预临床研究在非人灵长类动物中实现了治疗相关的HBG1/2启动子基因编辑水平，并展现良好生物分布特性，采用经临床验证的编辑策略
数据验证了该疗法作为变革性体内治疗方式的持续开发潜力，适用于镰状细胞贫血和β-地中海贫血
马萨诸塞州剑桥市，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）——Editas Medicine公司（纳斯达克代码：EDIT）今日宣布，其在非人灵长类动物（NHP）中进行的研究新数据已被欧洲血液学协会（EHA）2025年大会接受为海报展示。该会议将于2025年6月12-15日在意大利米兰举行。
研究关键数据包括：
- 造血干细胞（HSC）递送编辑载体的高效性
- HBG1/2启动子区域编辑水平超过单次给药治疗阈值（≥25%）
- Editas专利tLNP展现出显著肝脏脱靶的生物分布特性，优于标准LNP
公司研发执行副总裁兼首席科学官Linda C. Burkly博士表示："我们期待在EHA大会上分享体内造血干细胞项目的更多数据。这些在非人灵长类动物中实现的治疗级编辑水平和良好生物分布数据，验证了Editas专有HSC-tLNP系统在治疗镰状细胞贫血和β-地中海贫血上的开发价值。我们正稳步向临床转化迈进。"
关于Editas Medicine
作为基因编辑领域的先驱企业，Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9技术转化为针对严重疾病的体内治疗方案。该公司拥有Broad研究所有关Cas12a及哈佛大学Cas9技术的独家专利授权，正开发涵盖多种疾病的治疗管线。
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