环球医讯创新药物

梅奥诊所研究人员开发出一种实验性纳米疗法，可将两种抗癌药物直接递送至脑肿瘤，成功突破血脑屏障这一医学难题。该疗法在胶质母细胞瘤(最恶性的脑癌形式)临床前模型中显著延长了生存期，与放疗结合使用后生存期较对照组延长一倍以上。这种基于脂质体的纳米技术能精准将依维莫司或雷帕霉素与长春瑞滨同时递送至癌细胞，既提高了治疗效果又降低了药物毒性。研究人员正进行临床试验前的安全性评估，有望为目前平均生存期仅15个月的胶质母细胞瘤患者提供突破性治疗选择。

根据美国皮肤病学会年会公布的研究结果，对于超重或肥胖且活动性银屑病关节炎的成年患者，采用依奇珠单抗联合替泽帕肽的治疗方案相比单用依奇珠单抗，在36周时有31.7%的患者同时达到美国风湿病学会50%改善标准和至少10%的体重减轻，而单药组仅为0.8%；联合疗法在第4周即显现显著疗效优势，并在关节症状改善、皮肤病变、身体功能、疲劳缓解及整体健康状况方面均有明显提升，且安全性良好，两组因不良反应停药率相近，该研究由礼来公司赞助开展，为银屑病关节炎合并肥胖患者的治疗提供了新选择。

一项突破性临床试验显示，通过CRISPR基因编辑技术一次性关闭肝脏中的ANGPTL3基因，能够将患者的低密度脂蛋白胆固醇水平降低49%、甘油三酯水平降低55%，为家族性高胆固醇血症患者带来新希望。这项研究可能彻底改变心血管疾病的预防和治疗方式，解决长期服药依从性差的难题，但科学家仍需对潜在的脱靶效应和长期安全性进行15年以上的监测，以确保这种"一次治疗，终身受益"的疗法安全可靠。

南卡罗来纳州官员警告称一种名为Cychlorphine的新型合成阿片类药物正在该州出现，这种药物效力是芬太尼的10至40倍，标准毒理学检测难以发现，可能导致更多药物过量死亡事件，专家警告纳洛酮可能需要多次给药才能逆转其影响，且这种药物仅需微量即可导致致命过量，形势令人高度担忧，相关机构已开始审查其他未确定死因的案例。

根据Citeline年度报告，制药行业研发管线数量首次出现下降，这是自1990年代中期以来的首次。报告指出，2026年初在研药物候选物为22,940个，比2025年同期的23,875个减少了3.92%。尽管Citeline提醒其统计方式进行了内部调整，认为过去几年研发管线规模可能基本保持平稳，但数据显示几乎所有治疗领域的在研资产都减少了，尤其是肿瘤学和罕见病领域。不过免疫学和心血管疾病等领域仍然呈现增长趋势，且拥有活跃项目的公司数量有所增加，同时各期临床试验管线规模及新药上市数量也呈现上升态势。

2026年第一季度，制药和生物技术行业并购活动显著加速，延续了2025年的复苏势头，各大企业通过收购临床阶段公司和创新技术平台积极扩充研发管线，礼来、诺华、默克、吉利德科学和百健等巨头在肿瘤学、免疫肿瘤学和AI驱动药物发现领域进行了多起重大收购，交易总价值达数十亿美元，旨在加强核心产品组合、应对专利悬崖并推动持续创新，预计2026年并购活动将继续保持强劲势头，资金受限的小型生物技术公司将成为主要收购目标。

最新研究发现，常用于治疗糖尿病的二甲双胍能够模拟运动对前列腺癌患者的生物学益处，通过提高N-乳酰苯丙氨酸(Lac-Phe)代谢物水平，帮助管理因激素治疗引发的代谢综合征。迈阿密大学米勒医学院的研究团队发现，服用二甲双胍的患者体内Lac-Phe水平显著升高，这种变化与剧烈运动后观察到的变化相似。这一发现为无法进行足够运动的前列腺癌患者提供了潜在的替代方案，有望改善因激素治疗导致的体重增加、肌肉流失和心血管疾病风险，从而提高患者生活质量并可能增强其他癌症治疗的效果，为癌症治疗中的代谢管理开辟了新途径。

Neurocrine生物科技公司宣布以29亿美元收购Soleno治疗公司，获得首个获FDA批准用于治疗普瑞德威利综合征(PWS)患者食欲亢进的药物Vykat XR。此次收购将使Neurocrine获得第三个上市的首创疗法，加强其在内分泌学和罕见疾病领域的地位，预计交易将在90天内完成，将使用公司现金储备加上少量可提前偿还的债务进行融资。Vykat XR自2025年上市以来已实现1.9亿美元营收，展现出强劲的市场表现，其知识产权保护期预计将持续到2040年代中期，为公司提供长期收入保障。

本文深入分析了FDA在罕见病治疗审批中对使用外部对照试验的立场反复现象，揭示了尽管FDA指南明确支持创新性试验设计，但在实际应用中存在明显不一致性。文章通过uniQure亨廷顿病基因疗法、Capricor杜氏肌营养不良症细胞疗法等案例，探讨了外部对照在药物审批中的适用条件与挑战，指出企业应早期与监管机构充分沟通，同时专家强调外部对照应作为稳健试验设计的补充而非替代，其可靠性评估标准日益严格，对生物制药公司开发罕见病疗法产生重要影响。

这篇文章报道了新型口服GLP-1减肥药物如何吸引首次使用该类药物的患者，主要因为相比注射剂型，口服药片成本更低、使用更为便捷。文章详细介绍了诺和诺德的口服维格威和礼来的奥福格利普隆两种新药的特点、价格、效果比较，以及医生和患者对这些药物的看法。尽管价格相对较低的口服药片扩大了用药人群，但专家仍担忧减肥药物整体价格过高，主要面向中上层阶级人群，普通大众难以负担。