FDA授予NP-G2-044胰腺癌孤儿药资格认定FDA Orphan Drug Designation Given to NP-G2-044 in Pancreatic Cancer | Targeted Oncology - Immunotherapy, Biomarkers, and Cancer Pathways

要点摘要

• NP-G2-044通过靶向fascin蛋白抑制肿瘤转移并增强免疫反应，在胰腺癌治疗中展现出潜力。
• 孤儿药资格认定提供税收抵免和市场独占权等激励措施，支持罕见疾病治疗药物的研发。
• I期/II期临床试验数据显示，NP-G2-044联合抗PD-1疗法的客观缓解率达21%，显示出潜在疗效。
• 正在进行的试验涵盖多种恶性肿瘤，计划进行生物标志物分析以指导个性化治疗策略。

一种新型口服fascin抑制剂NP-G2-044在治疗胰腺癌方面展现出希望，因此获得了美国食品药品监督管理局(FDA)对创新疗法的孤儿药资格认定。

新型口服fascin抑制剂NP-G2-044（Prilukae）已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的胰腺癌治疗孤儿药资格认定(ODD)。该认定涵盖该药物作为单药疗法以及与抗PD-1免疫检查点抑制剂(ICIs)联合使用的应用。

在美国影响超过10万名患者的胰腺癌仍然具有高度致死性，晚期患者常常面临治疗耐药性和有限的治疗选择。孤儿药资格认定通过向申办方提供包括临床试验税收抵免、用户费用豁免以及批准后可能获得7年市场独占权等各种激励措施，支持开发针对此类罕见且具有挑战性疾病的新型治疗方法。

Novita Pharmaceuticals首席执行官Stewart Campbell在新闻稿中表示："FDA对我们fascin抑制剂的孤儿药资格认定代表了一个重要的监管里程碑……并验证了我们在对抗胰腺癌方面的科学和临床方法，因为胰腺癌仍然是几十年来治疗进展有限的最具致死性的实体瘤之一。fascin抑制提供了一种新方法，有可能增强抗肿瘤免疫活性并改善这种毁灭性疾病患者的预后，我们期待继续推进NP-G2-044以满足高度未满足的医疗需求。"

关于NP-G2-044

NP-G2-044是一种小分子抑制剂，旨在阻止肿瘤转移并增强免疫反应。该药物靶向fascin——一种在肿瘤细胞迁移和转移中起关键作用的主要肌动蛋白束蛋白。通过抑制fascin，该药物阻断肿瘤细胞的运动和侵袭，同时激活肿瘤内树突状细胞，最终导致CD8阳性T细胞的增殖。

临床前证据表明NP-G2-044与抗PD-1疗法之间存在协同作用，这使得原本无反应的肿瘤转化为有反应的肿瘤。这些发现为除了单药疗法外，还将NP-G2-044作为联合疗法进行研究提供了依据。

临床开发和早期数据

NP-G2-044正在I期/II期NP-G2-044-P2-01试验(NCT05023486)中作为单药疗法以及与抗PD-1疗法联合使用进行评估。该试验是一项多中心、开放标签研究，评估该方案在晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以及初步抗肿瘤活性，包括那些有记录的对抗PD-(L)1疗法原发性或获得性耐药的患者。

患者队列中除了胰腺导管腺癌(PDAC)外，还包括妇科癌症（卵巢癌、子宫内膜/子宫癌、输卵管癌、宫颈癌、外阴癌和阴道癌）、三阴性乳腺癌、食管鳞状细胞癌、胆管癌、胃食管结合部腺癌、口咽鳞状细胞癌、非小细胞肺癌和非肌层浸润性膀胱癌。

在单药组，患者持续服用NP-G2-044胶囊或片剂。在联合组，NP-G2-044以每日一次1600毫克或2100毫克的剂量与先前开始的标准护理抗PD-1疗法联合使用。

在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的数据表明，在接受联合治疗的33名疗效可评估患者中，持久反应的客观缓解率(ORR)为21%（95%置信区间，9%-38.9%）。这一客观缓解率包括4例完全缓解，其中2例为胰腺导管腺癌和胃食管结合部腺癌患者。该联合疗法的安全性特征主要表现为腹泻、疲劳、恶心和转氨酶升高，这些副作用是短暂且可逆的。这些有希望的疗效数据表明该疗法有可能克服胰腺导管腺癌和多种肿瘤类型中的免疫检查点抑制剂耐药性。

该研究正在进行中，在美国18个地点共招募约140名成年患者。

开发的下一步

申办方表示计划进行更深入的生物标志物分析，以探索反应和耐药的预测因子，这将有助于指导个性化治疗策略。此外，NP-G2-044在妇科癌症中的进一步开发最近已进入关键性III期ULTIMUS-1试验(NCT07109414)，该试验正在招募铂类耐药卵巢癌患者。

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