2023年FDA新药疗法批准

2023年FDA新药疗法批准FDA Novel Drug Therapy Approvals for 2023 - FDCELL

环球医讯 / 创新药物来源：www.fdcell.com美国 - 英语2026-01-13 18:34:32 - 阅读时长8分钟 - 3747字

2023年，美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心（CDER）共批准55种此前从未在美国获批或上市的新分子实体药物，这些创新疗法覆盖阿尔茨海默病、2型糖尿病、套细胞淋巴瘤、ESR1基因突变乳腺癌、杜氏肌营养不良等多种疾病领域，其中包括全球首个针对阿尔茨海默病的仑卡奈单抗、治疗杜氏肌营养不良的伐莫罗尼等突破性药物，不仅为全球患者提供了新的治疗选择，更体现了精准医疗在罕见病和重大疾病领域的重大进展，标志着医药研发在靶向治疗和个体化用药方向的显著突破，为未来医药创新奠定了重要基础。

2023年，药品评价与研究中心（CDER）批准了55种此前从未在美国获批或上市的新药，即"新分子实体"药物。我们还做出了其他重要审批决定，例如扩大先前获批药物的适用范围或患者人群。以下是CDER在2023年批准的新药列表。

序号	药品名称	活性成分	批准日期	FDA批准用途
1	Leqembi	lecanemab-irmb	2023年1月6日	用于治疗阿尔茨海默病
2	Brenzavvy	bexagliflozin	2023年1月20日	作为饮食和运动的辅助手段，改善2型糖尿病成人患者的血糖控制
3	Jaypirca	pirtobrutinib	2023年1月27日	用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者
4	Orserdu	elacestrant	2023年1月27日	用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、ESR1基因突变的晚期或转移性乳腺癌，且在至少一线内分泌治疗后疾病进展的患者
5	Jesduvroq	daprodustat	2023年2月1日	用于治疗因慢性肾病导致贫血且已接受透析至少四个月的成人患者
6	Lamzede	velmanase alfa-tycv	2023年2月16日	用于治疗α-甘露糖苷贮积症的非中枢神经系统表现
7	Filspari	sparsentan	2023年2月17日	用于降低原发性免疫球蛋白A肾病成人患者中快速疾病进展风险的蛋白尿
8	Skyclarys	omaveloxolone	2023年2月28日	用于治疗弗里德赖希共济失调
9	Zavzpret	zavegepant	2023年3月9日	用于治疗偏头痛
10	Daybue	trofinetide	2023年3月10日	用于治疗雷特综合征
11	Zynyz	retifanlimab-dlwr	2023年3月22日	用于治疗转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌
12	Rezzayo	rezafungin	2023年3月22日	用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病
13	Joenja	leniolisib	2023年3月24日	用于治疗活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征
14	Qalsody	tofersen	2023年4月25日	用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症成人患者
15	Elfabrio	pegunigalsidase alfa-iwxj	2023年5月9日	用于治疗确诊的法布雷病
16	Veozah	fezolinetant	2023年5月12日	用于治疗更年期引起的中重度潮热
17	Miebo	perfluorhexyloctane	2023年5月18日	用于治疗干眼病的体征和症状
18	Epkinly	epcoritamab-bysp	2023年5月19日	用于治疗既往接受过两线或以上系统治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（非特指型）和高级别B细胞淋巴瘤
19	Xacduro	sulbactam, durlobactam	2023年5月23日	用于治疗由敏感鲍曼不动杆菌复合体分离株引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎
20	Paxlovid	nirmatrelvir, ritonavir	2023年5月25日	用于治疗进展为重症COVID-19高风险的轻中度COVID-19成人患者
21	Posluma	flotufolastat F 18	2023年5月25日	用于特定前列腺癌患者的正电子发射断层扫描成像
22	Inpefa	sotagliflozin	2023年5月26日	用于治疗心力衰竭
23	Columvi	glofitamab-gxbm	2023年6月15日	用于治疗既往接受过两线或以上系统治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤（非特指型）或滤泡性淋巴瘤继发的大B细胞淋巴瘤
24	Litfulo	ritlecitinib	2023年6月23日	用于治疗严重斑片状脱发
25	Rystiggo	rozanolixizumab-noli	2023年6月26日	用于治疗抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身性重症肌无力
26	Ngenla	somatrogon-ghla	2023年6月27日	用于治疗因内源性生长激素分泌不足导致的生长障碍
27	Beyfortus	nirsevimab-alip	2023年7月17日	用于预防呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病
28	Vanflyta	quizartinib	2023年7月20日	作为治疗方案的一部分，用于治疗符合特定标准的新诊断急性髓系白血病
29	Xdemvy	lotilaner	2023年7月25日	用于治疗蠕形螨睑缘炎
30	Zurzuvae	zuranolone	2023年8月4日	用于治疗产后抑郁症
31	Izervay	avacincaptad pegol	2023年8月4日	用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩
32	Talvey	talquetamab-tgvs	2023年8月9日	用于治疗既往接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者
33	Elrexfio	elranatamab-bcmm	2023年8月14日	用于治疗既往接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者
34	Sohonos	palovarotene	2023年8月16日	用于减少进行性骨化性纤维发育不良成人和儿科患者（女性8岁以上，男性10岁以上）新生异位骨化的体积
35	Veopoz	pozelimab-bbfg	2023年8月18日	用于治疗1岁及以上CD55缺陷性蛋白丢失性肠病（PLE），即CHAPLE病
36	Aphexda	motixafortide	2023年9月8日	与非格司亭（G-CSF）联用，动员多发性骨髓瘤患者的造血干细胞至外周血，用于采集和后续自体移植
37	Ojjaara	momelotinib	2023年9月15日	用于治疗伴有贫血的中高危骨髓纤维化成人患者
38	Exxua	gepirone	2023年9月22日	用于治疗重度抑郁症
39	Pombiliti	cipaglucosidase alfa-atga	2023年9月28日	用于治疗晚发型庞贝病
40	Rivfloza	nedosiran	2023年9月29日	用于降低9岁及以上原发性高草酸尿症1型且肾功能相对保留患者的尿草酸水平
41	Velsipity	etrasimod	2023年10月12日	用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者
42	Zilbrysq	zilucoplan	2023年10月17日	用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力
43	Bimzelx	bimekizumab	2023年10月17日	用于治疗适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者
44	Agamree	vamorolone	2023年10月26日	用于治疗杜氏肌营养不良
45	Omvoh	mirikizumab-mrkz	2023年10月26日	用于治疗溃疡性结肠炎
46	Loqtorzi	toripalimab-tpzi	2023年10月27日	用于治疗复发或转移性鼻咽癌，可与其他疗法联用或作为后续治疗
47	Fruzaqla	fruquintinib	2023年11月8日	用于治疗难治性转移性结直肠癌
48	Defencath	taurolidine, heparin	2023年11月15日	用于降低通过中心静脉导管接受慢性血液透析的肾衰竭成人患者导管相关血流感染的发生率
49	Augtyro	repotrectinib	2023年11月15日	用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌
50	Ryzneuta	efbemalenograstim alfa-vuxw	2023年11月16日	用于治疗中性粒细胞减少症
51	Truqap	capivasertinib	2023年11月16日	用于治疗符合特定疾病标准的乳腺癌
52	Ogsiveo	nirogacestat	2023年11月27日	用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者
53	Fabhalta	iptacopan	2023年12月5日	用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
54	Filsuvez	birch triterpenes	2023年12月18日	用于治疗与营养不良型和交界型大疱性表皮松解症相关的伤口
55	Wainua	eplontersen	2023年12月21日	用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病