美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)于2025年7月宣布启动镰状细胞病(SCD)基因疗法创新支付计划。该计划获得跨党派支持，将33个州、哥伦比亚特区和波多黎各纳入试点，通过建立基于临床疗效的支付模式，旨在提升患者对高成本基因疗法的可及性。该计划由拜登政府发起并获特朗普政府延续，重点针对治疗费用高达310万美元的Lyfgenia和220万美元的Casgevy两种基因疗法。
镰状细胞病作为影响全球数百万患者的遗传性红细胞疾病，美国约有10万确诊者。该病导致红细胞呈镰刀状，引发严重疼痛、贫血、器官损伤及寿命缩短等并发症。尽管已有羟基脲等传统疗法，但新型基因疗法可显著减少甚至消除疼痛发作，展现出革命性治疗潜力。
该创新支付模式具有三大特点：
- 疗效挂钩支付：医保部门根据治疗后患者是否达到预设临床指标（如疼痛危机减少、输血需求降低）进行分级支付
- 州级统筹管理：联邦提供每州最高955万美元实施经费，各州需制定标准化治疗准入政策
- 价格补偿机制：药企需提供事后折扣，根据治疗效果动态调整实际支付价格
截至2025年，参与计划的州覆盖全美84%的SCD患者群体。CMS表示，该模式成功后将扩展至其他细胞和基因治疗领域。目前基因治疗领域面临三大挑战：
- 生产成本高昂导致定价突破200万美元
- 患者因预处理副作用（如骨髓抑制）产生治疗犹豫
- 保险机构设置覆盖限制控制支出风险
专家指出，该计划通过联邦与州政府协同，既可收集真实世界疗效数据，又能建立风险共担支付机制，为破解"天价疗法"支付难题提供制度创新。若试点成功，未来可能重塑CAR-T细胞疗法、基因编辑等前沿生物治疗的支付体系。
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