环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局已批准Spinraza（诺西那生钠）的高剂量方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症。该高剂量方案包括两次50mg负荷剂量（间隔14天），随后每4个月进行一次28mg维持剂量注射。此项批准基于2/3期DEVOTE临床试验数据，该试验显示，与匹配的假手术对照组相比，接受高剂量方案治疗的婴儿型SMA患者在CHOP-INTEND评分上显示出统计学上显著的改善，平均变化为+15.1分对比-11.1分。安全性方面，高剂量组观察到的结果与低剂量方案已知的安全性特征一致，最常见的不良反应包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良。目前正在使用低剂量方案的患者，可在最后一次12mg维持剂量注射后至少4个月（±14天）接受一次50mg负荷剂量，随后转为高剂量方案。渤健公司表示，高剂量Spinraza预计在未来几周内上市，并将提供28mg/5mL和50mg/5mL两种规格的单剂量瓶。

马萨诸塞州即将取消对GLP-1减肥药物的常规保险覆盖，影响约2.2万名低收入和残疾居民。该政策变化促使研究人员深入探索GLP-1药物对心理和身体的双重影响。文章通过Rachel Harris的个人经历，展示了这类药物如何帮助控制体重、缓解子宫内膜异位症症状，以及可能对成瘾行为产生积极影响。同时，文章也揭示了医疗资源分配不平等的问题，特别是对黑人和低收入社区的影响，强调在推广这些药物前需要进行更充分的研究以确保公平和安全，避免重复历史上对少数族裔群体进行不公正医疗实验的错误。

马克癌症研究基金会宣布了2026年药物发现奖的四位获得者，总资助金额达400万美元。该奖项旨在弥合学术发现与临床应用的差距，为每位获奖团队提供100万美元资金以及来自全球合作伙伴和顾问网络的支持，帮助学术科学家以行业级的严谨性推进高潜力癌症治疗靶点的研发。该项目特别针对早期靶点验证和临床开发之间的研究空白，采用高风险、高回报的方法，不仅提供资金，还提供行业资深顾问的指导、与合同研究组织合作的建议，并通过其风险投资部门提供商业化合作机会。评审委员会由小分子和生物制剂专家组成，评估靶点的临床和商业可行性。获奖项目包括直接靶向Gq/11蛋白治疗葡萄膜黑色素瘤、TRIM21 E3连接酶重编程治疗胰腺癌、双位点抗体靶向受体酪氨酸激酶治疗实体瘤，以及新型分子胶降解基序靶向白血病和肺癌等。

美国FDA正在加速审批首批基于迷幻剂的治疗抑郁症和创伤后应激障碍的药物，Compass Pathways公司的COMP360（合成赛洛西宾）在治疗难治性抑郁症方面进展最快，Usona Institute和Transcend Therapeutics的药物也处于快速通道中；专家表示这些药物具有巨大潜力，但也引发关于给药方式、成本、报销、长期安全性和效果持久性的疑问，且这些迷幻剂治疗必须在医疗监督下进行，因为存在安全担忧和可能产生令人不快的"旅程"效应，同时需明确"心态和环境"对治疗效果的关键影响。

英国国家医疗服务体系(NHS)在英格兰和威尔士开始提供首款可延缓1型糖尿病发病的药物特普利珠单抗，这种免疫疗法可使患者在出现症状和需要终身胰岛素治疗前额外获得三年时间，英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)称这一决定"真正令人兴奋"，预计每年将有数百名儿童和年轻人受益，该药物需在症状出现前通过血液检测确认风险后进行14天连续静脉滴注治疗，尽管每疗程标价约15万英镑，但NHS已与制药商赛诺菲达成保密折扣协议，有望为患者家庭带来宝贵的无疾病负担童年时光。

革命医药公司公布III期临床试验突破性成果，其研发的daraxonrasib作为首款RAS抑制剂，在治疗既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌患者中取得显著成效，将中位总生存期从化疗组的6.7个月延长至13.2个月，近乎翻倍。该药物针对90%以上胰腺腺癌患者存在的RAS基因突变，成功破解了这一靶点"不可成药"的数十年医学难题，极大拓展了靶向治疗在胰腺癌领域的应用前景。目前该疗法已提交美国FDA审批，并获国家优先凭证试点项目资格以加速审批进程，为胰腺癌患者带来延长生存期、提高生活质量的新希望。

纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的研究人员领导了一项全球1期临床试验，评估一种名为Setidegrasib（原名ASP3082）的新型研究药物。该药物是一种首创的KRAS G12D降解剂，通过标记并摧毁由KRAS G12D突变产生的致癌蛋白发挥作用。试验结果显示，该药物在既往治疗失败的转移性肺癌和胰腺癌患者中显示出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。约三分之一的肺癌患者和四分之一的胰腺癌患者对治疗有反应，且副作用可控，大多数患者未因药物相关不良事件退出试验。基于积极结果，一项全球3期随机研究已启动并开始招募患者。该研究由MSK的胃肠肿瘤内科医生Wungki Park医学博士领导，相关成果发表于《新英格兰医学杂志》。

美国FDA批准了大冢公司的口服centanafadine（商品名Simtriyo），这是一种针对注意力缺陷多动障碍（ADHD）的首创三重再摄取抑制剂。该药为每日一次缓释胶囊，通过抑制去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺的再摄取来增强相关神经递质，适用于6岁及以上且体重至少20公斤的患者。批准基于四项随机双盲安慰剂对照III期试验，结果显示在儿童、青少年和成人中ADHD症状均有统计学显著且临床意义上的改善，最早在治疗第一周即可观察到效果。常见不良反应包括皮疹、食欲下降、恶心、头痛、失眠等。药品标签带有黑框警告，提示儿童患者自杀意念和行为风险，以及滥用、误用和成瘾的可能性。该药不推荐用于6岁以下儿童，并有多项禁忌症。大冢公司表示药品将在今年晚些时候完成药物调度后上市。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究人员成功开发出一种首创新型抗体，该抗体能够精准靶向在多种癌症中过度表达的B7-H3蛋白特定亚型（4lg-B7-H3）。这项突破性研究发表在《Theranostics》期刊上，利用该抗体技术创造了名为BetaBart的新型放射诊疗药物，目前正在I/II期临床试验中进行评估。研究表明，这种放射诊疗药物能将镥-177放射性同位素精准传递至肿瘤细胞，不仅能够缩小肿瘤，还能引发持久的免疫反应（免疫记忆），为患者提供长期治疗益处。如果成功，这种方法可能将放射诊疗的优势扩展到目前无法用此类方法治疗的多种癌症类型，突破现有放射诊疗药物如Pluvicto仅适用于特定前列腺癌的局限，为更广泛的癌症患者带来新的治疗希望，标志着癌症靶向治疗领域的重要进步。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究人员开发出一种首创性抗体，能特异性靶向在多种癌症类型中过度表达的B7-H3蛋白，用于创建新型放射诊疗治疗方案。该抗体可选择性靶向4Ig-B7-H3亚型（在肿瘤表面过度表达而正常组织中罕见的亚型），避免作用于在血液中循环的2Ig-B7-H3亚型，从而减少脱靶毒性。当与镥-177结合作为放射诊疗药物使用时，该疗法能将靶向辐射精准传递至肿瘤细胞，已在临床前模型中显示出缩小肿瘤和引发持久免疫反应的双重效果。研究团队已成立Radiopharm Ventures公司，使用人源化版本BetaBart抗体进行I/II期临床试验，这为治疗多种侵袭性癌症提供了新希望，特别是针对那些传统疗法难以靶向的肿瘤类型。