环球医讯创新药物

礼来公司(Eli Lilly)宣布以最高2.02亿美元现金收购Engage Bio及其临床前非病毒DNA递送平台Tethosome，这是该公司自2026年初以来的第七次收购。此次交易将增强礼来在基因药物领域的布局，特别是利用Engage Bio的非病毒DNA递送技术克服现有方法在耐受性、效力和可重复给药方面的挑战。礼来近期在肥胖症和2型糖尿病领域取得成功后，正通过一系列并购和AI合作不断强化其研发管线，包括此前收购的Ajax Therapeutics、CrossBridge Bio和Centessa Pharmaceuticals，以及与英矽智能和英伟达在AI药物研发方面的合作。

礼来公司研发的新型实验性减肥药物Retatrutide在后期临床试验中展现出惊人效果，帮助参与者平均减重约85磅，效果达到以往通常只有通过胃旁路手术才能实现的水平；杜克大学医学院专家苏珊·斯普拉特博士指出，该药物作为GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂，对约2300名肥胖患者产生显著效果，65%服用最高12毫克剂量的参与者体重指数降至30以下，但专家同时警告药物并非"神奇疗法"，强调健康饮食、适当锻炼与药物结合的重要性，并对药物高昂价格可能限制普通患者获取表示深切担忧，尤其希望该药物能获批用于糖尿病前期患者以预防未来并发症。

一项大型倾向性评分匹配的真实世界分析显示，GLP-1受体激动剂(GLP-1RAs)与多种肥胖相关实体瘤患者转移性癌症进展风险降低31%-50%相关，尤其在非小细胞肺癌、乳腺腺癌、结直肠腺癌和肝细胞癌中效果显著；研究还发现肿瘤内高GLP-1R表达与死亡风险降低相关，特别是在乳腺癌中；GLP-1RA在癌症患者中的安全性与DPP-4抑制剂相当，未增加胰腺炎或胃炎风险；研究团队表示需要进一步开展机制研究和随机对照试验来验证这一发现，为癌症治疗提供新方向。

女王大学医学遗传学家Jagdeep Walia博士领导的研究团队正致力于开发基因疗法治疗GM2神经节苷脂沉积症等罕见致命遗传疾病，该团队已获得希拉里和盖伦·韦斯顿基金会500万美元及加拿大卫生研究院的额外资助，计划于2027年初启动临床试验，有望为目前无有效治疗手段、导致患者神经细胞进行性退化的泰-萨克斯病等疾病带来突破，但罕见病研究面临资金投入大、商业化困难等挑战，需要更多社会支持以推进这一拯救生命的科研工作。

宾夕法尼亚州立大学医学院研究人员发现，EXO1基因在20%至30%的乳腺癌和卵巢癌以及黑色素瘤、睾丸癌、宫颈癌和肝胆系统癌症中过度表达，EXO1蛋白水平高的肿瘤细胞表现出与BRCA突变细胞相似的特征，可能作为生物标志物帮助预测患者对化疗的反应，使没有BRCA突变的肿瘤也能受益于BRCA靶向治疗药物，为癌症个性化治疗提供新方向。

一项最新研究声称，GLP-1类药物（如Ozempic和Wegovy）可能有助于改善癌症患者的治疗效果。研究发现，与使用DPP-4抑制剂和其他抗糖尿病药物相比，使用GLP-1类药物的患者在四种实体肿瘤类型中癌症进展显著减少，特别是在肺癌和乳腺癌患者中效果最为明显，肺癌患者进展至四期的可能性降低50%，乳腺癌患者则降低43%，这为未来相关研究提供了早期证据。

西弗吉尼亚大学癌症研究所启动全球首个针对胰腺癌的人体I期临床试验，采用创新电脉冲植入设备精准递送化疗药物吉西他滨。该疗法通过离子电渗技术将药物直接扩散至肿瘤组织，由Brian Boone博士主导，在全美顶尖医学中心招募局部晚期不可切除患者。作为胰腺癌治疗领域重大突破，此试验有望显著改善晚期患者预后，为全球最难治癌症之一提供新治疗路径，目前正接受患者转诊申请。

美国食品药品监督管理局(FDA)发布的新方法学(NAM)草案指南旨在用计算机模拟和器官芯片等创新技术替代动物实验，收到118条行业意见，制药企业普遍支持该方向但指出指南在验证要求表述矛盾、生物制品应用指导不足、缺乏具体实施示例等方面存在明显缺陷，呼吁删除标题中"验证"表述并明确CDER与CBER协调机制，以促进NAM在药物安全评估中的实际应用并解决生物制品开发者的特殊需求。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准golimumab-sldi(商品名Immgolis)作为首个可替代Simponi的生物类似药，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎和类风湿关节炎。该药物由Accord BioPharma生产，通过皮下注射给药，同时还批准了静脉给药版本Immgolis Intri。专家指出，这一批准为炎症性肠病患者提供了重要新选择，生物类似药不仅降低了治疗成本，还通过可替代性认定简化了用药流程，有助于改善患者长期治疗的连续性和可及性，对预防疾病并发症具有重要意义。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受并授予拜耳公司Kerendia(非奈利酮)用于治疗与1型糖尿病(T1D)相关的慢性肾脏病(CKD)的补充新药申请(sNDA)优先审查资格，这一决定基于III期FINE-ONE研究的积极结果。该研究表明，在标准治疗基础上加用非奈利酮可使尿白蛋白与肌酐比值(UACR)较基线降低25%，显著优于安慰剂，而UACR是预测肾脏和心血管事件的重要指标。非奈利酮是一种选择性、非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂，已在五个关键III期研究中证明对心力衰竭和各类CKD患者具有临床证实的心脏和/或肾脏益处。目前，该药物已在全球100多个国家获批用于与2型糖尿病相关的CKD，若此次获批将填补1型糖尿病合并CKD患者的治疗空白，解决这一影响全球950万人的重要医疗需求。