2026年3月5日，美国食品药品监督管理局批准了特可利单抗（Tecvayli，杨森生物技术公司）与达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj联合，用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
今日的批准也将特可利单抗作为单药疗法，用于治疗既往接受过至少四线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的加速批准转为传统批准。特可利单抗于2022年获得了该适应症的加速批准。
该申请是FDA专员国家优先审查凭证试点项目的一部分，该项目旨在加速审查具有解决关键国家优先事项潜力的产品。
Tecvayli的完整处方信息将发布在Drugs@FDA上。
疗效与安全性
疗效在MajesTEC-3（NCT05083169）试验中进行了评估，这是一项随机、开放标签、多中心试验。共有587名患者被随机分配到特可利单抗和达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj组（n=291）和研究者选择的对照组，对照组为达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj、泊马度胺和地塞米松（DPd）或达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj、硼替佐米和地塞米松（DVd）（n=296）。
主要疗效结局指标是根据国际骨髓瘤工作组2016年标准，由独立审查委员会评估的无进展生存期。总生存期是额外的疗效结局指标。特可利单抗和达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj组的中位无进展生存期未达到（95% CI: NE, NE），对照组为18.1个月（95% CI: 14.6, 22.8）（风险比0.17 [95% CI: 0.12, 0.23]；p值<0.0001）。两组的中位总生存期均未达到（95% CI: NE, NE）和未达到（95% CI: 41.4, NE）（风险比0.46 [95% CI: 0.32, 0.65]；p值<0.0001）。
Tecvayli的处方信息包含一项黑框警告，提示可能危及生命或致命的细胞因子释放综合征和神经毒性，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征。Tecvayli仅能通过一项风险评估与管控策略下的受限计划（称为Tecvayli-Talvey REMS）获得。
除细胞因子释放综合征外，Tecvayli联合达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj最常见的副作用包括低丙种球蛋白血症、上呼吸道感染、咳嗽、腹泻、肌肉骨骼疼痛、COVID-19、肺炎、注射部位反应、疲劳、发热、头痛、恶心、胃肠炎和体重减轻。
请参阅处方信息以获得特可利单抗和达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj的推荐剂量。
本次审查是在Orbis项目下进行的，该项目是FDA肿瘤卓越中心的一项倡议。Orbis项目为国际合作伙伴之间同步提交和审查肿瘤药物提供了框架。在此次审查中，FDA与加拿大卫生部和瑞士医疗产品监管局合作。其他监管机构可能仍在审查这些申请。
本次审查采用了实时肿瘤学审查试点项目，该流程在提交整个临床申请之前简化了数据提交，并使用了评估辅助工具，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。
加快计划
该申请获得了优先审查资格。特可利单抗曾获得突破性疗法认定和孤儿药认定。FDA的加快计划在《行业指南：针对严重疾病的加快计划——药物与生物制品》中有所描述。
医疗保健专业人员应向FDA的MedWatch报告系统报告所有怀疑与任何药物或器械使用相关的严重不良事件，或致电1-800-FDA-1088。
对于研究性肿瘤产品的单例患者新药临床试验，医疗保健专业人员可拨打240-402-0004联系OCE的项目促进组，或发送电子邮件至OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov。
在X上关注肿瘤卓越中心：@FDAOncology。
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