GSK plc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其JAK抑制剂momelotinib孤儿药认定，用于治疗VEXAS综合征。孤儿药认定是监管机构授予的一种特殊地位，旨在促进可能治疗、预防或诊断罕见疾病的药物的开发和审评。GSK已在美国、欧盟及其他一些国家以Ojjaara/Omjjara（美国以外的商品名）销售momelotinib，用于治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者。今年截至目前，GSK股价上涨7.8%，而行业下跌3.9%。VEXAS综合征是一种罕见的、严重的、进行性血液炎症性疾病，预后不良。该疾病的五年死亡率估计为30-40%，目前患者尚无获批疗法。
GSK的ATLAS研究推动Momelotinib在VEXAS综合征中的应用
孤儿药认定的依据是新兴的临床证据和病例报告，表明momelotinib可能改善疾病相关症状、减轻炎症并解决与VEXAS综合征相关的血液学异常。研究人员认为，该药物对JAK1和JAK2信号通路的抑制可能有助于对抗驱动疾病的过度炎症活动。GSK已启动评估momelotinib治疗VEXAS综合征的II/III期ATLAS研究。如果成功，该研究将支持未来全球监管申报，并可能为该药物的扩大适应症铺平道路。Momelotinib是通过GSK在2022年以约19亿美元收购Sierra Oncology后纳入其肿瘤学产品线的一项后期候选药物。收购后，GSK承担了该药物的全球开发、监管申报和商业化工作。
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