一项最新小型临床试验表明，2022年获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于急性髓系白血病治疗的药物奥拉西替尼（商品名：雷扎利迪亚），或能有效治疗一种致命性骨髓疾病。这项由迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心主导的研究成果，近日发表在《血液进展》期刊上。
研究显示，约60%的骨髓增生异常综合征(MDS)患者对奥拉西替尼治疗产生响应。这种疾病会导致骨髓无法生成足量健康血细胞，患者常出现贫血、感染和异常出血或瘀伤等症状。值得注意的是，曾需定期接受红细胞输注的患者中有62%、依赖血小板输注的患者中有67%在用药后不再需要输血治疗。
"我们在高危MDS患者群体中观察到显著疗效，不仅治疗响应率优异，还改善了血常规指标、延长缓解持续时间并提升了总体生存率。"首席研究员贾斯汀·瓦茨博士表示。这位迈阿密大学白血病科主任强调，这是首次在如此高风险的患者群体中观察到如此显著的治疗效果。
该药物通过靶向抑制异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因的突变蛋白发挥作用。IDH1突变存在于约10%的急性髓系白血病患者中，在3%-5%的MDS患者中也存在。正是这种突变导致癌细胞异常增殖。
研究团队对22名携带IDH1突变的MDS患者进行了试验，这些患者中86%属于高危或极高危人群。数据显示，无论单独用药还是联合标准化疗，59%的受试者都产生了治疗响应。全部患者的中位生存期超过27个月，其中治疗耐药患者的中位生存期也达到16个月，远超既往研究显示的6个月生存期。
研究同时指出，另一种IDH1抑制剂艾伏西替尼也显示出相似疗效。"这两种药物都表现出色，"瓦茨博士强调，"目前我们正致力于明确哪些患者能长期获益于这种疗法，这是下一阶段研究的重点。"
基于这项研究结果，奥拉西替尼已正式纳入美国国家综合癌症网络(NCCN)关于IDH1突变型MDS的治疗指南。研究团队正在进一步探索该药的长期疗效和适用人群特征。
来源：迈阿密大学2025年7月28日新闻稿；《血液进展》期刊2025年7月18日刊
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