环球医讯创新药物

一名26岁的女性患者在接受新型双重免疫疗法后，被宣布“无癌”。该疗法通过激活患者自身免疫系统来攻击肿瘤，使其免于数月化疗和放疗的痛苦。患者在接受三次治疗、历时四个月后，成功摆脱癌症，并已恢复生活，规划婚礼。医生指出，林奇综合征患者是该疗法的理想候选者，这种基因突变会导致免疫系统更容易识别并清除癌细胞。文章还提到，近年来50岁以下人群的结直肠癌发病率持续上升，遗传因素和生活方式是重要原因，并呼吁民众关注身体异常信号，及时就医。

FDA授予Zymeworks公司开发的ZW191（一种靶向叶酸受体α的抗体药物偶联物）快速通道资格，用于治疗晚期或转移性铂耐药卵巢癌患者。ZW191可结合在多种肿瘤细胞表面高表达的FRα蛋白，约75%的高级别浆液性卵巢癌、超过50%的子宫内膜癌和约70%的肺腺癌均表达该靶点。其1期临床试验初步数据显示，在全部可评估患者中客观缓解率达44%，妇科癌症患者中更高达64%，且安全性可控，未出现严重治疗相关事件或停药。该资格将加速ZW191的研发和审评，有望为无需生物标志物选择的广泛卵巢癌患者群体带来治疗获益。

28岁的艾米丽·费利克斯患有罕见病弗里德赖希共济失调，一种名为Skyclarys的治疗药物已在美国和欧盟获批，但爱尔兰国家药物经济学中心基于成本效益评估建议HSE不予报销。费利克斯和家人感到被“击垮”，认为这是“一记耳光”，呼吁HSE重新考虑，称患者不应被简化为预算数字。HSE表示申请仍在审议中，无法透露结果。费利克斯从12岁患病，逐渐失去行走能力，现需轮椅，她强调该药虽不能治愈但可延缓病情，为患者争取宝贵时间。

根据加州大学圣地亚哥分校和桑福德·伯纳姆·普雷比斯研究所的联合研究，阻断一种关键蛋白（局部黏着斑激酶，FAK）的疗法在对抗卵巢癌方面显示出希望，但包含化疗和免疫疗法的三管齐下方法似乎更有效。该研究发表在《细胞报告》上，表明在老鼠身上，联合使用FAK抑制药物、免疫疗法和化疗能更好地抑制肿瘤生长、吸引抗癌免疫细胞并延长生存期。研究人员表示，这种组合疗法毒性较低，且能够向免疫系统暴露肿瘤，有望成为晚期卵巢癌的有效治疗策略。

德国研究人员发现，伟哥（Viagra）中的活性成分西地那非（sildenafil）在针对利氏综合征（Leigh syndrome）的初步试验中表现出改善患者肌肉力量、神经和代谢症状的潜力，一名儿童步行距离从500米增至5000米，另一名患者癫痫发作完全停止。该研究为这种尚无批准疗法的致命遗传病带来了希望，目前计划进行欧洲范围的临床试验。利氏综合征影响全球约1/36,000名儿童，半数患儿在3岁前死亡。

在临床试验中，错过关键试验的主要终点通常意味着药物项目的重大麻烦。但Valneva首席执行官Thomas Lingelbach认为，公司与辉瑞合作的莱姆病疫苗VLA15的监管前景“是一个谈判问题”。尽管三期Valor试验未能达到主要终点，但疫苗显示出73.2%的疗效，且95%置信区间的下限低于预定阈值是因为病例数过少。Lingelbach强调，FDA应基于全部临床证据来评估，包括安全性良好、免疫原性分析等。此外，美国当前对疫苗持怀疑态度的监管环境也增加了不确定性，但公司仍计划在2026年下半年提交审批申请。若获批，该疫苗将主要针对高风险地区人群，约8000万美国人。文章还提及Valneva此前因安全问题撤回了基孔肯雅疫苗Ixchiq，以及公司在志贺氏菌疫苗上的研发进展。

美国FDA授予SignaBlok公司开发的TREM-1肽抑制剂孤儿药资格，用于治疗早产儿视网膜病变。该药物通过配体非依赖性机制靶向炎症放大受体TREM-1，旨在解决现有疗法（如眼部手术、激光光凝和抗VEGF药物注射）风险高、效果不佳的未满足需求。临床前数据表明，该抑制剂在预防和治疗病理性视网膜新生血管方面具有潜力。相关数据将于5月在视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上公布。孤儿药资格将为SignaBlok提供开发激励，包括临床试验税收抵免、处方药使用者费用豁免，以及获批后7年的市场独占权。

总部位于迈阿密的Telomir制药公司向美国FDA提交了用于治疗三阴性乳腺癌的新药Telomir-1的IND申请，该药是一种首创的金属调节、表观遗传疗法，靶向铁依赖通路，计划开展1/2期临床试验，临床前研究显示抗肿瘤效果且安全性良好，但早期肿瘤药物失败率高，仍需等待人体试验验证。

MAIA生物技术公司公布，正在进行的THIO-101 2期临床试验中，8名接受阿替加诺新（ateganosine）联合Libtayo（西米普利单抗）治疗的非小细胞肺癌患者总生存期超过2年，其中一名三线治疗患者生存期达33个月，而同类患者预期生存仅5.8个月。所有患者此前均对免疫检查点抑制剂单药治疗无效，该联合方案显示出潜在新选择。

Symeres与Ambagon Therapeutics达成战略合作，共同探索一类名为分子胶的新型小分子，用于治疗结直肠癌及其他难治性疾病。该合作旨在推进分子胶的早期研究，这种新兴疗法通过促进或稳定蛋白质之间的相互作用，解锁传统药物无法靶向的蛋白质靶点。Symeres将利用其先进技术，包括表面等离子共振平台ResidenceTimer，对Ambagon的分子胶化合物进行全面评估，并开展体外实验、细胞活力检测等多项研究，以加速候选药物向临床试验阶段推进。