环球医讯创新药物

美国研究人员于5月31日报告称，一种名为达拉克索拉西布的新型药丸能显著延长晚期胰腺癌患者生存期。该药物阻断了在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白，这是数十年来难以攻克的治疗靶点。临床试验显示，服用该药患者中位生存时间为13.2个月，几乎是化疗组6.7个月的两倍，且严重副作用更少。这一突破可能成为转移性胰腺癌治疗新标准，为这种五年生存率仅13%的致命疾病带来希望，目前美国食品药品监督管理局已计划加快审查该药物，并允许符合条件患者进行"扩大使用"。

西班牙CIC biomaGUNE生物材料合作研究中心开发了一种基于肺表面活性物质的纳米粒子技术，可将抗纤维化药物精准递送至肺部病变组织。研究显示，这种仿生纳米载体在小鼠模型中能使90%的药物保留在肺部，显著减少肝脏药物暴露量，从而降低副作用并减少用药剂量。该技术采用微流控合成方法实现高效药物封装和高稳定性粒子制备，为肺纤维化等呼吸系统疾病提供了更安全有效的吸入治疗新途径，有望改变传统口服治疗带来的不良反应问题。

西班牙生物技术初创公司Ona Therapeutics成功获得8660万美元B轮融资，致力于解决乳腺癌治疗中的药物耐药性挑战。该公司开发的抗体药物偶联物(ADCs)采用创新平台技术，通过分析耐药患者肿瘤样本发现新型抗原靶点，其领先产品ONA-255已进入乳腺癌临床前研究后期阶段，针对最常见的激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌类型，采用微管抑制剂作为药物载荷，有望为现有疗法失效的患者提供新的治疗选择，该轮融资将加速其进入临床试验阶段。

中佛罗里达大学医学院助理教授雷妮·弗利曼博士及其团队发现了一种来自牛体内的天然抗菌肽能够有效破坏肺炎克雷伯菌的生物膜"堡垒"，该研究已获得美国国家过敏和传染病研究所81.3万美元资助，研究成果发表在《PLOS病原体》杂志上；研究表明这种肽能触发细菌的双重应激反应，使其脱离保护性生物膜，从而提高抗生素和人体免疫系统的效果，为解决80%以上临床细菌感染中存在的耐药性问题提供了新途径，有望开发成外用乳膏与现有抗生素协同使用，对治疗肺炎、尿路感染和伤口感染等具有重要临床意义。

随着靶向药物时代的到来，越来越多的癌症患者得以长期生存。美国癌症协会估计，目前有1800万曾经患癌的美国人仍然在世，70%的癌症患者现在至少能存活五年，这一比例在1970年代还不到一半，在1990年代中期为63%。科学家们不断揭示癌症的生物学基础，开发针对肿瘤基因特征的新药物，使得癌症逐渐成为一种可管理的慢性病，而非必然的致命疾病。靶向治疗和免疫疗法的进展让患者能够与癌症共存，如文中的史密斯威克和瓦卡，她们分别与乳腺癌/卵巢癌和肺癌共存了20多年和近10年，展示了现代癌症治疗的巨大进步。

这篇文章揭示了BPC-157肽的50年研究历程，这是一种由克罗地亚科学家普雷德拉格·西基里奇发现的15个氨基酸组成的肽。从1975年南斯拉夫时期的一个想法开始，西基里奇历经数十年研究，使BPC-157成为"使美国再次健康"(MAHA)运动关注的焦点。目前，这种未获FDA批准的肽在灰色市场广受欢迎，被健身爱好者和"生物黑客"用于多种健康目的，但其科学依据和安全性仍存在争议。美国卫生与公众服务部长肯尼迪正推动放宽对这类肽的监管，FDA咨询委员会将于今年夏天审议是否允许药房配制和销售包括BPC-157在内的七种未批准肽类物质。

一项针对11万余名45-80岁女性的大型回顾性研究显示，服用GLP-1类药物（主要用于治疗糖尿病和体重管理）的女性患乳腺癌的风险比未服用者低约30%。宾夕法尼亚大学医学院研究人员在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了这一发现，该研究同时发表于《JCO肿瘤学实践》期刊。虽然研究性质为观察性，无法确立因果关系，但结果表明GLP-1类药物可能具有癌症预防潜力，研究团队正筹备多中心临床试验进一步验证其对高风险女性乳腺癌预防的效果。

斯坦福医学院研究团队发现，两种现有药物——β肾上腺素能激动剂福莫特罗和低剂量胆碱能激动剂甲氯芬酯——协同作用可显著改善囊性纤维化动物模型肺部粘液清除能力。这一发现若能在人体中得到验证，可能为减少囊性纤维化患者的慢性肺部感染提供新途径。该药物组合对10%-20%不响应CFTR调节剂的患者尤其有益，并可能帮助患有慢性阻塞性肺疾病或支气管扩张症等其他呼吸道疾病的患者。研究已证明该组合在人体小规模测试中安全有效，目前临床试验计划正在进行中，有望为囊性纤维化治疗开辟全新方向。

2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示了多项体内肿瘤学方法的积极进展，包括礼来投资的Kelonia Therapeutics的体内CAR-T疗法KLN-1010在多发性骨髓瘤患者中取得100%总体缓解率；Strand Therapeutics的体内方法通过可编程环状RNA和靶向脂质纳米颗粒递送系统成功在体内生成功能性CAR-T细胞；以及Immunocore Holdings的brenetafusp在晚期黑色素瘤治疗中显示出良好前景，选定160 mcg剂量进入III期临床试验。这些创新疗法为癌症治疗带来了新的希望，尽管礼来拟70亿美元收购Kelonia的交易仍在进行中。

2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议展示了血液癌症治疗领域的多项突破性进展，包括BeOne的Brukinsa在慢性淋巴细胞白血病中长达78个月的优异疗效、Karyopharm的Xpovio在骨髓纤维化中的联合治疗潜力、Cellectar的Iopofosine在Waldenström巨球蛋白血症中的高缓解率，以及再生元和阿斯利康在AL淀粉样变性病治疗上的新进展，这些研究为血液癌症患者带来了新的治疗希望。