环球医讯创新药物

加拿大卫生部有条件批准Leqembi（lecanemab）用于特定早期阿尔茨海默病成年患者，这是加拿大首个针对疾病根本病因的治疗药物，通过清除脑内毒性β-淀粉样蛋白发挥作用。该药物由卫材和百健联合开发，适用于轻度认知障碍或轻度痴呆患者，且需携带零或一个载脂蛋白E4基因变体并确认脑内蛋白积聚。基于3期Clarity AD试验数据，Leqembi显著减少脑内斑块并延缓认知功能衰退达27%，但完全批准需更多真实世界数据验证其长期获益。此突破为患者争取宝贵时间延续日常生活能力，获得加拿大阿尔茨海默病协会高度评价，同时敦促各省加快建立紧急诊疗通道以惠及数十万患者。

和谐生物科学公司宣布暂停其ZYN002大麻二酚凝胶在22q11.2缺失综合征中的开发，原因是在脆性X综合征三期RECONNECT试验中未能达到主要终点，公司归因于异常高的安慰剂反应；目前正深入审查所有试验数据，计划于2026年初公布更新结果，同时该药物此前在Zynerba制药的二期/三期试验中已显示部分患者亚群疗效；公司管线中另有七项资产，包括已获批用于发作性睡病的匹利坦（商品名Wakix）以及针对Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的EPX-100晚期项目，后者通过2024年收购Epygenix公司获得，凸显其在罕见遗传疾病治疗领域的持续布局与挑战。

麦吉尔大学主导的《柳叶刀儿童与青少年健康》研究揭示，尽管致幻剂疗法对抑郁症、创伤后应激障碍等疾病展现出潜力，但18岁以下青少年因伦理、法律及监管障碍被排除在临床研究之外。在已注册或发表的1600项致幻剂研究中仅4项涉及青少年群体且均未完成，导致临床证据严重缺失。研究者指出当前青少年精神疾病治疗存在显著局限，约三分之一重度抑郁症患者对常规疗法无效，而未经年龄验证的药物治疗风险与难治性精神疾病的危害需谨慎权衡，呼吁开展符合伦理规范的早期研究以填补这一关键空白。

这部网飞纪录片聚焦美国海军海豹突击队退伍军人在墨西哥诊所接受伊博格碱治疗创伤后应激障碍和抑郁症的真实历程，通过斯坦福大学研究数据与退伍军人亲述，揭示这种源自中非伊博格草的致幻剂如何显著缓解自杀意念、焦虑及认知障碍，片中退伍军人马库斯·卡波内等人在药物引导下直面童年创伤并重建心理防线，影片旨在扭转美国退伍军人日均17例自杀的严峻现状，同时呈现加州大学等机构研发心脏安全替代药物的前沿进展，为心理健康治疗开辟新路径。

一项针对携带HER2或EGFR突变的非小细胞肺癌患者的1/2期临床试验显示，口服可逆性HER2酪氨酸激酶抑制剂塞瓦伯替尼展现出显著的抗肿瘤效果，初治患者客观缓解率达71%，经治患者缓解率64%，中位无进展生存期达8.3个月；该药物安全性良好，最常见不良反应为1-2级腹泻，3级及以上不良事件发生率31%，未出现间质性肺病等严重风险，为目前治疗选择有限的HER2外显子20插入突变患者提供了新的口服治疗希望，相关研究成果已发表于《癌症发现》期刊。

INTREPID联盟于2025年11月5日宣布推出开放获取的抗病毒工具箱，该资源包含抗病毒化合物库注册表、研发景观报告及药物开发工具等关键组件，旨在支持全球研究社区加速填补抗病毒研发空白，当前全球除冠状病毒科外仅有27种抗病毒化合物针对12种病毒家族进行临床开发，而4种具大流行潜力的病毒家族甚至缺乏相关研发，此工具箱将为学术界和工业界研究人员提供核心资源，助力实现国际大流行病预防秘书处"100天任务"目标，即在新大流行威胁被识别后100天内提供安全有效的干预措施，从而提升全球卫生安全与疫情应对能力。

英国华威大学与澳大利亚莫纳什大学科学家在研究土壤细菌天蓝色链霉菌产生亚甲基霉素A的过程中意外发现，其生物合成中间体前亚甲基霉素C内酯对抗耐药超级细菌的效力比原抗生素强100倍，对MRSA和万古霉素耐药肠球菌等致命病原体有效；该发现为抗击抗菌素耐药性开辟新路径，世界卫生组织数据显示2019年抗菌素耐药性已导致全球超百万人死亡，而当前抗生素研发管线面临"稀缺与创新不足"的双重危机，这种尚未进入临床阶段的新化合物被视为开发拯救生命药物的 promising 起点。

新闻报道了两家美国生物科技初创公司RenBio和Fractyl Health竞相开发革命性基因疗法，旨在通过单次注射将人体细胞转化为胰高血糖素样肽-1（GLP-1）生产工厂，从而长效治疗肥胖和糖尿病；该疗法在小鼠实验中实现15%-20%体重减幅并改善血糖，通过质粒技术或病毒载体靶向递送GLP-1指令，避免现有药物如司美格鲁肽的频繁注射和副作用问题，但面临永久性基因改变风险及伦理争议，目前已在欧洲提交人体试验申请，预计2026年获得临床数据，为肥胖治疗开辟新路径的同时引发医学与增强界限的深刻讨论，距离实际应用仍需数年安全验证。

一项最新研究发现，尽管过去二十年间肺癌和黑色素瘤的治疗创新显著提高了患者总生存率，但这些新疗法也加剧了高收入和低收入社区之间的生存差异。研究显示，在FDA批准抗PD-L1免疫疗法后，肺癌的收入相关生存差距扩大了2.4个百分点，黑色素瘤扩大了6.1个百分点。专家指出，保险覆盖不足、地理障碍和结构性壁垒是主要问题，呼吁通过改进保险设计、扩大医疗补助计划及提升医疗资源可及性来解决这一矛盾，防止治疗进步反而加深健康不平等现象，确保创新成果惠及所有人群而非仅限于高收入群体。

加拿大卫生部于今年7月发布通知，指出含有羟考酮的处方止痛药出现全国性短缺，包括"扑热息痛"（Percocet）等品牌药物，同时"泰诺3号"（Tylenol 3）等含可待因药物也受影响。尽管含可待因药物已恢复供应，但含羟考酮的药物短缺将持续至新年，制造商预计12月仅能部分缓解供应压力。专家警告药品短缺对常用药物影响尤为严重，补充库存需数月时间，建议患者提前与医疗团队沟通避免断药风险，加拿大目前同时存在1500至2000种药品短缺，凸显医疗供应链脆弱性。