罗氏制药将在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)后，启动一项全球III期临床试验。
欧洲药品管理局(EMA)在2025年7月表示，患者的改善程度不足以获得批准。基于这一反馈，罗氏将通过一项关键性的全球试验生成新的安慰剂对照数据。
该研究将在约100名早期行动能力DMD男孩中，评估Elevidys与安慰剂相比在72周内的有效性和安全性。研究的主要终点是"从地面站起时间"(TTR)的变化速度，这是未来疾病进展的关键预后因素。
罗氏首席医疗官Levi Garraway博士表示："启动这项新研究反映了罗氏对杜氏肌营养不良症患者社区的承诺，以及我们决心使这种疾病修饰疗法在欧洲和全球范围内为行动能力男孩提供。我们的信心源于有力的长期数据，这些数据显示Elevidys具有持久的有效性和安全性，以及在全球范围内治疗了1000多名行动能力男孩的经验。"
Elevidys在美国已获批准用于行动能力DMD患者，由Sarepta Therapeutics公司销售。美国的批准基于III期EMBARK试验(NCT05096221)，尽管该研究在一年后未能达到改善运动功能的主要终点。
EMA指出，在34分North Star行动能力评估中，与安慰剂相比0.65分的差异在统计学上不显著。
2025年，美国食品药品监督管理局(FDA)和Sarepta因多名接受Elevidys和其他Sarepta腺相关病毒(AAV)基因治疗的患者出现与急性肝损伤(ALI)相关的致命不良事件而陷入监管争议。
在死亡事件发生后，FDA和Sarepta同意暂停某些Elevidys试验，公司也在监管机构的压力下暂时停止了该基因疗法的销售。但这些暂停现已解除。
根据2025年11月宣布的更新标签，Elevidys仍适用于4岁及以上的行动能力个体。新标签增加了急性肝损伤(ALI)和急性肝衰竭(ALF)风险的黑框警告，并且该疗法不再被批准用于非行动能力适应症。
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