环球医讯创新药物

日本制药巨头武田药品正在实施重大战略转型，应对专利到期产品收入下滑的挑战。公司聚焦于三个关键产品的上市：治疗1型嗜睡症的oveporexton、用于真性红细胞增多症的rusfertide和针对斑块型银屑病的zasocitinib，这些产品分别覆盖神经科学、罕见血液病和免疫学领域。武田同时积极与AI公司合作，利用人工智能加速药物研发。转型计划预计到2028财年将实现2000亿日元（约12.6亿美元）的年化节省，但也将产生约1500亿日元重组成本并影响4500个工作岗位。这一战略旨在用新一代重磅药物替代成熟产品收入，实现可持续增长，确保武田在竞争日益激烈的制药行业中保持领先地位。

日本武田制药宣布其利用人工智能开发的银屑病治疗药丸zasocitinib在头对头临床试验中表现优于百时美施贵宝的Sotyktu，16周后实现35%患者的完全皮肤清除，是Sotyktu的2.5倍以上；zasocitinib作为潜在重磅药物有望弥补武田因Entyvio专利到期造成的收入缺口，预计年销售额峰值可达30-60亿美元；该药物是AI在制药领域应用的典型案例，展示了人工智能加速药物研发、缩短临床试验周期的潜力，同时也表明AI技术正在深刻改变传统制药行业的研发模式，为银屑病患者提供更有效的口服治疗选择，代表了医药创新与人工智能融合的重要进展。

武田公司在美国睡眠医学学会2026年会上公布了两项关键3期研究的额外结果，显示其口服选择性食欲素受体2激动剂oveporexton（TAK-861）在改善嗜睡症1型患者的日常功能、认知症状和夜间睡眠质量方面取得了显著成效，该药物通过恢复食欲素信号传导来解决嗜睡症的根本病因，在所有测试剂量下均表现出优于安慰剂的治疗效果，约70%的用药患者报告没有显著认知困难，而安慰剂组仅为15%，有望为嗜睡症1型患者带来革命性治疗选择。

欧盟联合临床评估(JCA)系统作为健康技术评估改革的核心举措，正面临实施初期的多重挑战。随着伊普森公司的Ojemda获得欧盟委员会批准，首份JCA报告即将启动30天倒计时，但程序性障碍如100天内需提交高达30000页的申报档案、成员国间对PICO(人群、干预、对照、结果)标准的分歧、以及对非随机对照试验证据的严格限制等问题持续存在。专家指出，德国HTA方法主导的JCA对真实世界数据持怀疑态度，可能阻碍罕见病治疗评估，而2024年指南仅要求成员国"适当考虑"JCA报告而非强制采用，导致国家层面采纳呈现碎片化。尽管欧盟计划2028年进行正式审查，行业专家警告若不尽快解决这些挑战，将影响制药企业未来几年在欧洲的上市决策，不利于患者及时获取创新疗法。

欧盟药品管理局(EMA)建议撤销安进公司罕见自身免疫疾病药物Tavneos的市场授权，原因是对其临床试验数据完整性存在严重担忧。这一决定与美国FDA撤回该药物批准的提议保持一致。EMA指出支持Tavneos在欧盟获批的临床研究违反了良好临床实践原则，相关数据被认定为不正确、具有误导性且不可靠。Tavneos于2022年在欧盟获批，用于治疗抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关性血管炎(AAV)，这是一种导致中小型血管炎症的罕见自身免疫疾病。安进公司表示对这一建议可能产生的影响"深感担忧"，并坚持认为该药物仍是AAV患者的重要治疗选择，同时已聘请第三方研究机构对数据进行独立审查。

欧盟理事会于2026年6月16日就推进生物技术创新措施达成授权协议，该协议涉及更新基因修饰微生物和器官处理规则。协议内容包括简化特定基因修饰微生物市场准入流程、明确"符合加速程序条件的基因修饰微生物"定义以避免风险误解、区分器官自体使用与异体移植、将初始同意有效期限制在10年以内，以及规范器官移植背景下的个人数据处理。此举旨在创造支持创新的监管环境，在确保高水平安全、透明度和公众信任的同时，助力欧洲保持生物技术领域的全球领导地位，推动创新想法从实验室更快进入市场。

欧盟委员会已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，该基因治疗药物现适用于欧盟地区2岁及以上儿童、青少年和成人患者。作为首个也是唯一获批用于这一广泛SMA人群的基因替代疗法，Itvisma通过一次性固定剂量替换SMN1基因，改善患者运动功能，无需根据年龄或体重调整剂量，为SMA患者提供了突破性的治疗选择，解决了长期存在的医疗需求，标志着神经肌肉疾病治疗领域的重要进展。

欧盟委员会于2026年6月26日批准更新西妥昔单抗(Erbitux®)的欧盟标签，使其可用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌(mCRC)患者的一线治疗，这一批准基于III期BREAKWATER试验结果，该试验显示西妥昔单抗-恩考芬尼-FOLFOX组合疗法在客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)方面取得统计学显著且临床意义重大的改善，总体生存获益显著——与含或不含贝伐珠单抗的化疗相比，死亡风险降低51%。BREAKWATER方案重新定义了一线治疗标准，而BEACON CRC III期试验证实西妥昔单抗作为二线及后续治疗的标准疗法，显著改善了总生存期，此次双重批准使西妥昔单抗成为转移性结直肠癌治疗全程中首个也是唯一的抗EGFR疗法，为RAS野生型和BRAF V600E突变mCRC患者提供全程治疗支持，标志着结直肠癌精准医疗的重要进展。

REMEDi4ALL是欧盟资助的研究计划，致力于通过构建先进的药物重新定位平台，汇集全球专业知识，加速为有需要的患者提供具有成本效益的治疗方案。该平台提供计算机辅助药物重新定位目录、专家仪表板、同行评审出版物和标准操作程序等资源，支持研究人员进行高质量、以患者为中心的药物重新定位研究，并为患者代表、科研人员和资助者提供合作机会，共同推进药物重新定位领域的发展。

欧洲药品管理局（EMA）提议更新其抗真菌药物开发指南，以反映侵袭性真菌病（IFD）领域的最新科学进展。此次更新旨在解决现有指南中未涵盖的监管不确定性，包括对罕见和新出现病原体的治疗、突破性感染定义、吸入式抗真菌药物监管要求等方面。EMA强调需要明确最低数据要求、更新IFD定义和临床研究反应标准，以及整合儿科研究计划评估经验，以确保不同类型IFD治疗的一致性和临床试验结果的可解释性，从而更好地指导新型抗真菌药物的研发和审批，提升对耐药性病原体和难治性疾病的治疗效果。