环球医讯创新药物

本文系统综述了PD-1抑制剂（帕博利珠单抗和纳武利尤单抗）在IIB/IIC期黑色素瘤辅助治疗中的疗效证据，分析了免疫相关不良反应、耐药机制及生物标志物应用，提出未来需结合分子检测和个体化治疗策略以平衡疗效与毒性。

美国两家生物科技公司MAX BioPharma与Revilico宣布战略合作，将运用Revilico开发的AI驱动端到端药物发现平台，针对MAX BioPharma的氧甾醇候选药物进行作用机制解析、分子靶点识别和先导化合物优化。此次合作聚焦代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）、特发性肺纤维化（IPF）及慢性炎症等重大疾病，通过整合AI、多组学分析与量子化学技术，旨在建立创新药物研发范式，加速推进口服抗纤维化候选药物Oxy210的临床试验进程。该合作标志着人工智能技术在药物开发全周期应用的重要突破。

一项小型临床试验显示，2022年获批的白血病药物奥拉西替尼（雷扎利迪亚）可使约60%骨髓增生异常综合征患者产生治疗响应，其中需要定期输血的患者中有62%摆脱输血依赖。该研究同时揭示携带IDH1基因突变的高危患者群体中位生存期超过27个月，显著高于既往治疗难治性患者的6个月生存期，相关成果已纳入美国国家综合癌症网络治疗指南。

美国研究团队开发出基于纳米颗粒的Agg-CLNP药物，在动物模型中证实可调节树突状细胞行为，与现有药物联用可延缓类风湿性关节炎发病并减轻复发，其局部作用机制相比传统类固醇治疗具有显著优势，但尚需临床试验验证安全性与有效性，为70%-80%现有治疗无效患者提供新希望。

英国伦敦癌症药物发现中心研究人员开发出名为R2KD的创新检测方法，通过量化片段与靶标蛋白相互作用强度，显著提升癌症药物早期研发效率。该技术基于配体观测核磁共振原理，结合数学模型计算结合亲和力常数，使药物筛选从定性判断升级为定量分析，为癌症治疗领域提供标准化工具。

临床阶段生物制药公司Arbutus Biopharma公布了2025年第二季度财务业绩，季度营收1070万美元，现金流达9810万美元。公司完成与中国齐鲁制药战略合作，重新获得imdusiran大中华区权益，并组建慢性乙肝治疗专家科学顾问委员会。同时其LNP技术专利诉讼正在推进，Moderna案预计2026年3月开庭，辉瑞案等待法院裁决指导。

纽约城市大学研究生中心先进科学研究中心的研究人员发现，仅由三个氨基酸组成的短肽可通过干燥过程形成液-液相分离结构，模拟生物界缓步动物脱水生存机制，成功包裹并保护疫苗及治疗性蛋白质。该突破性技术无需冷链运输即可实现蛋白质完整保存，为生物医学和疫苗分发提供全新解决方案，相关成果发表于《自然·材料》。

在2025年美国视网膜专家协会会议上公布的二期临床试验显示，PER-001缓释植入剂可显著改善糖尿病视网膜病变患者的视网膜敏感度和低对比度视力。该新型内皮素-1受体拮抗剂通过单次玻璃体内注射即可维持6个月药效，展现出治疗糖尿病视网膜病变的新潜力。

美国卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪终止了5亿美元mRNA疫苗研发资金，该决策涉及22个项目并引发多方争议。前生物医学高级研究与发展管理局负责人批评此举为"重大战略失误"，美国医学会警告此举将削弱疫情防控能力，而政府则声称mRNA技术对呼吸道病毒风险大于益处。争议焦点在于是否应继续推进该技术平台的研发。

西班牙制药企业ESTEVE通过收购芝加哥API合同开发企业瑞吉斯科技，扩大其在美国的小分子原料药服务，并获得治疗髓样甲状腺癌的靶向药物Caprelsa全球权益。此次交易强化了其在高危未满足医疗需求领域的布局，新增70名专业人员及工艺研发、GMP生产等核心能力，标志着企业成立90年来在肿瘤精准治疗领域的又一重大战略举措。