环球医讯创新药物

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布最终草案指南，推荐贝兰他单抗马弗多汀（GSK生产的Blenrep）联合硼替佐米和地塞米松作为多发性骨髓瘤新疗法，该"特洛伊木马"机制药物通过抗体将毒素精准输送至癌细胞，每年将惠及英格兰约1600名复发患者，临床试验显示可平均延长3年缓解期，显著改善患者生活质量并减轻心理负担，目前通过癌症药物基金立即提供过渡性资金支持。

俄克拉荷马大学研究人员发现成纤维细胞生长因子21(FGF21)通过作用于后脑特定区域来逆转肥胖，该区域包含孤束核和最后区，与GLP-1减肥药物作用区域相似但机制不同，FGF21主要通过增加代谢活动帮助身体燃烧更多能量，而非减少食欲，这一发现有望为肥胖和代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎提供更精准的治疗方案，避免现有药物的胃肠道副作用和骨质流失风险，研究结果已发表在《细胞报告》杂志上。

约克郡一位被诊断出患有侵袭性快速生长脑肿瘤的母亲Emma Ward支持新的临床试验，这些试验可能延长多形性胶质母细胞瘤患者的生命。约克郡癌症研究资助了价值690万英镑的试验项目，旨在改变针对复发性多形性胶质母细胞瘤患者的癌症药物测试方式。Emma Ward去年3月被诊断出患有4级多形性胶质母细胞瘤，医生预计她只有12-15个月的生命。但她积极筹款14.5万英镑前往德国接受治疗，并表示研究如EPIC-GB这样的项目是"唯一能让家庭有更多时间创造共同记忆的方法"，强调脑癌研究不应被放入"太难"的盒子而停止投入。

这项多国随机、安慰剂对照试验评估了obicetrapib（一种高度选择性胆固醇酯转移蛋白抑制剂）在高心血管风险患者中的安全性和有效性。研究纳入2530名杂合子家族性高胆固醇血症或动脉粥样硬化性心血管疾病患者，结果显示每日10mg obicetrapib治疗84天后，低密度脂蛋白胆固醇水平显著降低29.9%，组间差异达-32.6个百分点，且安全性良好，不良事件发生率与安慰剂组相似，为心血管高风险患者的降脂治疗提供了新的有效选择，具有重要的临床应用价值。

专家警告广泛用于治疗2型糖尿病和肥胖症的GLP-1类减肥药物可能存在引发男性勃起功能障碍的风险，美国回顾性研究分析超万名男性电子健康记录发现用药者勃起功能障碍发生率达每千人年35例，较使用DPP-4抑制剂群体高26%，但研究强调该关联在统计调整后减弱且未证实因果关系，专家呼吁患者勿擅自停药但需关注性健康，同时要求开展标准化临床试验深入探究药物对代谢与性健康的整体影响，以优化糖尿病患者的综合治疗方案。

纽约州众议员布莱恩·马厄正在推动一项两党立法，如果通过将建立由州政府管理的裸盖菇素辅助治疗试点项目，旨在为退伍军人、第一响应者及其退休人员提供创新心理健康治疗选择，该项目将与纽约州立大学学术医疗中心合作并设立500万美元专项基金支持实施，针对传统治疗方法无效的创伤后应激障碍、抑郁症和物质使用障碍，尽管裸盖菇素在联邦层面仍被视为非法物质且属于I类管制药物，但俄勒冈州和科罗拉多州已将其治疗用途合法化，该计划有望为面临心理健康危机的服役人员提供安全可控的数据驱动治疗方案。

本文汇总多项癌症领域重要进展：Revolution Medicines公司研发的达拉克索拉西布在胰腺癌III期试验中将中位总生存期延长一倍至13.2个月；美国内科医师学会更新乳腺筛查指南建议50-74岁女性每两年筛查，引发美国放射学院激烈批评；研究警示医学AI依赖可能削弱医生专业技能，同时黑色素瘤诊断领域AI与皮肤科医生准确率相当；此外报道了生物场疗法延缓胰腺癌进展、肠道菌群预测黑色素瘤复发、Y-90放射治疗肝癌100%局部控制率等突破性发现，并涉及电子烟税收政策效果及抗癌药物全球可及性等公共卫生议题，全面反映当前肿瘤学研究前沿动态。

这项研究深入探讨了使用GLP-1药物减重的女性所面临的污名化问题，发现相比通过饮食和运动减重的女性，使用GLP-1药物减重者因被视为采取"捷径"而遭受更严厉的社会评判；研究还意外发现当女性被描绘为白人时污名化程度高于黑人，揭示了体重管理领域中存在的复杂社会偏见，这些偏见可能导致肥胖患者回避寻求适当医疗帮助，对女性健康产生负面影响，因为她们往往面临更为严苛的身体形象社会审视，而GLP-1药物如司美格鲁肽等实际上能为肥胖患者带来显著健康益处。

一项发表在《美国医学会杂志网络公开版》的新研究对GLP-1受体激动剂类药物进行了全面审视，该研究分析了60项荟萃分析、1700多项临床试验及350多万人的数据，发现这类最初用于治疗糖尿病的药物在减肥方面效果显著，但会引发恶心、呕吐和腹泻等消化系统副作用，同时可能具有降低严重感染风险、改善肺部健康、保护大脑和增强骨骼等潜在益处，但这些益处尚需更多高质量研究证实，研究人员建议患者在使用前应与医生充分讨论风险与收益。

本报道深入探讨了胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1 RA)的快速普及对处方药支出增长的影响，以及2026年美国管理医疗护理药剂师学会(AMCP)年会上专家们关于覆盖缺口和真实世界证据如何影响支付方决策与肥胖治疗获取渠道的关键讨论。Prime Therapeutics健康结果高级总监Ben Urick博士强调了药房福利管理公司在提供消费者数据和证据以更新覆盖政策中的关键作用，并详细分析了研究设计中控制组创建的精确性、患者依从性与医疗支出之间的关系，揭示了糖尿病合并肥胖症患者与单纯肥胖症患者在治疗效果和成本方面的显著差异。