环球医讯创新药物

比利时作为欧洲制药研究、专利、出口和就业的领导者，却面临着创新药物获取的重大挑战。数据显示，2021至2024年间在欧洲获批的168种创新药物中，仅有82种在2026年1月对比利时患者可用，平均等待时间长达552天，远超欧洲中位数。这一悖论引发了比利时议会卫生委员会的深入讨论，揭示了药品价格评估、报销机制和审批流程中存在的系统性问题，可能导致制药企业减少在比利时的临床试验投入，最终影响患者获取最新治疗的机会，凸显了国家药品政策与患者需求之间的深刻矛盾。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受比克替拉韦75mg/来那卡韦500mg单片剂(BIC/LEN)的上市许可申请进行优先审评，该药物用于治疗病毒学抑制的HIV-1成人患者。基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2两项关键临床试验数据，该每日一次单片剂疗法在第48周时显示出与现有治疗方案相当的病毒学抑制效果，其中BIC/LEN组HIV-1 RNA≥50拷贝/mL患者比例分别为0.8%和1.3%，均符合非劣效性标准。该方案结合了比克替拉韦的高耐药屏障和来那卡韦的新型作用机制，若获批将为寻求简化治疗的病毒学抑制HIV感染者提供新选择，特别是老年人、合并症患者及既往有抗逆转录病毒耐药性的患者群体。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受比克替拉韦75mg/来那卡帕韦50mg(BIC/LEN)单片剂组合用于治疗病毒学抑制的成年HIV-1患者的优先审查申请，该每日一次的创新疗法结合了整合酶链转移抑制剂比克替拉韦和同类首创衣壳抑制剂来那卡帕韦，基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2两项关键临床试验数据，证实其在维持病毒学抑制方面不劣于现有治疗方案且具有高耐药屏障，特别适用于寻求简化复杂治疗方案、有合并症或既往耐药史的HIV患者群体，FDA已设定2026年8月27日为《处方药用户付费法案》目标审批日期，有望为病毒学抑制的HIV感染者提供更便捷高效的治疗选择。

本文是《柳叶刀》杂志上针对"毒理学指导的序列治疗优化癌症疗法"研究的作者回复，David J Lewis和Simon Rule回应了Gang Lv等人的评论。文章讨论了微小残留病(MRD)监测在套细胞淋巴瘤治疗中的应用价值，指出虽然MRD监测可能有助于优化ibrutinib等BTK抑制剂的治疗方案，但目前尚缺乏比较BTK抑制剂持续使用与基于MRD方法的直接研究证据。作者认为套细胞淋巴瘤的最佳一线治疗需要进一步完善，高风险患者可能受益于化疗联合BTK抑制剂治疗，而低风险患者则可能更适合无化疗的利妥昔单抗和抗CD20抗体组合疗法，未来研究将致力于改善高风险患者的治疗效果。

一项将于2026年欧洲肥胖大会公布的分析研究表明，每日口服orforglipron治疗65岁及以上肥胖患者（无论是否患有2型糖尿病）可显著降低体重和血糖水平，其疗效和安全性与ATTAIN临床试验总体人群相似。研究显示，在第72周，orforglipron 6毫克、12毫克和36毫克组的体重减轻幅度分别为7.9%、11.3%和13.0%（无2型糖尿病）以及7.5%、8.3%和12.2%（有2型糖尿病），显著优于安慰剂组。此外，2型糖尿病患者的糖化血红蛋白水平平均降低1.5%-1.7%，同时BMI、腰围、甘油三酯等指标均有改善，不良事件主要为轻中度胃肠道反应，与总体人群特征一致，表明年龄不应成为使用orforglipron治疗的障碍。

一项针对艾莱格利普（Elecoglipron）的II期临床试验显示，这种每日一次的口服小分子GLP-1受体激动剂在治疗肥胖或超重成人方面具有显著效果。研究发现，75毫克剂量组在26周时平均减重10.5%，36周时达到11.8%，且药物副作用主要是轻中度的胃肠道反应。相比需要注射的GLP-1疗法，这种口服药物使用更为方便，无需冷藏，不受饮食限制，可能为害怕注射的患者提供新的治疗选择，但仍需III期临床试验验证其长期安全性和有效性。

Vibrance-1 2期临床试验结果显示，Alixorexton（Alkermes公司研发的一种实验性口服高选择性orexin 2受体激动剂）能显著改善1型发作性睡病(NT1)患者的疾病严重程度、认知功能和疲劳症状。在为期6周的双盲治疗期间，92名成年NT1患者随机接受安慰剂或4mg、6mg或8mg剂量的Alixorexton治疗，随后进行7周开放标签扩展期治疗。结果显示，所有剂量组在第6周时Narcolepsy Severity Scale-Clinical Trials (NSS-CT)评分均有显著改善，并且这些改善效果在第8周和第12周仍然持续。此外，认知症状和疲劳症状也在治疗早期即有改善，并在整个治疗期间保持稳定，这表明Alixorexton有望成为1型发作性睡病患者的有效治疗选择。

最新研究显示，每周一次注射的苏沃鲁肽在治疗肥胖症和代谢功能障碍相关脂肪性肝病方面展现出显著疗效。SYNCHRONIZE-1试验表明该药物可使患者体重平均减轻15%以上，而SYNCHRONIZE-MASLD试验则证实它能大幅降低肝脏脂肪含量达63.1%。这种GLP-1/胰高血糖素受体双重激动剂不仅能有效减重，还能改善血糖、血脂代谢和肝脏健康，为肥胖及相关代谢疾病的治疗开辟了新途径，标志着肥胖治疗进入关注多器官健康和生活质量的新时代。

这项3期双盲临床试验评估了每周一次Survodutide（一种胰高血糖素受体-GLP-1受体双重激动剂）对725名无糖尿病成人肥胖患者的效果。研究将参与者随机分配至3.6毫克组、6.0毫克组或安慰剂组，结果显示在76周时，Survodutide组体重平均减少12.2%-13.0%，显著优于安慰剂组的5.4%；超过70%的治疗组患者体重减轻至少5%，而安慰剂组仅为46.3%。最常见的不良反应为轻中度胃肠道症状，发生率在80.9%-89.7%之间。该研究表明Survodutide有望成为肥胖症管理的有效新选择，为未满足的医疗需求提供了潜在解决方案。

英国斯旺西的母亲塔米·麦克戴德正争分夺秒筹集150万至300万英镑，为患A型Sanfilippo综合征（儿童痴呆症）的六岁儿子塔特寻求美国即将获批的基因疗法。这种罕见遗传病会导致儿童中枢神经系统退化，丧失语言、进食和行走能力，多数患儿活不过15岁。塔特两岁时被误诊为非语言型自闭症，直到脑部扫描才发现真实病情。尽管治疗有望在9月19日获批，且参与试验的儿童在11-12岁仍保持良好生活质量，但塔米担心等到英国NHS提供该治疗时儿子可能已错过最佳治疗时机，因此必须尽快筹款赴美治疗。