于复发缓解型多发性硬化症（MS）治疗，成为该疗法首个复杂注射剂仿制药。
醋酸格拉替雷原研药科帕松（Copaxone）自1996年上市以来，被公认为全球最具挑战性的复杂合成多肽之一。此次获批的仿制药属于非生物性复杂药物，其活性成分、给药途径和常规规格均与原研药一致，并完全遵循科帕松说明书。ScinoPharm未公开注册任何II/III期MS临床试验，FDA批准依据其产品特定指南——当仿制药在结构组成匹配度及体外/体内功能相似性达标时，可豁免传统生物等效性临床试验。
FDA授予食欲素激动剂阿利索瑞克顿1型发作性睡病突破性疗法认定
2026年1月6日，FDA基于I/II期积极数据（包括VIBRANCE-1试验，NCT06358950），授予艾尔克梅斯（Alkermes）公司研发的口服选择性食欲素2受体激动剂阿利索瑞克顿（alixorexton）1型发作性睡病（NT1）突破性疗法认定。该公司计划于2026年第一季度启动全球III期临床试验。
VIBRANCE-1双盲安慰剂对照试验显示，阿利索瑞克顿在6周治疗后（4mg、6mg、8mg剂量）显著改善患者清醒维持测试（MWT）结果，且日间过度嗜睡的爱普沃斯嗜睡量表评分呈剂量依赖性改善（所有剂量组P值<0.0001）。艾尔克梅斯首席医学官克雷格·霍普金森（Craig Hopkinson, MD）表示："该认定印证了早期临床数据的价值，92例NT1患者的试验结果证实药物在改善清醒状态的同时具有良好的安全性。"
FDA批准皮下注射组氨酸铜作为儿科Menkes病首项疗法
在Sentynl Therapeutics公司组氨酸铜新药申请（NDA）于2025年9月30日收到完全回应函（CRL）后，FDA于2026年1月12日批准该药物作为首个儿科Menkes病（一种罕见遗传性神经退行性疾病）治疗方案。商品名Zycubo的疗法通过皮下注射提供铜元素，可绕过肠道吸收障碍并支持系统性利用。
公司于2025年11月14日重新提交修订版NDA，FDA在CRL中仅指出生产场地的药品生产质量管理规范（cGMP）问题，未质疑疗效或安全性数据。哥伦比亚大学医学中心儿科教授斯蒂芬·卡勒（Stephen Kaler, MD）指出："新生儿期及时启动组氨酸铜治疗可显著减轻症状并延长生存期，提高疾病认知与快速检测至关重要。"
补充申请受理使efgartigimod有望成为血清阴性重症肌无力首项疗法
2026年1月13日，FDA受理Argenx公司efgartigimod（Vyvgart）的补充生物制品许可申请（sBLA），使其有望成为首项用于乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）血清阴性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的疗法，并设定《处方药用户付费法案》（PDUFA）审评截止日为2026年5月10日。
该申请基于III期ADAPT SERON试验（NCT06298552）数据：119例患者经5周治疗后，主要终点——重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分显著改善。Argenx首席医学官卢克·特鲁延（Luc Truyen, MD, PhD）表示："血清阴性gMG患者面临治疗选择匮乏，Vyvgart的优先审评彰显其满足临床需求的潜力。"
FDA要求提供HOPE-3临床研究报告以审查DMD心肌病deramiocel生物制品许可申请
2026年1月20日，Capricor Therapeutics宣布FDA正式要求提供deramiocel（用于杜氏肌营养不良症心肌病）III期HOPE-3试验（NCT05126758）的完整临床研究报告及支持数据。该在研细胞疗法若获批，将成为首项针对DMD心肌病的细胞治疗产品。
Capricor表示HOPE-3报告正加速准备，预计2026年2月提交。首席执行官琳达·马尔班（Linda Marbán, PhD）称："FDA要求提供完整报告是继2025年7月CRL后的合理步骤，我们正全力配合以使晚期DMD患者尽早获得deramiocel。"
FDA批准pilavapadin进入糖尿病神经痛III期开发
2026年1月21日，Lexicon Pharmaceuticals宣布FDA完成II期结束会议，批准在研药物pilavapadin推进糖尿病周围神经病理性疼痛（DPNP）III期试验。审评无异议，III期将开展两项12周安慰剂对照研究，以每日疼痛评分变化为主要终点评估10mg日剂量疗效。
II期b PROGRESS试验（NCT06203002）数据显示，pilavapadin较安慰剂显著降低中重度DPNP成人患者疼痛。Lexicon高级副总裁克雷格·格兰诺维茨（Craig Granowitz, MD, PhD）表示："若获批，pilavapadin将成为20余年来首项非阿片类DPNP新药，皮下注射剂型有望实现居家治疗。"
lecanemab皮下注射剂获早期阿尔茨海默病优先审评
2026年1月25日，卫材与百健宣布FDA受理lecanemab-irmb（Leqembi Iqlik）皮下自动注射剂型用于早期阿尔茨海默病的补充生物制品许可申请，并授予优先审评资格，PDUFA审评截止日为2026年5月24日。若500mg周剂量方案获批，将替代当前治疗启动阶段的双周250mg静脉给药。
阿尔茨海默病药物发现基金会药物开发执行董事劳拉·尼森鲍姆（Laura Nisenbaum, PhD）指出："皮下给药将实现居家治疗（类似糖尿病和GLP-1疗法），减少医疗资源消耗，并为联合治疗开辟新路径。"
参考文献
- ScinoPharm公司醋酸格拉替雷注射液获FDA批准
- 阿利索瑞克顿获FDA 1型发作性睡病突破性疗法认定
- Sentynl Therapeutics公司Zycubo（组氨酸铜）获FDA批准
- Argenx公司Vyvgart血清阴性gMG补充申请获FDA受理
- Capricor Therapeutics提供deramiocel生物制品许可申请监管更新
- Lexicon Pharmaceuticals公布pilavapadin DPNP II期结束会议结果
- 卫材与百健Leqembi Iqlik皮下注射剂获FDA优先审评
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