《处方药使用者付费法案》（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）为审查新药申请或生物制剂许可申请，并就其上市批准做出最终决定所设定的截止日期。标准的审查期限为药品申请被FDA受理后的10个月。对于获得优先审评的药品，审查期则缩短为自申请受理之日起6个月。
Orca-T 用于治疗血液恶性肿瘤
PDUFA 日期：2026年4月6日
FDA已授予Orca-T的生物制剂许可申请优先审评资格。Orca-T是一种用于治疗血液恶性肿瘤（包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征）的同种异体干细胞和T细胞免疫疗法生物制剂。
Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和源自相关或无关匹配供体外周血的常规T细胞组成。该产品在清髓性预处理方案后给药。
该生物制剂许可申请的提交得到了随机、开放标签的3期PRECISION-T试验数据的支持。该试验比较了Orca-T与常规异基因造血干细胞移植（alloHSCT）在晚期血液恶性肿瘤患者中的疗效。结果显示，该研究达到了主要终点，证明与alloHSCT相比，Orca-T组在1年时无中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的生存率有统计学显著改善（78% vs 38%；风险比[HR]为0.26；P <0.00001）。Orca-T组的1年总生存率为94%，alloHSCT组为83%（HR为0.49；P=0.11823）。Orca-T组中重度cGvHD的累积发生率低于alloHSCT组（13% vs 44%；HR为0.19；P <0.00002）。最近一项关于生产和分销的分析结果显示，100%订购的Orca-T在70小时内送达全美各地的移植中心，且所有三个组分的产品质量保持一致。
Orforglipron 用于治疗肥胖或超重
PDUFA 日期：2026年4月10日
Orforglipron是一种口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，目前正在接受审查，用于治疗患有至少一种体重相关合并症的肥胖或超重成人。
该申请得到了ATTAIN 3期临床试验项目数据的支持。ATTAIN-1试验评估了orforglipron在非糖尿病肥胖和超重患者中的疗效，而ATTAIN-2试验则评估了该药物在患有肥胖或超重并伴有2型糖尿病的患者中的效果。在这两项研究中，与安慰剂相比，orforglipron均观察到体重有统计学意义的显著降低。Orforglipron还在关键心血管风险因素方面显示出有临床意义的改善。Orforglipron的安全性被发现与其他GLP-1药物一致。最常见的不良事件报告为恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。此外，3期ATTAIN-MAINTAIN试验的结果显示，对于使用注射用司美格鲁肽或替尔泊肽达到体重平台期的患者，orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan 用于治疗局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA 日期：2026年4月13日
Sparsentan的补充新药申请正在接受审查，用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），这是导致终末期肾病的主要原因之一。
Sparsentan是一种口服的内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，目前以商品名Filspari获批，用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者肾功能下降。用于FSGS的申请资料包括来自3期DUPLEX研究和2期DUET研究的数据。这些试验的结果显示，与血管紧张素II阻滞剂厄贝沙坦相比，使用sparsentan治疗可显著减少蛋白尿。DUPLEX研究的数据还显示，与厄贝沙坦组相比，sparsentan治疗组中有显著更多的患者达到了低于0.7g/g的蛋白尿水平，这是一个有临床意义的目标，与FSGS患者的长期肾脏保护相关。
多拉韦林/伊斯拉曲韦 用于治疗HIV-1感染
PDUFA 日期：2026年4月28日
FDA正在审查一种新的每日一次、两种药物联合方案的新药申请，用于治疗病毒学抑制的成人HIV-1感染者。这种口服疗法将非核苷类逆转录酶抑制剂多拉韦林（DOR）与核苷类逆转录酶转位抑制剂伊斯拉曲韦（ISL）结合在一张片剂中。
该申请包括来自两项3期试验的数据：MK-8591A-051和MK-8591A-052。这些研究分别评估了转换为DOR/ISL与继续基线抗逆转录病毒治疗（ART）或继续使用比克替拉韦/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺（BIC/FTC/TAF）的安全性和有效性。结果显示，两项试验均达到了主要疗效成功标准（HIV-1 RNA ≥50拷贝/mL的患者比例），证明在48周时，DOR/ISL与基线ART和BIC/FTC/TAF相比均具有非劣效性。DOR/ISL的安全性与比较方案的安全性一致。
AXS-05 用于治疗阿尔茨海默病激越
PDUFA 日期：2026年4月30日
FDA已授予AXS-05（氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮）的补充新药申请优先审评资格，用于治疗阿尔茨海默病激越。
AXS-05由右美沙芬（一种非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和σ-1受体激动剂）和安非他酮（一种氨基酮类和CYP450 2D6抑制剂）组成。该联合疗法目前以商品名Auvelity获批用于治疗重度抑郁症。用于阿尔茨海默病激越的申请包括来自四项随机、双盲、3期试验的数据：ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1和ACCORD-2。长期安全性也在一项开放标签扩展试验中进行了评估。这些研究的结果显示，与安慰剂相比，AXS-05改善了与激越相关的和破坏性行为，并延迟了阿尔茨海默病激越的复发时间。ADVANCE-2试验未达到其主要终点（从基线到第5周科恩-曼斯菲尔德激越情绪量表总评分的变化）的统计学显著性，尽管AXS-05组观察到的结果在数值上优于安慰剂。通过12个月的安全性数据显示该治疗方案耐受性良好。
本文最初发表于MPR。
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