环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Addie药物用于治疗65岁以下更年期后女性的低性欲障碍，这是全球首个此类适应症药物。该药物此前于2015年获批用于更年期前女性，2021年已在加拿大获批，现扩展至更年期后人群。Addie通过调节大脑多巴胺、去甲肾上腺素和血清素水平提升性欲，但需警惕头晕、嗜睡等副作用，且禁止与酒精同服以免引发低血压或昏厥。专家强调约八分之一更年期后女性受此困扰，应区分一般低性欲与临床诊断的性欲低下障碍，建议通过医生评估排除潜在疾病后，考虑药物、心理咨询等综合治疗方案，同时呼吁消除性健康话题的污名化。

一项由礼来公司进行的III期临床试验ATTAIN-MAINTAIN发现，从GLP-1注射药物Wegovy或Zepbound转换为实验性口服GLP-1药丸orforglipron的患者，在一年后几乎维持了所有减重效果，平均体重反弹仅2磅或11磅；而转换为安慰剂的患者则体重显著反弹约20磅。该药丸有望解决肥胖症治疗中维持减重的长期挑战，因其口服便利性可减少注射相关障碍，提高患者依从性，礼来已向FDA提交审批并获加速审查，预计明年3月28日左右获批，定价从每月149美元起，同时诺和诺德的司美格鲁肽药丸可能更早上市，两者均可能降低制造和分发成本，扩大肥胖症治疗的可及性。

一项涵盖北美和欧洲74个中心的STELLAR III期临床试验证实，针对复发性3级IDH突变型星形细胞瘤患者，依氟鸟氨酸（eflornithine）联合洛莫司汀（lomustine）的新疗法可显著延长生存期，将中位总生存期从24个月提升至35个月，增幅达45%以上，同时无进展生存期几乎翻倍；但该疗法对IDH野生型肿瘤及胶质母细胞瘤等亚组效果有限，凸显了基于分子分型的精准治疗在神经肿瘤学中的核心价值，为改善难治性脑肿瘤患者的临床预后提供了关键循证依据，并强调了肿瘤分类对治疗决策的指导意义。

本文系统综述了结节性痒疹(PN)的病理生理机制，重点探讨中枢和外周神经系统在疼痛级联反应中的关键作用及其对新型治疗策略的启示。研究证实PN涉及重复搔抓引发的皮肤增厚与免疫反应异常，其中嗜酸性粒细胞、Th2型细胞因子(IL-4、IL-13、IL-31)和神经免疫交互作用共同维持瘙痒-搔抓循环与疼痛级联。治疗需采用多模式策略，包括行为干预、外用皮质类固醇、病灶内治疗及光疗；对于难治性病例，系统性治疗如免疫抑制剂、神经调节剂和靶向生物制剂不可或缺。度普利尤单抗和奈莫利珠单抗等单克隆抗体已显著改善治疗效果，当前临床试验表明免疫调节在PN治疗转型中具有核心价值，未来对疼痛级联机制的深入研究将推动更多创新疗法的发展。

泰勒·古德斯坦医学博士在2025年泌尿肿瘤学会年会上报告了埃默里大学对51名卡介苗无应答非肌层浸润性膀胱癌患者使用基因疗法的临床研究结果，显示68%患者在初始基因治疗后出现高级别复发，中位复发时间为4个月，多数患者接受后续治疗但面临选择有限和数据缺乏的挑战，研究为新型基因疗法肿瘤微环境空间转录组学研究奠定基础，凸显了当前治疗领域的数据空白区域和临床决策复杂性，同时揭示了11名患者接受膀胱切除术、7名发展为转移性疾病和9名死亡的严峻临床结局。

美国德克萨斯大学健康科学中心癌症研究员卡约德·约翰博士在专访中系统阐释全球癌症发病率上升的三大核心动因：人口老龄化趋势、诊断技术精进及肥胖等环境风险因素持续存在。他重点剖析前列腺癌的复合病因机制，强调预防与治疗研究的同等重要性，并预测未来十年癌症诊疗将转向基于表观遗传生物标志物的精准医疗模式。其团队关于O-GlcNAc糖基化调控髓系恶性肿瘤生存通路的突破性发现，为开发代谢与表观转录组联合靶向疗法开辟新路径，对降低癌症死亡率具有重大公共卫生价值。

美国辛辛那提大学尼日利亚籍博士研究员塞缪尔·奥卢博德指出，40%-60%的药物研发失败源于递送系统缺陷，强调纳米技术可解决生物利用度低和靶向失效问题；其结合计算药物设计与纳米材料的研究经历显示，药物疗效提升需同步优化分子设计与递送机制，尼日利亚政府近期宣布将设立50亿奈拉基金推动药学研究，印证了该领域对现代医学发展的关键作用。

英国国民保健署针对常用药物达格列净（安达唐）发布紧急警示，要求使用者若出现严重脱水迹象、泌尿系统感染症状或福尼尔坏疽前兆必须立即就医，该药物虽广泛用于治疗2型糖尿病、心力衰竭及慢性肾病且年耗资约3亿英镑，但可能引发罕见却危及生命的并发症，包括糖尿病酮症酸中毒，患者需密切监测血糖及酮体水平，出现过敏性休克等紧急情况应即刻呼叫999急救服务。

一项发表于《美国医学会杂志》的三期随机对照临床试验表明，新药托法森可针对携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症患者产生显著疗效，该突变仅影响2%的ALS人群。研究显示，早期接受治疗的患者在三年后超过20%出现肌肉力量和功能改善，死亡风险降低48%，部分患者甚至实现从轮椅到使用拐杖的机能恢复。尽管适用范围有限，但这一突破首次证实靶向遗传病因可有效延缓ALS进展并逆转部分症状，为未来治疗提供关键路径，尤其在美国ALS患者数量预计2030年将增至3.6万以上（65岁以上群体增幅达25%）的背景下，该成果标志着ALS从"不治之症"向可控慢性病转化的重大进展。

礼来公司开展的TRIUMPH-4 III期临床试验显示，肥胖症合并膝关节骨关节炎患者使用实验性药物瑞塔鲁肽治疗68周后，高剂量组平均减重28.7%（约71磅），显著超过现有减肥药物效果；同时膝关节疼痛评分下降74%，近12.5%患者疼痛完全消失，该药物通过同时激活GLP-1、GIP和胰高血糖素受体实现双重疗效，但胃肠道副作用导致18%受试者停药，为肥胖相关关节疾病的治疗提供了突破性方案，其长期安全性及成本效益仍需进一步验证。