环球医讯创新药物

Biogen与Denali Therapeutics联合开发的帕金森病实验性药物BIIB122在关键性中期临床试验中未能达到主要疗效终点，导致两家公司决定终止该药物针对特发性帕金森病的开发计划；尽管如此，Denali将继续独立开展针对携带LRRK2基因变异帕金森病患者的独立研究，该药物旨在抑制与帕金森病最常见遗传驱动因素相关的酶，临床试验涉及近650名患者，结果表明该药物在延缓疾病进展方面未显示出显著优于安慰剂的效果，这一消息公布后Biogen股价小幅上涨而Denali股价下跌约5%，反映出华尔街分析师此前对该药物预期本就不高。

伯明翰大学研究人员在eSMART试验中发现，高非整倍体评分可作为预测儿童癌症患者对PARP抑制剂与伊立替康联合疗法反应的新型生物标志物，该研究由英国癌症研究临床试验中心开展，招募了来自英国、法国、荷兰和西班牙的66名实体肿瘤患者，其中12名患者从治疗中获益，这一突破性发现有望为尤文肉瘤等难治性儿童癌症提供个性化治疗方案，改变临床医生对高风险复发性儿童癌症的治疗策略，具有重要的临床应用前景，标志着首次将非整倍体评分与儿科癌症治疗反应相关联。

肉毒杆菌（Botox）传统上用于美容除皱，但近期在美国有将其用于治疗抑郁症的新趋势。多位专家表示，临床研究确实显示向皱眉肌注射肉毒杆菌对轻度抑郁症有一定改善效果，可能通过减少压力导致的面部表情并影响大脑杏仁核区域起作用。然而，专家们一致警告不要过度简化这一复杂问题，强调抑郁症需要专业的精神科诊断和个体化治疗，肉毒杆菌仅可作为可能的辅助疗法，而非替代专业心理治疗的解决方案，社交媒体上对此的简化传播也引发了医学专业人士的担忧。

牛津科学家正利用新冠疫苗研发中取得的ChAdOx1技术平台，紧急开发针对Bundibugyo型埃博拉病毒的新疫苗。世卫组织已将刚果民主共和国的埃博拉疫情风险提升至"国家层面极高"级别，目前已报告约750例病例，致死率接近三分之一。牛津疫苗小组与牛津大学临床生物制造设施及印度血清研究所合作加速测试和生产候选疫苗，希望能在疫情扩散前控制局势。世卫组织指出该病毒"迅速传播的潜力极高"，呼吁全球给予足够关注以防止疫情进一步蔓延，避免重蹈新冠大流行的覆辙。

麻省理工学院与麻省总医院研究团队开发出新型mRNA疫苗佐剂技术，通过编码IRF8和NIK基因重新编程免疫细胞，显著增强T细胞抗肿瘤反应。在多种癌症小鼠模型中，该技术能有效清除肿瘤并减缓肿瘤生长，即使不添加特定癌症抗原也能产生强大免疫反应，同时将流感和新冠疫苗的T细胞反应提高了10-15倍，有望大幅改善现有癌症免疫疗法和传染病疫苗效果，为肿瘤微环境中的免疫治疗提供全新解决方案。

麦吉尔大学主导的一项国际研究显示，LSD和裸盖菇素等致幻剂可能改变抑郁症和焦虑症的治疗方法。该研究汇集了来自17个国家的89位专家，发现不同化学成分的致幻剂在大脑上产生相似的效果，这可能对药物的治疗处方方式产生重大影响。研究人员认为，致幻剂可作为传统药物治疗无效的患者的新型治疗工具，目前传统药物仅对约30%的精神疾病患者有效。

本文采访了Cencora全球咨询服务高级副总裁汤米·布兰姆利（Tommy Bramley），深入探讨真实世界证据(RWE)如何从根本上改变制药开发和市场准入策略。文章指出，在专业制药领域，高成本、小患者群体和复杂的合并症特征使传统3期试验设计难以执行，基于真实世界数据的合成对照组和外部对照组已成为实用替代方案。美国管理护理协会研究所于2025年9月发布针对支付方的RWE标准，为覆盖范围、处方集和报销决策提供了研究类型和终点的结构化框架。文章强调，早期RWE规划可帮助识别未满足需求、评估与标准护理的比较效果，并协调监管机构、HTA机构和支付方的重要终点，从而加速患者获取并优化治疗路径，同时通过患者报告结局和使用指标证明产品真正降低整体医疗成本。

克利夫兰诊所最新研究显示，GLP-1类糖尿病及减肥药物可能降低七种癌症的转移风险，其中非小细胞肺癌患者风险降低50%，乳腺癌患者降低43%；该研究基于10,000多例早期癌症患者数据，通过对比GLP-1药物与DPP-4抑制剂效果发现，除肾癌外其他癌症类型均呈现积极趋势，但因属观察性研究尚需临床试验验证因果关系，专家推测药物可能通过作用于肿瘤GLP-1受体干扰癌细胞能量供应与转移机制，不过目前尚不建议将此类药物作为癌症一线疗法。

一项在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的重要研究显示，GLP-1受体激动剂可能有效降低多种肥胖相关癌症的转移风险。研究分析了10,225名I至III期癌症患者数据，发现使用GLP-1受体激动剂的患者相较于使用DPP-4抑制剂的患者，乳腺癌、结直肠癌、肝癌和肺癌的转移风险显著降低31%-50%。研究人员观察到这些"强大关联"，但强调需要进一步研究确认因果关系，同时为肥胖相关癌症患者带来了谨慎乐观的希望，特别是对于同时患有糖尿病或肥胖症需要使用这些药物的癌症患者。

礼来公司于2026年5月21日公布新型减肥药物雷特鲁肽三期临床试验结果，该三重激素受体激动剂在三种剂量下使肥胖患者平均减重19%至28%，其中12毫克剂量组80周后近半数患者减重超30%媲美手术效果；研究显示11%高剂量使用者因恶心、便秘等副作用停药，该药物可能主要用于BMI≥35的重度肥胖人群，目前尚未提交FDA审批，但有望成为继替尔泊肽和诺和盈后新一代减肥治疗方案。