FDA批准达雷妥尤单抗（Darzalex Faspro）联合VRd方案用于不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者
2026年1月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）方案，用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤成人患者。
此次批准扩大了这一患者群体的前线治疗选择，该群体占新诊断患者的相当大比例，历史上获得深度、持久缓解的机会较少。
临床证据：CEPHEUS试验
该批准基于CEPHEUS试验，这是一项开放标签、随机、活性对照的III期临床试验，招募了不适合ASCT或拒绝将移植作为初始治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者。
总患者数：395
随机分组：
- Darzalex Faspro + VRd（n=197）
- 单独VRd（n=198）
- 微小残留病灶（MRD）阴性
- 无进展生存期（PFS）
（由独立审查委员会根据IMWG标准评估）
关键疗效结果
MRD阴性率
- Dara-VRd：52.3%
- 单独VRd：34.8%
- p = 0.0005
无进展生存期
- 风险比：0.60
- 95% 置信区间（CI）：0.41–0.88
- p = 0.0078
这些发现表明，联合疗法不仅带来了更深的缓解，还实现了有意义的疾病控制，进一步证实MRD阴性作为与多发性骨髓瘤长期结局相关的替代标志物。
安全性概况
Darzalex Faspro-VRd的安全性概况与已知的达雷妥尤单抗疗法风险一致。处方信息中包含的警告和注意事项包括：
- 超敏反应和给药相关反应
- 感染
- 中性粒细胞减少症和血小板减少症
- 胚胎-胎儿毒性
- 对血液相容性测试的干扰（红细胞交叉配血）
- 轻链（AL）淀粉样变性患者的心脏毒性
未发现新的意外安全信号。
此次批准的意义
- 为不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者设立了新的前线治疗标准
- 证实了四药联合疗法在移植合格患者群体之外的价值
- 强化了MRD阴性作为临床有意义终点的作用
- 提供了皮下达雷妥尤单抗制剂，减少了输注负担并提高了便利性
- 将现实世界患者需求与现代、以缓解深度为导向的治疗策略相结合
总结
随着FDA的这一批准，Darzalex Faspro + VRd成为不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者的前线核心治疗方案——为这一高未满足需求的患者群体带来更深的缓解、更长的疾病控制和实用的给药优势。
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