环球医讯创新药物

英国批准首款靶向SOD1基因突变的渐冻症新药QALSODY，为60名罕见遗传型患者带来生机。该疗法可将神经损伤标志物降低55%，并有望推动其他基因疗法研发。尽管需经NICE评估价格合理性，英国运动神经元疾病协会等慈善机构称其为"重大里程碑"，此前《星期日快报》发起的筹资运动已促成5000万英镑专项研究基金。

基因测序公司Illumina在经历网络安全诉讼、美国国立卫生研究院资金削减和中国市场制裁的多重打击后，股价过去一年下跌超21%。CEO雅各布·泰森认为药企合作将成破局关键，通过基因数据助力新药靶点发现和疾病研究，并计划在癌症早筛领域开拓预防性医疗市场。尽管中国业务占比从10%降至5%，但本土竞争和技术替代趋势持续施压，分析师建议维持观望评级。

日本广岛大学研究发现，经发酵处理的甜叶菊提取物在实验室环境中展现出显著增强的抗氧化活性和细胞毒性，可能成为胰腺癌治疗的新方向。尽管研究尚处早期且未进行人体实验，多位肿瘤专家指出该发现为开发植物来源抗癌药物提供了重要线索，但需警惕潜在副作用并需要更多临床验证。

本文探讨GLP-1受体激动剂类减肥药物（如Ozempic和Mounjaro）停药后的体重反弹现象，引用牛津大学研究数据揭示药物作用机制，并通过Weight Medics医疗总监德布拉·马科斯医生的专业分析，强调长期治疗与综合健康管理方案的重要性。文章指出单纯依赖药物停药后体重易反弹，需结合行为干预和生活方式调整，同时介绍英国NHS对药物使用的两年时限指导原则。

北卡罗来纳州教堂山市大卫·卡恩与凯伦·卡恩夫妇在双胞胎女儿确诊青少年巴滕病后，创立抗巴滕基金会并推动全球首个针对性药物试验。该基金会已筹得800万美元，其资助的450万美元临床试验使15岁患者出现显著改善，包括恢复自主进食能力。青少年巴滕病会导致视力丧失、癫痫发作及器官衰竭，患者平均寿命仅15-25岁，目前尚无治愈方案。

黑铁药物公司联合创始人Seth Cohen教授在第21届生物无机化学国际会议上展示了其突破性金属酶靶向平台及首款非羟肟酸类抗生素FG-2101。该平台通过金属结合药效团、基因组数据库及计算工具组合，攻克了传统上难以成药的金属酶靶点，其中FG-2101针对革兰氏阴性菌保守靶点LpxC，已通过临床前验证，预计今年进入人体试验阶段。公司已与罗氏、礼来等药企达成合作，获得美国联邦机构资助。

Bausch Health宣布以6300万美元现金收购DURECT Corporation及其核心药物Larsucosterol，该药是首个获得FDA突破疗法认证的酒精性肝炎治疗候选药物。此次收购标志着Bausch Health在肝病领域投入重大战略升级，其全球III期临床试验将验证该药对严重酒精性肝炎患者的90天生存率改善效果，并计划在2026年公布与利福昔明SSD相关的另一项肝病研究结果。

本文系统阐述了抗体药物偶联物（ADC）技术的最新进展，涵盖新型载荷连接子开发、AI技术应用及临床试验突破，重点解析了Adcendo针对组织因子和uPARAP靶点的临床项目，Araris Biotech的AraLinQ多载荷连接技术，以及Lonza与AI企业的制造创新。通过结合免疫检查点抑制剂等联合疗法，该领域正在推动癌症治疗范式转变，显著提升治疗效果并降低毒副作用。

加拿大魁北克省拉瓦尔市的阿尔塔科学公司与沃克斯细胞生物科技公司建立战略协作，通过整合3D生物打印人体组织模型到临床前研究，缩短研发周期并提升研究性疗法成功率。该合作初期聚焦眼科疾病药物筛选，运用仿生人类肿瘤组织进行疗效、安全性及毒性评估，推动药物开发决策加速。两家公司整合药物开发全流程能力与专利生物打印技术，致力于构建更具预测性的临床前测试环境，最终提升全球患者治疗效果。

美国FDA授予赛诺菲研发的靶向GPRC5D单克隆抗体SAR446523孤儿药认定，该药物专门针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者。作为第二大致死性血液系统恶性肿瘤，全球每年确诊超18万新发病例。目前该药处于I期临床试验阶段，尚未获得任何监管机构批准。此次认定体现了该适应症领域未满足的临床需求，将为该药研发提供税收抵免、市场独占期等政策支持。