为了帮助读者回顾2025年6月期间可能错过的神经学新闻，NeurologyLive®团队将所有重要内容整理成一篇综述。FDA在本月动作频频，包括对潜在新治疗药物的批准、受理和扩展适应症。
FDA为FSHD治疗药物Del-Brax开启加速审批通道，并启动三期研究以确认疗效
6月9日，Avidity Biosciences宣布FDA对其在研药物delpacibart braxlosiran（简称del-brax）作为面肩肱型肌营养不良症（FSHD）潜在治疗药物的加速审批持开放态度。公司还启动了其名为FORWARD的三期临床试验，这是一项大规模、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在进一步测试该药物的安全性和有效性，并为未来的监管提交提供支持数据。
FORWARD研究计划持续18个月，预计将在美国、加拿大、欧洲和日本的45个研究中心招募200名年龄在16至70岁的FSHD患者。其主要终点是定量肌肉测试（QMT），但Avidity正与FDA合作，寻求验证一种替代终点，以缩短获得批准所需的时间。
“我们在罕见神经肌肉疾病领域的领导地位得到了进一步体现，这些监管和临床开发进展使我们更接近为FSHD群体提供真正改变疾病的治疗选择。” Avidity总裁兼首席执行官萨拉·博伊斯（Sarah Boyce）表示，“我们已经确认FDA对del-brax的加速审批路径持开放态度，并启动了全球性的三期确证性研究，以支持我们的全球审批策略。”
Centessa Pharmaceuticals的ORX142获FDA受理，即将进入一期临床试验
6月16日，FDA接受了Centessa Pharmaceuticals的在研新药申请（IND），允许其orexin受体2激动剂（OX2R）ORX142进入一期临床试验。该药物正在研究用于治疗特定的神经系统和神经退行性疾病。
一期研究将评估ORX142在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学特性。研究预计很快开始，并在今年晚些时候发布临床数据。试验将测试单次递增剂量和多次递增剂量的效果。
“IND的获批标志着我们OX2R激动剂管线在罕见嗜睡症以外适应症临床开发的新阶段的开始。” Centessa首席执行官索拉布·萨哈（Saurabh Saha）博士表示，“随着我们最先进的OX2R激动剂ORX750在二期a期CRYSTAL-1研究中推进，用于治疗NT1、NT2和特发性嗜睡症（IH），我们期待利用这一新药类别的见解，探索ORX142在多种神经系统和神经退行性疾病中的潜力。”
欧洲委员会批准Efgartigimod皮下注射用于CIDP治疗
6月20日，欧洲委员会（EC）批准了argenx公司的efgartigimod alfa（商品名：Vyvgart）1000mg皮下注射剂作为单一疗法，用于治疗既往接受过皮质类固醇或免疫球蛋白治疗的成人活动性或复发性慢性炎性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）患者。
该批准基于三期ADHERE试验（NCT04281472）的积极结果。数据显示，接受efgartigimod alfa皮下注射的患者复发风险降低了61%（HR, 0.39；95% CI, 0.25-0.61），达到主要终点。此外，其安全性与以往研究一致。
“欧洲患者组织对免疫和炎症性神经病（EPODIN）对该决定表示充满希望和热情。” EPODIN主席让-菲利普·普朗松（Jean-Philippe Plançon）博士表示，“对于患者群体来说，这种新型靶向疗法的引入是一个重大进步。”
FDA批准Vizamyl在阿尔茨海默病诊断中的扩展适应症
6月24日，FDA批准了GE Healthcare的PET成像剂Vizamyl（氟替甲胺F18注射液）的扩展适应症，包括量化疑似阿尔茨海默病（AD）患者的淀粉样蛋白负担和用于治疗监测。
Vizamyl最初于2013年获批，用于估计疑似AD的认知障碍成年患者的β-淀粉样蛋白斑块密度。此次扩展适应症使其可用于更多临床场景，例如帮助确定抗淀粉样蛋白治疗是否显著减少淀粉样蛋白斑块水平，从而决定是否停止治疗。
“淀粉样蛋白PET成像的量化已从研究逐步过渡到临床实践，有助于提高诊断的信心和准确性。” 城市希望国家医疗中心核医学科主任兼治疗学总监菲利普·郭（Phillip Kuo）博士表示，“现在，量化还可以在阿尔茨海默病的淀粉样蛋白靶向治疗启动和监测中发挥关键作用，并帮助判断何时可以停止治疗。”
Grace Therapeutics提交GTx-104新药申请，用于治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血
6月25日，Grace Therapeutics宣布正式向FDA提交了其在研药物GTx-104的新药申请（NDA）。这是一种注射用尼莫地平制剂，旨在治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者。
GTx-104通过静脉注射给药，无需在昏迷或吞咽困难患者中使用鼻胃管。根据Grace的数据，该药物在三期研究中显示出降低食物效应、药物相互作用和剂量错误的潜力，并可能更好地管理aSAH患者的低血压。
“GTx-104 NDA的提交是Grace Therapeutics十多年精心研究和创新的重要里程碑。” Grace首席执行官普拉尚特·科尔（Prashant Kohli）表示，“我们的NDA得到了STRIVE-ON试验的积极数据支持，这些数据表明GTx-104在改善aSAH患者的临床结果方面具有医学和药经济学上的潜在优势。”
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