革命性免疫系统疗法使系统性红斑狼疮进入缓解期Lupus put in remission by revolutionary immune system treatment - The Mirror

环球医讯 / 创新药物来源:www.mirror.co.uk英国 - 英语2026-10-10 14:32:19 - 阅读时长3分钟 - 1333字
英国国家医疗服务体系开展的突破性临床试验证实,CAR T细胞疗法成功使严重系统性红斑狼疮患者进入缓解期,52岁的凯蒂·廷克勒作为首批受试者摆脱了持续32年的剧痛、器官损伤及药物依赖,该疗法通过"免疫重置"机制实现单次治疗长期疗效,五名患者在数月内显著改善,专家称此为自身免疫疾病治疗领域的开创性突破,为全球6.9万英国患者带来治愈新希望,后续大规模研究将验证该疗法对多发性硬化症等疾病的潜在应用价值。
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革命性免疫系统疗法使系统性红斑狼疮进入缓解期

英国国家医疗服务体系(NHS)进行的临床试验显示,一项具有"开创性"意义的实验性治疗已使系统性红斑狼疮进入缓解期。

在英国首次针对严重红斑狼疮患者实施的CAR T细胞疗法治疗中,专家认为该疗法可能同样适用于多发性硬化症等疾病。这种仅需单次给药的疗法有望彻底改变治疗模式,消除终身服药需求。首批接受治疗的患者凯蒂·廷克勒(Katie Tinkler)表示,治疗前后的生活"天壤之别"。

系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫疾病,患者免疫系统会攻击健康组织,导致肾脏、肺部和心脏等器官出现广泛炎症和损伤。

CAR T细胞疗法通过基因改造细胞,使人体自身免疫系统能够识别并攻击问题细胞。此前该疗法仅应用于NHS的癌症患者。在由伦敦大学学院医院(UCLH)NHS基金会信托和伦敦大学学院(UCL)领导的新试验中,六名接受CAR T细胞疗法的严重红斑狼疮患者中有五名在数月内进入缓解期。

凯蒂·廷克勒表示,由于20岁起罹患的严重红斑狼疮导致的衰弱性疼痛和疲劳,她被迫辞去健身教练工作。该病症还造成她关节肿痛、肾损伤(濒临需要透析)、心肺疾病以及易形成血栓。

她还因红斑狼疮引发败血症和多器官衰竭,曾在重症监护室昏迷。如今,这位来自萨里郡吉尔福德、已婚并育有三名子女的52岁女性,通过UCLH实施的CAR T细胞疗法已进入缓解期。

凯蒂说:"回想治疗前与现在的状态,简直是天壤之别。红斑狼疮影响了我的整个系统,关节剧痛时甚至无法行走,手部无力到无法端起马克杯,肾脏、心脏和肺部状况持续恶化。但现在这些问题都消失了。"

这位52岁患者透露,她现在能完成许多此前因病无法做到的事情,包括十年来首次滑雪旅行以及参加女儿婚礼时的舞蹈。她表示:"我最小的孩子今年20岁,这意味着他过去十年从未见过我原来的样子。我的孩子们都不记得我以前参与家庭活动的情形。"

凯蒂已停用所有类固醇治疗及其他维持生命的药物组合,目前仅需每日服用两片药物预防血栓并控制血压。她说:"这对我的生命而言是奇迹。两年前的我与现在判若两人。"

英国约有6.9万人患有此病,患者多为女性。新研究纳入九名对多种红斑狼疮治疗无效的活动性重症患者。其中六人接受低剂量CAR T细胞疗法,三人接受高剂量以比较疗效。

输注后,患者体内CAR T细胞显著扩增,问题B细胞深度减少。随着时间推移,B细胞通常在三至六个月内开始恢复,但主要为早期阶段细胞,而非与红斑狼疮发病相关的成熟细胞群。

研究人员表示,这些发现表明该疗法可能实现了"免疫重置",而非单纯抑制免疫系统——这是治疗自身免疫疾病的重要目标。

伦敦大学学院医院生物医学研究中心主任卡尔·佩格斯(Karl Peggs)教授指出,CAR T细胞疗法可能为患者提供治愈机会,但仍需更大规模研究。他表示:"这些发现真正具有开创性意义,为红斑狼疮患者带来新希望。虽然需要更多研究,但CAR T细胞疗法实现免疫重置、使患者摆脱慢性自身免疫疾病循环的可能性,标志着重大进步。若大规模研究证实这些结果,红斑狼疮的治愈前景将不再遥不可及。"

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