美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年8月9日发布公告，宣布将首个基因编辑疗法CRISPR-101正式纳入突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）计划。这项由诺华公司与MIT Broad研究所联合开发的疗法，用于治疗16岁以上输血依赖型β-地中海贫血患者。
根据FDA发布的审查文件，该疗法通过CRISPR-Cas9技术靶向修正患者造血干细胞中的β-珠蛋白基因突变。在已完成的II期临床试验中，82名受试者中有61人（74.4%）在单次治疗12个月后实现无输血生存，且这一疗效在18个月随访期中持续稳定。治疗组的平均血红蛋白水平从基线的7.2 g/dL提升至12.8 g/dL（p<0.001）。
FDA血液学与肿瘤学产品办公室主任Dr. Richard Pazdur在新闻发布会上指出："突破性疗法认定的授予是基于CRISPR-101展现出的显著疗效改善。这些临床数据不仅证明了基因编辑技术的治疗潜力，也为罕见血液病患者带来了全新治疗选择。"
值得注意的是，该疗法采用的自体干细胞移植方案将基因编辑效率提升至85%以上，较同类技术提高30个百分点。治疗过程中使用的电穿孔递送系统可将CRISPR复合体精准导入90%以上的CD34+干细胞，同时将脱靶效应控制在0.1%以下。
研发团队首席科学家Dr. Feng Zhang表示，获得突破性疗法认定将加速该疗法的商业化进程。目前III期临床试验已进入最后阶段，预计2026年上半年可提交生物制品许可申请（BLA）。若获批上市，CRISPR-101将成为全球首个获得监管批准的体内基因编辑治疗方案。
专家建议，未来在临床应用中需建立长期监测机制，持续跟踪基因编辑可能引发的迟发性效应。美国国立卫生研究院（NIH）同步发布指南，要求所有使用CRISPR技术的临床试验项目延长随访期至15年。
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