制药巨头押注技术平台
2025年上半年，大型制药企业掀起针对细胞与基因治疗技术平台的收购热潮。行业战略正从收购单个药物候选物转向获取可批量产出治疗方案的技术平台。关键并购案包括：
- 阿斯利康（AstraZeneca） 以最高10亿美元收购比利时生物技术公司EsoBiotec，获得其体内CAR-T细胞疗法开发平台
- 礼来（Eli Lilly） 以13亿美元收购Verve Therapeutics，获取其针对遗传疾病的临床阶段基因编辑平台
- 艾伯维（AbbVie） 以21亿美元收购Capstan Therapeutics，专注于解决CAR-T疗法的生产制造与规模化难题
- BioNTech 以12.5亿美元收购德国竞争对手CureVac，巩固其在mRNA技术领域的领导地位
基因疗法长期疗效获验证
在欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上公布的里程碑数据显示，基于CRISPR的疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）在镰状细胞病患者中实现5.5年、β-地中海贫血患者中实现6年以上的持续疗效。95.6%的可评估镰状细胞病患者在12个月内未经历致残性疼痛危机，这为高成本疗法的市场准入提供了关键证据。
体内基因编辑平台显现长效性
Intellia Therapeutics公布的临床数据显示其体内基因编辑疗法取得重大突破：
- 遗传性血管性水肿（HAE）疗法单剂量治疗后患者平均2年未出现发作，发作率降低98%
- ATTR淀粉样变性病疗法使有害蛋白水平持续24个月降低90%，验证了比传统体外细胞疗法更具规模化潜力的技术平台
风险资本趋冷促成"质量飞行"
尽管全球风险投资总额收缩，但针对具有明确临床数据企业的大型融资（超1亿美元）仍在持续。美国Dispatch Bio（通用免疫疗法平台获2.16亿美元）、Tune Therapeutics（表观遗传编辑平台获1.75亿美元）、Strand Therapeutics（实体瘤mRNA疗法获1.53亿美元）、西班牙SpliceBio（斯氏综合征基因疗法获1.35亿美元）成为资本聚焦对象。
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