环球医讯创新药物

2026年剑桥开放周(CWOW)创下历史新高，吸引超过5000名参与者，活动首次扩展至剑桥以外，覆盖牛津、伦敦和剑桥组成的英国"黄金创新走廊"。活动期间举办了280多场会议，涉及250多家公司和24家风险投资机构，全面展示了生命科学、生物技术和科技生物领域的创新成果。来自美国、日本、新加坡等10多个国家的国际代表积极参与，四天的"风险之旅"重点呈现了110多家生物技术公司的前沿突破，涵盖AI药物发现、诊断技术和先进治疗等多个领域，彰显了英国创新生态系统的国际影响力与蓬勃发展态势。

本文综述了2026年第一季度至第四季度预计获批的新型药物审批情况，重点关注可能对医院和门诊环境产生重大临床和经济影响的43种药物，涵盖了罕见遗传疾病、免疫炎症疾病、靶向肿瘤学和基因疗法等多个领域，为医疗系统药剂师提供药物管道监测支持，助力优化新疗法的临床应用与资源分配。

本周PharmTech周报聚焦三大主题：先进生物制剂工业化进程加速，涵盖DNA合成、质量体系与持有时间控制；新一代治疗药物持续获得监管与资本支持；以及供应链各环节积极推进标准化与效率提升。报道涉及FDA批准帕博西尼用于乳腺癌治疗、默克与Versant合作成立Saturnus Bio、艾伯维收购Apogee Therapeutics等重要事件，同时深入探讨了DNA合成工业化、生物制剂质量体系及口腔溶解膜等前沿技术进展，为制药行业专业人士提供了全面的行业动态与深度分析。

澳大利亚药品福利计划(PBS)与制药公司就多发性硬化症药物奥瑞珠单抗(Ocrevus)和奈妥珠单抗(Kesimpta)的定价产生争议，可能导致1万名患者每年需自付高达3.3万澳元的药费。药品福利咨询委员会正召开会议讨论此事，卫生部长巴特勒希望药物能继续留在PBS上。多发性硬化症患者和倡导者警告，失去这些"非常有效"的药物补贴将导致部分人失去生命，因为这些药物对控制疾病、减少残疾和维持患者工作能力至关重要，最终将使政府在公共医疗、医院和国家残疾保险计划上花费更多。

斯坦福医学院研究人员发现，GLP-1类药物如Ozempic和Wegovy可能导致肌肉量减少和受伤后肌肉修复能力下降，但一种名为MF-300的实验性药物可能提供解决方案，该药物已在1期临床试验中证明对人类安全，有望解决GLP-1药物在减重过程中同时导致肌肉流失的问题，而随着联邦医疗保险GLP-1桥梁计划的实施，减肥药物将变得更加普及，不过专家也警告这些药物可能对心理健康产生影响，因其直接影响与奖励、冲动和情绪相关的脑系统。

Opus Genetics公司宣布将启动针对LCA5相关遗传性视网膜疾病的III期关键性临床试验，其基因疗法OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症。该研究计划招募8名患者，包括六个月的导入期让每位受试者作为自身自然病史对照，FDA已确认六个月数据可能支持生物制品许可申请。此前I/II期临床试验数据显示该疗法能改善视觉功能且安全性良好，不会出现严重的眼部不良事件或剂量限制性毒性，公司预计将在今年第四季度开始对试验参与者进行给药。

欧纳治疗公司成功筹集8660万美元B轮融资，用于推进其针对治疗耐药性癌症的抗体药物偶联物(ADC)研发管线，资金将主要用于乳腺癌项目ONA-255和结直肠癌项目ONA-389的临床开发，这两项研究有望为治疗选择有限的患者提供新的希望，该公司的专利平台专注于解决癌症耐药性问题，已在临床前研究中展现出良好效果，获得了包括哥伦布风险投资伙伴和梅里厄股权投资伙伴在内的多家知名投资机构支持。

Moderna公司宣布将开发一种用于治疗自身免疫疾病的体内CAR T细胞疗法mRNA-6007（"007"项目），计划于2027年进入临床试验；同时推出名为Lucy的人工智能平台加速药物研发。公司CEO Stéphane Bancel介绍了"发展蓝图"战略，将研发项目分为三个阶段：第一阶段包括已上市的mRNA疫苗和与默克合作的个性化癌症疫苗intismeran autogene；第二阶段涵盖四种癌症疫苗、两种T细胞接合剂等早期临床项目；第三阶段则聚焦于体内CAR T疗法等前沿技术。该公司还公布了针对林奇综合征的癌症疫苗mRNA-4194试验计划，该疫苗包含194种肿瘤相关抗原，已获英国监管机构批准开展临床试验。

意大利生物制药公司Newron Pharmaceuticals与美国食品药品监督管理局(FDA)就其精神分裂症药物Evenamide的美国III期ENIGMA-TRS 2试验暂停招募一事举行Type A会议，双方进行了建设性对话。公司表示将提出方案调整以解决监管机构的关切，同时ENIGMA-TRS全球试验项目持续进展，其中ENIGMA-TRS 1研究已在15个国家招募约600名患者，预计2026年第四季度获得初步疗效数据，而美国的ENIGMA-TRS 2研究对获取药物注册许可至关重要，有望成为难治性精神分裂症的首创辅助疗法，对全球数百万患者治疗带来新希望。

《新英格兰医学杂志》已撤回2021年关于安进公司罕见病药物塔夫诺斯(avacopan，阿瓦考潘)的关键临床试验论文，原因是FDA调查发现九名患者的主要终点评估在数据库锁定和试验解盲后被重新裁定且未告知两位学术作者，违反科研规范；FDA药品评价和研究中心(CDER)提议完全撤销该药物批准，指出解盲人员操纵研究结果且原始分析未提交，同时确认76例药物性肝损伤病例(含7例胆管消失综合征和8例死亡)；欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)也建议撤销欧盟市场授权，要求停止新患者用药、转换现有患者治疗方案，并实施严格的肝功能监测程序，因该药物已无法证明其益处大于风险。