环球医讯创新药物

哥伦比亚大学研究人员发现新型化合物YF2可显著增强PD-1抑制剂对弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗效果，该药物通过强化EP300/CREBBP酶功能克服基因突变导致的免疫逃逸机制，在小鼠实验中使中位生存期显著延长，且在人体肿瘤样本测试中证实对多种淋巴瘤亚型具有细胞毒性作用；这项突破性研究已在2022年美国血液学会年会上公布，并获准开展针对复发或难治性淋巴瘤患者的临床试验，为改善当前免疫疗法对侵袭性B细胞淋巴瘤疗效有限的困境提供了新方向。

本文详细介绍了作者如何构建端到端机器学习管道，用于预测分子对EGFR（一种驱动癌症的激酶）的结合亲和力，并实现每个预测的不确定性量化。通过使用图注意力网络、MC Dropout不确定性量化和贝叶斯超参数优化等技术，该模型能识别自身预测的可靠性程度，在药物发现过程中避免将研究人员引入价值百万美元的错误方向，展示了人工智能在精准药物研发中的关键应用价值，对提高药物发现效率和降低研发成本具有重要意义。

乔治亚州立大学Richard Plemper实验室开发出一种名为GHP-88310的新型口服抗病毒药物，可有效治疗麻疹、人副流感病毒等多种正副粘病毒。该药物通过靶向病毒聚合酶复合物阻止病毒复制，在动物模型中表现出高耐受性和广谱活性，有望为美国每年约300万HPIV患者提供新治疗选择，并在疫苗犹豫导致麻疹疫情上升的背景下成为控制疫情的重要工具，为免疫功能低下患者提供迫切需要的治疗方案。

英国癌症研究中心宣布启动名为Clarity的2期临床试验，测试新型免疫疗法CY-101治疗晚期肾上腺皮质癌(ACC)的效果。这种罕见癌症每年在英国影响约350人，目前治疗选择极其有限，唯一获批药物毒性大且效果不一。CY-101具有"双重功能"，能将免疫抵抗型"冷"肿瘤转化为免疫活跃型"热"肿瘤，为患者带来新希望，试验将在英国七地开展并扩展至欧洲，预计持续至2032年，已获患者和专家高度期待。

大粉笔分析公司2026年春季GLP-1与包装消费品行业更新报告显示，GLP-1药物新型药片剂型的推出可能使美国活跃GLP-1用户群到2027年扩大50%，显著增加对家庭食品需求的压力；2026年6月，GLP-1使用率达到美国成年人口的13.1%，较2025年11月的12%有所上升，即使在没有广泛获取药片剂型的情况下，预计2026年将使家庭食品销售额减少1.1%至2.7%，相当于每年杂货支出损失90亿至210亿美元；44%的前GLP-1用户表示药片剂型使他们更可能恢复治疗，若这些意向转化为实际行为，GLP-1渗透率可能在两年内攀升至美国成年人口的约20%，对杂货消费产生深远影响。

约有一半被诊断为转移性非小细胞肺癌的患者从未接受治疗，尽管近几十年来治疗选择取得了显著进展。新研究首次量化了这一治疗缺口，发现即使有适合的治疗方案，许多患者也未能获得治疗。原因包括对治疗的过时认知、缺乏社会支持、健康状况不佳以及未能及时转诊至肿瘤科医生。研究呼吁扩大临床试验范围，将健康状况较差的患者纳入其中，并强调早期筛查和及时转诊的重要性，以提高患者的生活质量和生存率。

研究人员周日报告称，一种名为daraxonrasib的新型药丸帮助晚期胰腺癌患者显著延长了生存期，为这种最致命癌症之一带来了突破性治疗希望。该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白发挥作用，临床试验显示服用该药的患者中位生存期达到13.2个月，几乎是接受化疗患者6.7个月的两倍，且副作用更少。这项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究被认为是胰腺癌治疗领域的重大突破，可能成为新的治疗标准，并有望让更多患者符合手术条件，为长期被视为"不可药化"的KRAS基因突变提供了有效解决方案。

美国NBC 10新闻报道，目前仅有约5%的罕见病拥有FDA批准的治疗方法，以罗德岛州蒂弗顿市詹妮弗·佩里的案例为例，她患有脊髓小脑性共济失调这一遗传性神经系统疾病，目前正在参与Biohaven公司实验性药物的临床试验，该药物虽曾被FDA拒绝但已重新提交申请，凸显了罕见病治疗药物研发和审批面临的严峻挑战，反映了患者对有效治疗方案的迫切需求，也揭示了罕见病药物开发过程中科学、监管和伦理的复杂平衡。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予埃米拉度替单抗（Emi-Le）突破性疗法认定，用于治疗腺样囊性癌（ACC）患者。该药物是一种抗-B7-H4 Dolasynthen抗体药物偶联物（ADC），具有6:1的优化药物-抗体比例和auristatin-F HPA载荷，展现可控的旁观者效应。腺样囊性癌是一种罕见恶性肿瘤，通常在头颈部的分泌腺体形成，全球已确诊超过20万患者，目前尚无获批的系统治疗选择。一项多中心1期临床试验（NCT05377996）正在评估Emi-Le的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，初步数据显示其在不同肿瘤类型中具有良好耐受性并产生确认的客观缓解。该突破性疗法认定有望加速Emi-Le的研发，为那些治疗选择极其有限的腺样囊性癌患者提供新的治疗希望。

美国科罗拉多大学医院研究显示，新型胰腺癌药物达拉克索拉西布在临床试验中使晚期胰腺癌患者生存期从平均不到8个月延长至约15个月，几乎翻倍。该药物针对KRAS突变，是首个有效的胰腺癌靶向疗法，已获FDA突破性疗法认定。同时，人工智能技术在早期检测胰腺癌方面表现出色，能在诊断前16个月识别73%的病例，而新型mRNA疫苗疗法也在胰腺癌治疗中展现出希望，为这一致死率第三高的癌症带来了多重治疗突破，包括更精确的手术技术，共同改善了这一曾被视为"顽固且致命"的疾病治疗前景。