纽约州塔里敦，2025年7月2日（GLOBE NEWSWIRE）—— Regeneron制药公司（纳斯达克代码：REGN）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Lynozyfic™（linvoseltamab-gcpt），用于治疗成年复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。这些患者至少接受过四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。Lynozyfic基于LINKER-MM1试验中的应答率及应答持续时间获得了加速批准。对于这一适应症的继续批准可能取决于验证性和描述性临床试验中对临床益处的确认。
Lynozyfic是首个FDA批准的BCMAxCD3双特异性抗体，从第14周起可以每两周给药一次；如果在完成至少24周治疗后达到非常好的部分缓解（VGPR）或更好效果，则可调整为每四周给药一次。该方案在逐步增加剂量期间需要住院观察安全性（首次和第二次逐步剂量后的24小时需住院观察）。
“Lynozyfic的FDA批准标志着多发性骨髓瘤领域的重大进展。我在临床试验中亲眼目睹了Lynozyfic在重度预处理患者中展现出早期、深度且持久的应答。”纽约西奈山医学中心多发性骨髓瘤卓越中心主任兼试验研究员Sundar Jagannath博士表示：“Lynozyfic采用了一种便捷的响应适应性剂量方案，这有可能延长给药间隔，是一项重要的以患者为中心的进步，有助于减轻治疗负担。”
FDA的批准基于关键性的LINKER-MM1 1/2期试验结果，该试验研究了Linvoseltamab在R/R MM中的疗效。数据显示：
- 客观缓解率（ORR）为70%，其中45%的患者达到了完全缓解（CR）或更好的效果，由独立审查委员会评定。
- 中位首次应答时间为0.95个月（范围：0.5至6个月）。
- 中位应答持续时间（DoR）尚未达到（95%置信区间[CI]：12个月至无法估算）。在中位随访13个月的应答者中，估计的9个月DoR为89%（95% CI：77至95），12个月DoR为72%（95% CI：54至84）。
关于Lynozyfic的重要安全信息包含细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征）的黑框警告，此外还有感染、中性粒细胞减少、肝毒性和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。LINKER-MM1试验中安全性人群（n=117）最常见的不良反应（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、CRS、咳嗽、上呼吸道感染、腹泻、疲劳、肺炎、恶心、头痛和呼吸困难。最常见的3级或4级实验室异常（≥30%）为淋巴细胞计数减少、中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少和白细胞计数减少。Lynozyfic仅通过限制性计划Lynozyfic风险评估与缓解策略（REMS）提供。
“Lynozyfic的FDA批准进一步巩固了我们双特异性抗体项目的实力，并体现了我们向癌症患者提供关键药物的承诺。”Regeneron董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示：“在重度预处理患者中实现了70%的总体应答率，我们认为Lynozyfic有潜力成为多发性骨髓瘤的新护理标准。鉴于数据的强大支持，我们正在快速推进Lynozyfic的广泛临床开发计划——探索其在更早线治疗中的单一疗法和新型组合疗法的应用——旨在显著改善患者的护理水平。”
Regeneron致力于帮助被开具Lynozyfic处方的患者获取药物。公司推出了Lynozyfic Surround™，提供财务和教育资源以支持患者的治疗旅程。如需更多信息，患者可拨打1-844-RGN-HEME（1-844-746-4363）。
“尽管近年来多发性骨髓瘤的治疗选择有所增加，但它仍然是一个无法治愈的疾病，特别是对于接受过多线治疗的患者，未满足的需求仍然巨大。”国际骨髓瘤基金会临时首席执行官兼战略规划高级副总裁Diane Moran表示：“Lynozyfic的FDA批准是一个重要的里程碑。它为合适的多发性骨髓瘤患者及其医疗团队提供了基于患者应答的灵活剂量方案的新型治疗方法。我们感谢Regeneron对这一领域治疗的持续研究。”
关于多发性骨髓瘤
作为第二大常见的血液癌症，全球每年新增约187,000例多发性骨髓瘤病例。据预计，2025年美国将诊断出超过36,000例新病例，并导致约12,000人死亡。在美国，大约有8,000人在接受三线治疗后病情恶化，4,000人在接受四线或更多治疗后病情恶化。
该病的特征是癌变浆细胞（MM细胞）增殖，挤占骨髓中的健康血细胞，侵入其他组织并可能导致危及生命的器官损伤。尽管治疗取得了进展，但多发性骨髓瘤仍无法治愈，当前的治疗方法虽能减缓癌症进展，但大多数患者最终会经历癌症复发并需要额外的治疗。
关于Lynozyfic™（linvoseltamab-gcpt）
Lynozyfic是利用Regeneron的VelocImmune®技术发明的全人源BCMAxCD3双特异性抗体，旨在将多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）与表达CD3的T细胞桥接起来，促进T细胞活化和癌细胞杀伤。
Linvoseltamab采用初始逐步剂量递增方案，随后每周给予200毫克全剂量。在第14周，患者过渡到每两周给药一次。如果患者在完成至少24周治疗后达到并维持非常好的部分缓解（VGPR）或更好的效果，则可进一步调整为每四周给药一次。患者应在首次和第二次逐步剂量给药后住院观察24小时，若出现特定不良事件可能需要额外住院。
(全文结束)
