环球医讯创新药物

欧洲委员会正式批准诺华公司的基因替代疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人5q型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，该疗法通过提供SMA患者缺乏的功能性SMN1基因拷贝发挥作用，采用一次性固定剂量的鞘内注射方式，无需根据年龄或体重调整。此次批准基于STEER注册试验、IIIb期STRENGTH和I/II期STRONG研究数据，显示Itvisma在Hammersmith功能性运动量表上带来2.39分的显著改善且效果维持52周，为此前治疗选择有限的SMA患者群体提供了突破性治疗方案，标志着SMA治疗领域的重要里程碑。

欧洲委员会已批准艾伯维公司的Tepkinly(epcoritamab)与来那度胺和利妥昔单抗(Tepkinly + R²)联合用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。该批准基于关键的III期EPCORE FL-1试验数据，结果显示该组合将疾病进展或死亡风险降低了79%，总体缓解率达到96%，显著优于标准R²治疗的81%。安全性特征与各单独治疗已知特征一致，最常见不良反应包括贫血、细胞因子释放综合征和中性粒细胞减少症等。此次批准使Tepkinly成为欧盟地区滤泡性淋巴瘤治疗的重要新选择，该药物由艾伯维和Genmab共同开发，已在65多个国家获批用于特定淋巴瘤适应症。

欧洲委员会已批准爱必妥®（西妥昔单抗）联合恩科拉非尼用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者的一线治疗（与FOLFOX联合，即BREAKWATER方案）及既往接受过系统治疗患者的治疗（BEACON方案）。该决定基于BREAKWATER 3期临床试验结果，显示该联合疗法在客观缓解率、无进展生存期和总生存期等关键指标上显著优于标准治疗，中位总生存期从15.1个月提高至30.3个月，死亡风险降低51%。同时，欧洲肿瘤内科学会2026年4月临床实践指南已将其推荐为一线标准治疗，标志着爱必妥成为首个贯穿转移性结直肠癌全程治疗的抗EGFR疗法，为这一预后极差的患者群体提供了更有效的治疗选择。

蒙特利尔大学附属蒙特利尔临床研究所(IRCM)的科学家发现了一类新的天然分子，对埃博拉病毒和新冠病毒展现出高达25倍的强效抗病毒活性。研究表明，这些在植物提取物中仅占0.4%的"双柠檬酸苷"化合物，其抗病毒效力远超原始提取物，证实了自然界中微量存在的物质可能具有重大治疗价值。这项突破性发现不仅为开发新型广谱抗病毒药物开辟了新途径，也强调了深入分析天然产品真实组成的重要性，同时彰显了长期基础研究和国际合作在应对未来公共卫生挑战中的关键作用。

莱斯大学与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作开展的首个人体试验证实，植入式细胞因子工厂AVB-001能安全有效地在腹腔内持续释放白细胞介素-2，成功激活CD8+ T细胞和自然杀伤细胞等抗肿瘤免疫细胞，一半接受治疗的晚期卵巢癌患者实现疾病稳定，为解决传统IL-2系统性治疗的毒性和半衰期短等难题提供了新思路，标志着局部免疫疗法向临床应用迈出重要一步。

梯瓦制药宣布以9亿美元收购神经科学专业公司Emalex，该交易包括7亿美元前期付款及最高2亿美元潜在里程碑款项，将使梯瓦获得针对儿童图雷特综合症的ecopipam药物等神经学管线产品，该药物已成功完成III期临床试验，有望在2027年初进入美国市场，成为十年多来图雷特市场的首个新药。ecopipam通过靶向D1受体而非传统D2受体，可能提供更好的疗效、耐受性和安全性，有望解决目前仅有约30%患者持续用药的未满足需求，预计在2035年失去专营权前可能达到10亿美元的美国峰值销售额，此次收购符合梯瓦"转向增长"的战略，专注于晚期、风险降低和差异化资产。

梯瓦制药宣布将推进其TEV-408抗IL-15单克隆抗体进入白癜风2b期临床研究，基于1b期开放标签研究的积极结果。数据显示，TEV-408在白癜风患者中显示出皮肤色素沉着明显改善，耐受性良好，近75%患者面部白癜风有所改善，其中一半报告"显著"或"非常明显"改善；42%达到F-VASI50，21%达到F-VASI75。该药物由梯瓦自主研发，针对IL-15这一白癜风关键驱动因素，设计为方便的季度皮下给药，有望为目前治疗选择有限的白癜风患者提供创新疗法。同时，TEV-408也在乳糜泻2a期研究中进行评估，并已获FDA快速通道资格认定。

梯瓦制药公司宣布完成对Emalex Biosciences的收购，获得治疗儿童图雷特综合症的候选药物ecopipam，该药物是一种首创的选择性多巴胺D1受体拮抗剂，已获得FDA孤儿药和快速通道认定，此次收购扩展了梯瓦在神经科学这一具有重大未满足医疗需求专门领域的创新产品线，预计将支持公司近期和长期增长，收购价格为7亿美元，并可能根据商业化情况和监管批准支付额外2亿美元的商业里程碑款项以及基于净销售额的特许权使用费。

梯瓦制药宣布将推进其自主研发的抗IL-15单克隆抗体TEV-'408进入白癜风2b期临床试验。基于1b期开放标签研究的积极结果，该药物在改善皮肤色素沉着方面表现良好，约75%患者面部白癜风得到改善，其中一半报告"显著"或"非常显著"改善，且耐受性佳，未观察到安全信号。TEV-'408设计为每季度一次皮下注射，针对IL-15这一白癜风关键致病因子。目前白癜风治疗选择有限，特别是对于疾病范围广泛的患者，该药物有望为患者提供新的治疗选择。梯瓦已与Royalty Pharma达成协议，获得高达5亿美元的研发资金支持该项目。

梯瓦制药工业有限公司(Teva Pharmaceutical Industries Ltd)近日宣布完成对Emalex Biosciences的收购，获得治疗儿童图雷特综合征的晚期候选药物ecopipam。该药物是一种首创的选择性多巴胺D1受体拮抗剂，已获FDA孤儿药和快速通道资格认定。此次交易金额为7亿美元，另有最高2亿美元的商业里程碑付款及销售版税。ecopipam的III期研究数据已发表在《美国医学会神经病学杂志》，预计将于2026年下半年提交美国新药申请。此举显著加强了梯瓦在神经科学领域的创新产品线，是其"转向增长"战略的重要里程碑，将为图雷特综合征这一存在显著未满足医疗需求的领域提供新治疗选择。