美国监管机构正致力于扩大妊娠期用药潜在副作用的知识库，因为临床医生及其患者长期担忧该领域信息严重不足。5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）举办研讨会上，北卡罗来纳大学教堂山分校妇产科与助产术系主任卡维塔·沙阿·阿罗拉博士（医学博士、医学伦理学硕士、理学硕士）回忆了近期与一名妊娠期患者关于是否服用特定药物的讨论。作为美国妇产科医师学会代表，阿罗拉指出该患者对决策依据信息的匮乏程度感到震惊。
阿罗拉转述患者原话："所以我得基于60年前在一只（很可能是雄性）大鼠身上做的单一研究来做决定"，引发与会者会心笑声。她强调："患者的说法并非夸大"。制药企业惯常将妊娠期和哺乳期作为排除临床试验受试者的理由，以保护胎儿和儿童免受试验药物不良影响。正因临床试验缺乏相关数据，目前严重依赖上市后数据追踪妊娠期用药的潜在副作用。
FDA多年来持续探索收集妊娠期用药信息的方法。2002年该机构发布指南文件，指导企业追踪特定医疗产品暴露妊娠结局，主要通过患者登记系统实现。5月8日除举办公开研讨会外，FDA还发布了新版指南《上市后妊娠安全研究》终稿。该文件同时规范了研究已获批药物对妇女儿童影响的登记系统运作。阿罗拉建议将这类系统称为"妊娠期暴露登记系统"而非简化的"妊娠登记"，她表示："在当前政治环境下，我担心'妊娠登记'可能被误解为追踪全国孕妇身份信息，而非研究妊娠期暴露影响"。
阿罗拉敦促重新审视将妊娠自动排除出临床试验的做法，呼吁FDA、国立卫生研究院官员及机构审查委员会探索向孕妇和哺乳期妇女开放试验的途径。"这种文化转变必须在研究基础设施的每个层面实现"，这位北卡罗来纳大学教堂山分校教授强调。新版指南中，FDA指出在临床研究中纳入更多孕妇的益处："理想情况下，妊娠期用药安全信息应在上市前通过设计完善的随机临床试验证据获得"。
但指南主要提供了研究妊娠哺乳期用药影响的替代方案，如登记系统和病例报告，并建议利用医疗索赔数据与电子健康记录等数据源。据疾控中心数据，美国去年约有360万新生儿。研究表明孕期处方药使用普遍，一项研究发现97%的参与者在妊娠期至少服用一种药物。指南指出糖尿病、癫痫或哮喘等慢性病需在妊娠期持续治疗。
研讨会上多位参与者提及系统性红斑狼疮（SLE）患者妊娠面临的特殊挑战。该疾病本身会增加母婴妊娠并发症风险，而患者常面临继续用药的艰难抉择——缺乏明确的风险信息。例如，2023年《风湿性疾病年鉴》发表的论文作为"最大规模的SLE患者使用贝利尤单抗后出生缺陷与妊娠流失描述性综述"，却未能得出确定结论。该研究数据来源包括贝利尤单抗临床试验中妊娠参与者、贝利尤单抗妊娠登记系统及上市后报告。
研究人员无法为考虑妊娠的贝利尤单抗使用者提供实质性证据。"暴露妊娠数量少、混杂因素/其他偏倚存在以及信息不完整，导致无法就贝利尤单抗使用导致出生缺陷和妊娠流失的风险提供建议"，论文作者指出。其中作者之一、葛兰素史克免疫学与新兴流行病学负责人基尔·沃斯特博士在5月7日研讨会上表示，SLE药物妊娠结局数据收集障碍包括：风湿科医生与产科医生谁该负责登记患者的职责不清。
近年来行业加大直接招募患者加入妊娠暴露登记研究的力度。贝利尤单抗用药指南包含联系MotherToBaby项目的渠道信息——该非营利组织"致畸信息专家组织"的研究项目，由加州大学圣地亚哥分校"美好开端中心"协调管理。5月8日，MotherToBaby项目首席研究员克里斯蒂娜·张博士（哲学博士、公共卫生硕士）呼吁加强妊娠期用药研究的协调性，并为相关工作提供可靠资金。
她指出："约200个不同登记系统专门研究妊娠哺乳期用药影响，多数聚焦单一药物。这种碎片化方法使患者和临床医生寻找登记系统都面临艰巨任务。"张博士同时担任加州大学圣地亚哥分校儿科学教授及环境科学与健康学部主任，她建议："转向MotherToBaby式的统一方法，将便于患者和医生查找研究项目。"她主张整合而非重复现有资源，推动行业资源整合，建立公私合作模式。
张博士提出另一种筹资途径：在《处方药用户付费法案》（PDUFA）下一轮修订中寻求变革。该1992年通过的法案设立专项资金用于审查药企申请，国会将其设为5年周期，形成必须通过的法律框架。现行PDUFA VII将于2027财年末（2027年9月30日）到期，FDA去年已启动与制药企业、 advocacy团体及研究人员的讨论，规划PDUFA VIII内容。
"现在试图在PDUFA VIII中新增妊娠暴露研究资金机制可能为时已晚，"张博士坦言，"但最终决定法案内容的仍是明年国会议员。""我认为将用户费用的一小部分用于支持统一妊娠登记系统完全合理。"张博士报告称其研究获得安进、阿斯利康、葛兰素史克等多家药企资助；阿罗拉博士无相关财务披露。
凯莉·杜利·杨是华盛顿特区的自由撰稿记者，从事医学研究和医疗政策报道逾20年。
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