纽约 - 再生元制药公司(Regeneron Pharmaceuticals)周五宣布，欧洲药品管理局(EMA)已接受其针对Otarmeni（lunsotogene parvec）的上市许可申请(MAA)，并将对其进行加速评估审查。
欧洲药品管理局通常在210天内完成MAA审查，但对于被认定对公共卫生和治疗创新具有重大意义的某些产品，申请人可以要求进行加速评估，审查将在150天内完成。
Otarmeni旨在治疗由OTOF基因双等位基因变异引起的严重或深度听力损失患者。根据再生元公司的数据，欧盟每年约有46名新生儿患有OTOF相关听力损失。
这种基因疗法由总部位于纽约塔里敦(Tarrytown)的再生元公司于2023年从Decibel Therapeutics公司收购，它使用腺相关病毒载体在体内递送功能正常的OTOF基因拷贝。
作为其在欧盟申请的一部分，再生元提交了关键性的开放标签I/II期CHORD试验数据，该试验中24名患有OTOF相关听力损失的儿童和青少年患者通过耳蜗内灌注接受单剂量基因治疗，治疗单耳或双耳。再生元本月早些时候在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会年会上展示了该试验的积极结果。
在美国（目前唯一批准Otarmeni的国家），食品药品监督管理局(FDA)于4月授予Otarmeni加速批准，再生元正根据与特朗普政府达成的最惠国药品定价协议，向符合条件的美国患者免费提供这种基因疗法。
再生元正在准备在日本等其他市场的监管申请。如果在欧盟获得批准，Otarmeni将成为该地区首个用于治疗OTOF相关听力损失的基因疗法。包括礼来(Eli Lilly)、Sensorion和Euhearing Therapeutics在内的多家其他制药公司也在推进针对这一病症的基因疗法研发。
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