生物技术前沿：下一轮创新浪潮
主持人珍妮弗·马丁与医疗保健投资组合经理萨利欣·rais探讨新型疾病治疗方法如何改善人类健康，并分析突破性药物如何为生物科技企业创造价值。
珍妮弗·马丁：我们聚焦生物科技行业，尽管该板块自疫情以来表现低迷，但创新加速催生的新药有望显著改善患者预后。欢迎医疗保健投资组合经理兼生物科技分析师萨利欣·rais。
萨利欣·rais：当前是药物研发的黄金时代，我们能以更快的速度开发更靶向、高效且安全的药物。
行业挑战与科学突破
过去五年生物科技股承压，主要源于2017-2019年间企业数量激增导致质量稀释，叠加疫情后资本成本上升。但科学创新持续突破：
- 靶点理解深化：人类基因组计划、CRISPR技术推动疾病分子机制认知
- 治疗工具多元化：小分子药物→抗体→寡核苷酸、双特异性抗体、蛋白降解剂、基因疗法、CAR-T细胞疗法等
萨利欣·rais：我们现拥有更丰富的治疗工具箱，药物开发效率大幅提升。
革命性疗法：CAR-T与双特异性抗体
CAR-T细胞疗法：通过基因改造患者T细胞，实现癌症靶向清除，对某些血液肿瘤达治愈效果。但存在生产复杂（需个体化制备）、成本高昂（约百万美元/例）、仅限顶级中心使用的局限性。
双特异性抗体：标准化生产、成本更低，适用于早期患者或联合治疗，虽疗效持久性不及CAR-T，但二者形成互补。
突破性进展：CAR-T与双特异性抗体已从癌症扩展至自体免疫疾病治疗，取得治愈性成果。
创新与投资的辩证关系
萨利欣·rais：
- 科学洞察力：如某平台公司基于毒性蛋白抑制机制开发药物，治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（Cardiac TTR），最终验证减少70%死亡率
- 长期主义：该药物历经多年研发，期间多次受挫（如临床试验设计调整导致股价波动），需坚定信念
- 技术融合：AI助力从数百万分子中筛选最优候选药物，提升研发效率；AI模型分析临床数据库可预测试验结果，优化决策
政策环境与未来展望
尽管FDA/NHI面临预算削减，但新任领导层采取务实改革：
- 保持药物审评核心职能
- 提升审批决策透明度
- 简化流程加速审批
前沿领域：
- 基因编辑2.0/3.0：基础编辑（base editing）与原位编辑（prime editing）突破，首例prime编辑治疗患者症状改善超70%
- AI驱动创新：从分子筛选到临床试验设计的全流程智能化
萨利欣·rais：未来十年，基因编辑技术有望彻底变革多个疾病治疗领域，同时生物科技企业需在科学探索与商业可行性间找到平衡点。
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