研究分析显示,针对自闭症儿童的亚叶酸处方量在2025年初获得广泛媒体报道后急剧上升,随后在去年秋季白宫发布会推广该药未经证实的自闭症治疗主张时再次激增。
加州大学圣地亚哥分校医学院的约书亚·罗斯曼博士及其同事报告称,亚叶酸处方率在2023年1月至2025年1月期间保持稳定,月均34.1例/10万次就诊,到2025年8月已攀升至335.2例/10万次就诊。2025年11月,处方率再度飙升至835.4例/10万次就诊,较2023-2025年月均值高出24倍以上。罗斯曼及其合著者在《美国医学会杂志·网络公开版》中指出,处方率在2025年12月和2026年1月趋于平稳,但仍维持高位。
研究人员表示,处方量的首次增长源于2025年2月哥伦比亚广播公司新闻频道的一则全国性报道,该报道聚焦一个家庭,他们声称孩子在接受亚叶酸治疗后语言能力取得显著进步。他们补充道,2025年9月白宫官员将亚叶酸纳入更广泛的自闭症相关倡议进行推广后,公众关注度进一步提升。
2026年3月,美国食品药品监督管理局(FDA)推翻了白宫关于亚叶酸的立场,指出该药物对自闭症儿童的益处缺乏充分证据。FDA转而批准该药用于治疗与FOLR1相关的脑叶酸转运障碍——一种极罕见的遗传性疾病。
亚叶酸(又称亚叶酸钙)是一种叶酸衍生物,常与甲氨蝶呤等抗癌药物联用以抵消其毒性作用。它能在叶酸转运受损时进入大脑,但研究人员强调,目前没有实质性证据表明脑叶酸缺乏在自闭症发病机制中起作用。
罗斯曼向《今日医学要闻》表示:"我们开展这项研究旨在了解白宫声明后针对自闭症儿童的亚叶酸处方模式。令人惊讶的是,处方量在白宫声明前就已开始上升。尽管针对自闭症儿童的亚叶酸处方正在增加,但我们仍缺乏大规模随机试验和长期随访数据来确立其安全性和有效性。作为科学家和临床医生,我们的职责是生成严谨的数据,帮助家庭和医生做出明智决策。"
早前由波士顿布莱根妇女医院和哈佛医学院的杰里米·福斯特博士主导的研究显示,白宫发布会后5-17岁儿童的亚叶酸处方量较预期增长71%(福斯特是《今日医学要闻》主编)。
福斯特指出:"这篇新论文表明,仅凭媒体关注就能引发公众对某种疗法的强烈兴趣,同时印证了我们的发现——即9月白宫新闻发布会进一步放大了这种影响。"
罗斯曼及其同事称,2025年2月哥伦比亚广播公司晚间新闻的报道《家长称超说明书用药帮助自闭症儿子开口说话》聚焦一个2.5岁确诊自闭症、3岁开始超说明书使用亚叶酸的儿童。其母亲表示,孩子在服药数日内说出第一个单词,并在5岁时进入主流幼儿园。研究人员指出,该报道引发了大量媒体关注。
报道该新闻的记者塞琳·刚德博士表示,同期的哥伦比亚广播公司新闻印刷报道"谨慎指出了证据缺口、剂量不确定性、供应问题以及围绕该药物形成的商业利益"。
刚德向《今日医学要闻》表示:"这篇论文有力提醒我们,医学新闻报道会影响处方行为,广播和印刷媒体对患者和医生理解医学证据具有切实影响,同时我们在首期报道播出后有责任持续追踪报道。"
在本项研究中,罗斯曼及其同事分析了Epic Cosmos数据库的记录,该数据库包含来自全美50个州和华盛顿特区1800多家医院及41500家诊所的3亿多患者记录。研究聚焦2023年1月至2026年1月期间838801名自闭症儿童的1190多万次门诊就诊。
研究人员称,亚叶酸处方量的快速上升可能为理解该药物对自闭症潜在行为效应提供新的自然实验。
未参与该研究的德克萨斯大学奥斯汀分校的奥黛丽·布拉姆巴克博士表示:"自闭症谱系障碍患儿的家长们都迫切希望帮助自己的孩子。"
她向《今日医学要闻》解释道:"医生和家长通过共同决策制定治疗方案。作为临床医生,我们参考专业组织等可信来源的指南,并阅读原始文献以了解特定治疗的风险和收益。家长告诉我们,他们也做了自己的研究。"她补充道,当对治疗方法存在分歧时,"我们使用诸如'父母裁量权范围'等伦理框架对患者健康做出整体决策,这包括维持与家庭的治疗关系。显然在此案例中,临床医生认为风险/收益比倾向于开具家长要求的治疗,尽管该治疗缺乏证据支持。"
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