环球医讯创新药物

美国罗斯韦尔公园综合癌症中心发现的新型抗癌药物FL118获得美国食品药品监督管理局罕见儿科疾病认定及孤儿药双重认定，用于治疗骨肉瘤。该药物源自传统中药喜树皮成分，此前已获胰腺癌治疗认定，此次认定将加速其在罕见难治癌症领域的开发进程，为儿童和年轻患者提供新的治疗希望。FL118在临床前研究中展现出广谱抗癌活性，有望突破复发转移性骨肉瘤治疗瓶颈，其研发团队正积极推进后续临床转化工作，该突破标志着罕见癌症治疗领域取得重要进展。

全球卫生机构正在紧急寻找医疗方案以控制刚果民主共和国东部爆发的Bundibugyo型埃博拉疫情，这是目前尚无获批疫苗或治疗方案的病毒株。世界卫生组织警告称，已有约600例疑似病例和139例疑似死亡报告，预计数字还将上升。Bundibugyo埃博拉病毒(BDBV)的致死率高达40%。目前有几种实验性疫苗和疗法正在评估中，包括基于rVSVΔG/BDBV-GP技术和ChAdOx1技术的疫苗，以及MBP134抗体药物和瑞德西韦等抗病毒药物。诊断方面，BioFire Defense和Altona Diagnostics已提供可检测Bundibugyo病毒的检测试剂。

加州大学洛杉矶分校健康乔纳森综合癌症中心团队开发出新型细胞因子装甲CAR-T细胞疗法，通过重新编程T细胞释放IL-12和DR-18免疫刺激蛋白，成功激活人体免疫系统协同攻击胶质母细胞瘤，在临床前研究中显著提升肿瘤清除效果并降低治疗毒性；该疗法突破性解决了肿瘤抗原异质性难题，能有效清除CAR-T细胞无法直接识别的癌细胞，同时联合VEGF靶向策略减轻副作用，为复发性高级别胶质瘤治疗提供新路径，目前研究团队正筹备开展临床试验，有望为这种致死率极高的脑癌带来突破性治疗方案。

意大利Bambino Gesù儿童医院IRCCS的研究团队发现，恢复RNA编辑酶ADAR2的活性可有效抑制骨肉瘤的转移和进展。研究表明，ADAR2水平降低与骨肉瘤的侵袭性相关，而恢复其表达能促使癌细胞向成熟骨细胞分化，减少侵袭性和转移能力。该研究通过患者数据集、细胞模型和小鼠实验证实，ADAR2编辑后的胰岛素样生长因子结合蛋白7(IGFBP7)信号减弱，促进了骨发育调节因子表达，为开发针对儿童骨肉瘤的新疗法提供了重要方向，有望通过重编程癌细胞而非单纯杀伤来实现更安全有效的治疗。

一项针对7200名轴向脊柱关节炎(axSpA)患者的研究发现，女性比男性更早停用TNF抑制剂和IL-17抑制剂，平均提前4-5个月，但在JAK抑制剂使用上不存在性别差异。研究显示，58%的女性患者在治疗过程中表现出更低的药物依从性，这可能与女性更易出现疼痛性症状、更高的非炎症性疼痛水平以及潜在的激素因素导致的副作用有关。专家强调，这一发现提醒医疗界应更加关注女性患者的特殊需求，因为过去普遍认为轴向脊柱关节炎主要影响男性，而忽视了性别差异对治疗效果的影响。

本文对美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本药品医疗器械管理局(PMDA)的孤儿药监管政策进行了全面比较分析。研究发现，尽管这三个监管机构都通过不同的激励措施成功促进了孤儿药的开发和审批，但在定价、患者获取和监管标准方面仍存在显著差异。文章指出，目前仅有5%-10%的罕见病有获批治疗药物，呼吁加强国际协作，推动监管标准协调，以实现全球罕见病患者对创新疗法的公平获取。研究特别强调了医院药师在评估孤儿药、管理高成本治疗和指导患者获取途径中的关键作用，并建议通过协调证据要求、促进国际临床试验数据共享和加强卫生技术评估合作来解决全球孤儿药获取不平等问题。

欧洲制药工业协会(Efpia)最新报告显示，意大利患者获取新批准药物平均需等待393天，虽低于欧洲532天的中位数，但在肿瘤药物和罕见病药物方面等待时间仍分别高达420天和453天。报告警示，特朗普政府推行的"最惠国"条款可能导致美国优先获取新疗法，使欧洲药品价格体系遭受冲击，未来欧洲患者特别是意大利患者获取创新药物的时间可能进一步延长，加剧欧洲各国在医疗资源获取上的不平等现象，威胁患者及时获得前沿治疗的机会。

名古屋大学研究团队发现，一种已获批用于治疗免疫疾病的药物KD025可能有效改善精神分裂症患者的认知症状。该药物通过靶向与精神分裂症相关的大脑蛋白ROCK2，恢复了神经元之间的连接，显著改善了小鼠的记忆和视觉识别能力，且未引起传统抗精神病药物常见的严重副作用。这一发现为开发更安全有效的精神分裂症治疗方法提供了新方向，有望解决目前影响80%以上患者的认知功能障碍问题，为全球约2300万患者带来新的治疗希望。

英国卫生安全局宣布已从日本接收抗病毒药物法匹拉韦以应对与Hondius邮轮相关的汉他病毒爆发，尽管英国境内传播风险很低。此次疫情已导致3人死亡，涉及8例确诊和2例疑似病例，病毒为罕见的安第斯病毒类型，目前尚无特定疗法，世界卫生组织认为此次爆发不构成大流行威胁，而日本提供的法匹拉韦在英国尚未获准使用，仅被视为实验性治疗手段。

杜克大学眼科副教授Majda Hadziahmetovic博士在"Real World Ophthalmology"会议上报告的研究表明，GLP-1受体激动剂与糖尿病视网膜病变的进展之间没有显著关联，尽管近期有"热议"称这些药物对已有糖尿病视网膜病变患者不利，但研究发现这种担忧并不成立，荟萃分析显示除已停用的阿必鲁肽外，其他GLP-1受体激动剂均未显示与糖尿病视网膜病变的关联，甚至与胰岛素相比，GLP-1受体激动剂还与新发糖尿病视网膜病变风险降低相关，且无显著证据表明其会增加玻璃体出血或牵引性视网膜脱离等严重并发症。