环球医讯创新药物

曾因基因疗法争议被撤职的美国FDA生物制品评价与研究中心首席科学官Vinay Prasad在特朗普政府压力下重返岗位。该中心负责监管新冠疫苗及Duchenne型肌营养不良症基因疗法Elevidys，此前因Prasad对Novavax和Moderna疫苗设置使用限制引发科学界争议，其回归遭到特朗普盟友Laura Loomer等保守派人士强烈反对。

总部位于多伦多的计算蛋白质药物发现公司ProteinQure宣布获得美国FDA与加拿大卫生部监管批准，将在北美开展PQ203的I期临床试验。该药物是首个采用物理建模与生成式机器学习技术开发的靶向Sortilin受体的新型肽类偶联药物，针对三阴性乳腺癌治疗，已获得FDA突破性疗法认定，将在多伦多玛格丽特癌症中心启动试验。

罗文大学与森特里姆德®公司联合开展的首个人体临床试验显示，针对口腔鳞状细胞癌开发的新型凝集素类药物MASL®在单次口服给药后无任何不良反应，且在部分患者体内观察到抗肿瘤免疫反应。该药物通过靶向PDNP蛋白阻断癌症进展关键通路，其体外实验数据显示对癌细胞活力和运动能力的持续抑制效果，为全球75%以上口腔癌患者提供了新型口服治疗方案。

美国联邦政府削减5亿美元mRNA疫苗研究资金引发学界震动，圣安东尼奥德克萨斯生物医学研究院院长拉里·谢斯林格博士指出此举将严重阻碍新冠、流感疫苗技术迭代及癌症疫苗研发，其强调信使RNA技术在抗疫中挽救千万生命，警告疫苗犹豫与错误信息将加剧未来大流行的应对难度，同时披露mRNA技术在肿瘤免疫治疗领域的重要突破潜力。

罗文大学与Sentrimed®公司近日在《癌症研究与临床肿瘤学杂志》发表首个临床试验结果，显示MASL®可通过靶向Podoplanin（PDPN）蛋白受体，在治疗口腔鳞状细胞癌领域展现出突破性潜力。该口服药物在首个人体试验中表现良好耐受性，并在三分之一受试者中激活抗肿瘤免疫反应。

英国谢菲尔德大学联合伦敦卫生与热带医学院冈比亚分部的研究团队发现儿童对A族链球菌感染的自然免疫机制，识别出关键抗体反应窗口期，为开发每年可拯救50万生命的疫苗奠定基础。该研究发表于《自然医学》期刊，揭示婴儿出生时携带母体抗体但快速消失，2岁前通过接触细菌产生抗体反应，发现关键免疫窗口期可突破疫苗研发障碍。

美国食品药物管理局（FDA）于2025年8月9日宣布，将针对遗传性贫血的CRISPR-Cas9基因编辑疗法授予突破性疗法认定，这是全球首例获此资格的基因编辑治疗方案，标志着精准医疗领域取得重大进展。该疗法通过靶向修复造血干细胞中的β-珠蛋白基因突变，已使78%的临床试验参与者摆脱输血依赖，疗效持续超18个月。

美国犹他大学健康学院研究显示，尽管Ozempic类药物可能保持肌肉体积稳定，但会显著降低肌肉力量，这对60岁以上老年人尤为危险。研究团队呼吁需立即开展人体临床试验验证该结论，该成果发表于《细胞代谢》期刊，揭示了司美格鲁肽对骨骼肌质量和力量的意外影响。

量子计算在药物研发领域的革命性突破正在开启新纪元，通过突破传统计算极限的量子模拟技术，科学家已成功加速阿尔茨海默病靶向药物分子的发现过程，这项融合量子力学与生物医药的前沿技术或将重新定义未来十年的药物研发范式。

伦敦卫生与热带医学院冈比亚医学研究委员会单位及谢菲尔德大学团队发现，婴幼儿在接触A型链球菌后迅速产生抗体，但母体抗体在出生后快速消失。这一突破揭示了疫苗开发的关键窗口期，有望每年拯救50万生命，尤其对低收入国家防控严重感染具有重大意义。研究发表于《自然医学》期刊。