Affinia Therapeutics公司正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）为其领先候选药物AFTX-201授予的快速通道资格（FTD）。这种基因药物目前正在研究用于治疗Bcl-2相关抗凋亡基因3（BAG3）相关的扩张型心肌病（DCM），这是一种严重影响心脏功能的严重疾病。
创新性心脏转导衣壳
AFTX-201正在评估作为一次性静脉注射基因疗法，用于经基因确认患有BAG3 DCM的成年患者。该疗法使用公司专有的衣壳递送完全人源、全长的BAG3转基因，该衣壳专为心脏转导而设计。
该技术的一个关键优势是其效力：其剂量比传统基因疗法如AAV9或AAVrh74低五到十倍。目前，该疗法正在I/II期UPBEAT临床试验中进行评估。
I/II期UPBEAT临床试验概述
- 试验设计：单臂、开放标签、多中心试验，评估药效学、安全性和初步疗效。
- 试验结构：包括剂量探索和剂量扩展两个阶段。
- 治疗方案：所有参与者接受单次静脉输注，该方案得到临床前概念验证结果的支持。
- 安全监测：给药后52周安全性监测，并由独立数据安全监测委员会进行额外监督。
“我们感谢FDA授予AFTX-201快速通道资格，也感谢患者和医生群体对我们UPBEAT临床试验的支持。这一资格，加上FDA最近的IND批准和EMA的孤儿药认定，增强了我们的信心，即AFTX-201有潜力显著改善BAG3 DCM患者的生活。”——Affinia Therapeutics首席医学官Hideo Makimura博士
加速上市路径
快速通道资格旨在促进用于治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物的开发和加速审评。获得FTD的项目能够与FDA进行早期和频繁的互动。此外，公司可以滚动提交上市申请，这意味着FDA可以在整个申请文件完成之前审查部分内容。
如果满足特定标准，AFTX-201还有资格获得加速批准或优先审评，这将显著缩短将这种救命疗法带给患者所需的时间。
这一监管里程碑是在公司成功时期之后取得的。2025年10月，Affinia Therapeutics由New Enterprise Associates领投完成了4000万美元的C轮融资，为其心脏基因疗法管线的推进提供了财务基础。
【全文结束】