纽约 - Opus Genetics公司已与美国食品药品监督管理局(FDA)就研究设计达成一致，准备在III期注册性临床试验中测试其基因疗法OPGx-LCA5治疗遗传性视网膜疾病。
这家位于北卡罗来纳州达勒姆的公司计划在关键性临床试验中招募8名患有LCA5相关遗传性视网膜疾病的受试者，这是一种严重的视网膜营养不良症。根据与FDA的会议结果，Opus预计该研究的数据可能支持生物制品许可申请(BLA)。
OPGx-LCA5是Opus的主要治疗候选药物之一，旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症(LCA)。LCA5基因编码lebercilin蛋白，该蛋白对光感受器的正常功能至关重要。患有LCA5相关遗传性视网膜疾病的患者会出现早期视力丧失。
OPGx-LCA5使用腺相关病毒(AAV)血清型8作为载体，通过视网膜下注射的方式，将LCA5基因的功能性拷贝递送到外视网膜。I/II期临床试验的数据显示，使用OPGx-LCA5治疗可能改善视觉功能，且不会出现严重的眼部不良事件或剂量限制性毒性。
III期临床试验包括一个六个月的导入期，让每位受试者在使用OPGx-LCA5治疗前作为自身自然病史对照。Opus指出，已有7名患者入组该研究，目前正处于导入期。
研究者将评估OPGx-LCA5是否能改善患者视网膜敏感度作为试验的主要疗效终点。据Opus称，FDA表示在六个月时收集的数据可能支持生物制品许可申请，而额外的12个月持久性数据将在审查过程中提交。
Opus预计将在今年第四季度开始对试验参与者进行给药。
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