环球医讯创新药物

英国自行车传奇人物克里斯·霍伊爵士在2023年被诊断出前列腺癌晚期，医生曾预言他只剩2至4年寿命。如今他透露，一种处于试验阶段的新药可能在几年内上市，延长他的生命。霍伊在采访中表示，目前药物效果良好，但未来会耐药，而新药试验结果令人振奋，有望在1-2年内成为标准治疗。他还发起了慈善骑行活动“Tour de 4”，已筹集310万英镑，旨在帮助癌症患者和推动未来治疗研究。霍伊强调，面对绝症，人们仍可以通过行动帮助他人，为后代创造希望。

面对美国持续高企的肥胖率，以及由此引发的高昂医疗成本，作者认为最新一代的减肥药物GLP-1为改善公众健康带来了历史性机遇。文中引用了南加州大学的研究，指出广泛使用这些药物不仅能延长预期寿命、减少糖尿病等慢性病负担，还能为医疗保险系统节省数千亿美元。然而，目前保险覆盖范围有限，作者呼吁应像对待高血压药物一样，将肥胖视为一种可通过药物治疗的疾病，从而扩大药物可及性，并减少健康不平等。

美国食品药品监督管理局（FDA）前局长Scott Gottlieb与原新药政策办公室主任Maarika Kimbrell在《JAMA健康论坛》上撰文，就FDA近期发布的关于个体化疗法合理机制框架的指南草案提出修改建议。该草案于2026年2月发布，旨在为针对已知生物学原因的特定遗传病的个体化药物和生物制剂建立审批路径。两位作者认为，该草案建立在FDA此前监管罕见遗传病治疗的努力基础上，并指出随着基因组学和平台技术的发展，监管时间表必须跟上科学进步的步伐。他们建议进一步明确基因变异是否应捆绑审批、如何界定产品身份、以及如何在不同变异之间外推安全性和有效性数据，同时要求FDA在化学、制造和控制方面提供更灵活的标准。文章强调，最终指南应平衡安全性、质量和纯度要求，为制造商提供可行的生产灵活性，从而让更多患儿受益于分子工具。

GLP-1类减肥药物不仅能帮助使用者减轻大量体重，研究还发现它们对多个器官系统有额外益处，包括降低炎症、保护心脏和肾脏、改善肝脏疾病、减少某些癌症风险，并对阿尔茨海默病等神经退行性疾病显示出潜在效果。目前每八名美国人中就有一人正在使用这些药物，科学家正系统研究其全身影响，以全面了解其作用与局限。

生物技术在预防和治疗严重疾病方面的作用日益增强，为患者提供了新的、改进的治疗选择，从而提高了生活质量。从1982年首个基因工程药物人胰岛素获批，到如今单克隆抗体成为最大生物技术药物类别，生物技术已彻底改变了药物生产。2021年全球销售额前十的药物中有七种是生物技术产品，包括重要的mRNA新冠疫苗。在瑞士，已有630种生物技术药物获批，占市场四分之一，其中约30%用于癌症治疗。生物技术通过基因工程细胞或微生物在封闭系统中生产，为以往难以治疗的疾病带来了希望。

MSD比利时与卢森堡总经理凯特琳·德·沃斯在接受Euractiv采访时警告，比利时作为欧洲临床研究中心的地位正面临压力，创新治疗药物仅能覆盖半数患者，且患者获得新疗法的延迟往往超过18个月。她指出，行政壁垒、数据不足以及政府对创新投资意愿的缺乏是主要障碍，同时强调报销决策与未来临床试验的吸引力密切相关。为保持竞争力，比利时需要改革监管和报销路径，投资数据基础设施，并建立长期愿景，将医疗保健视为投资而非成本。

药物发现通常需要10到15年，期间面临诸多挑战，包括行业不确定性、资金短缺、首次创新以及创新孤岛。BioSpace采访了四位生物制药高管，探讨了这些关键问题。Lineage Cell Therapeutics的CEO Brian Culley指出，资本市场波动、FDA领导层变动以及政策变化使得长期规划困难，但专注于改善人类健康的使命能带来慰藉。iBio的CEO Martin Brenner强调学术资金减少对靶点发现的影响，并指出风险资本倾向于跟风投资热门领域，导致效率低下。CAMP4 Therapeutics的CSO Dan Tardiff认为，首次尝试新机制或新模态缺乏蓝图，需要建立广泛的学术、临床和监管网络。Oxia Therapeutics的CEO Vic Clavelli指出，研发框架按适应症和机制孤立，导致多数疗法仅能延缓疾病而非恢复功能，但东西方合作有望加速转化。

Eisai与Nuvation Bio宣布，欧洲药品管理局已受理其Ibtrozi（taletrectinib）用于治疗晚期ROS1阳性非小细胞肺癌的上市许可申请。该申请基于两项II期试验的汇总数据，显示在未接受过TKI治疗的患者中有效率达88.8%，在既往接受过TKI治疗的患者中为76.5%。Nuvation Bio CEO表示，该药物已在美国、中国和日本获批，此次欧洲申请是全球化战略的重要里程碑，公司还计划在英国、加拿大等地提交申请。

美国食品药品监督管理局（FDA）本周批准了礼来公司（Eli Lilly）的口服减肥药Foundayo（通用名orforglipron），这是继诺和诺德（Novo Nordisk）的Wegovy口服药后第二款获批的GLP-1减肥药片。临床试验显示，最高剂量组在72周内平均减重27磅（约12.2公斤），但效果低于注射剂型替尔泊肽（tirzepatide）。Foundayo作为非肽类小分子药物，可在空腹或随餐服用，生产成本更低，预计月费起价25美元（有商业保险并参加优惠计划者）。专家认为更多口服选择将降低价格并增加用药灵活性，但长期安全性仍需监测。

一项随机3b期临床试验的早期结果显示，在银屑病关节炎（PsA）伴超重或肥胖患者中，将减肥药替西帕肽（tirzepatide）加至生物制剂依奇珠单抗（ixekizumab）中，可显著改善关节和皮肤结局。联合治疗组中31.7%的患者在第36周达到ACR50改善≥50%且体重减轻≥10%，而单药组仅为0.8%。此外，联合治疗组达到ACR50的患者比例为33.5%，单药组为20.4%。研究者指出，这一发现代表了一种重要的范式转变，提示GLP-1类药物可能具有独立于减重之外的抗炎作用。同时，姐妹试验TOGETHER-PsO也显示，在银屑病患者中联合治疗同样显著提高了PASI100和体重减轻的复合终点。专家评论称，这些结果与临床观察一致，但需注意药物成本及副作用（如胃肠道反应）。