环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准里程碑制药公司研发的etripamil（商品名Cardamyst）鼻喷雾剂用于家庭治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），该药物作为首个可在医疗监督外由患者自行给药的PSVT治疗方案，基于关键性III期RAPID试验数据证实其30分钟内转复率达64%，显著优于安慰剂组的31%，预计2026年第一季度上市，适用于成人急性症状发作期，但禁用于心力衰竭或特定心律异常患者，同时该药物在临床试验中显示出良好的安全性特征，常见不良反应为轻度鼻部不适等短暂症状，标志着PSVT患者首次获得避免急诊就医的家庭应急治疗选择。

欧洲药品管理局人用药品委员会拒绝了Anavex德国有限公司提交的布拉卡梅辛有条件上市许可申请，核心原因是主要临床试验未能证明该药物对无*SIGMAR1*基因突变的早期阿尔茨海默病患者的有效性和安全性；试验未达到改善认知功能和日常生活能力的双重主要目标，存在方法学缺陷，且安全性数据不足，高比例患者因中枢神经系统副作用停药，同时无法排除潜在致癌杂质风险，尽管委员会认可阿尔茨海默病治疗的未满足医疗需求，但该药物不符合有条件上市许可标准。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准etripamil（Cardamyst）鼻喷剂用于成人阵发性室上性心动过速（PSVT）的家庭自主治疗，该药物作为首款无需医疗监督即可在非医疗机构使用的PSVT治疗方案，基于III期RAPID试验数据证实其30分钟内心律转复有效率达64%，显著高于安慰剂组的31%，中位转复时间缩短至17.2分钟，预计2026年第一季度上市，将帮助患者快速终止心动过速发作、避免急诊就诊，同时明确其适用于安全环境使用以防范头晕等副作用，适用于当前β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂联合治疗人群，但禁用于心力衰竭及特定心律异常患者。

丹麦泽兰德制药公司计划到2030年推出五款肥胖症及相关疾病药物，其核心候选药物petrelintide靶向胰淀素激素，早期试验显示比诺和诺德Wegovy和礼来Zepbound等GLP-1类药物胃肠道副作用更少且更轻微，旨在解决全球十亿肥胖人群的长期用药需求，避免患者停药后体重反弹问题，同时宣布与罗氏达成53亿美元合作，并将建立波士顿研究中心整合人工智能驱动药物发现技术，以打造可长期维持减重效果的基础首选药物。

日本冈山大学与东北大学研究团队在《Small》期刊发表突破性成果，揭示胶原蛋白在胰腺癌中兼具物理屏障与生物信号分子双重作用。通过抑制盘状结构域受体1（DDR1）信号通路，成功削弱纤维化屏障并显著提升大分子药物渗透率，同时发现MEK抑制剂意外加剧纤维化的新机制，为解决胰腺癌药物递送难题提供全新治疗策略，该发现对其他纤维化疾病治疗亦具重要启示意义。

辉瑞公司图卡替尼（Tukysa）联合维持疗法在关键性临床试验中显著延缓HER2阳性转移性乳腺癌患者疾病进展，使无进展生存期延长8.6个月，其中激素受体阴性患者获益更为显著；同时大型研究发现GLP-1类糖尿病药物使用者发生慢性咳嗽风险增加12%，研究人员呼吁医生在诊断不明原因咳嗽时需关注患者是否正在使用此类药物，这两项发现对癌症治疗和糖尿病用药安全具有重要临床意义。

本文介绍了Frontiers期刊推出的民族药理学研究专题，聚焦可持续采购实践以平衡生物多样性保护与药物创新。专题强调传统知识体系与原住民管理模式在药用植物管理中的核心作用，探讨可持续栽培技术、可追溯系统及绿色提取方法如何应对全球药物需求增长和气候变化压力。研究呼吁整合保护科学、知识产权与药理学框架，推动循证草药医学发展，确保治疗创新、文化遗产保护与生态完整性协同进步，为天然产品研究提供透明、负责任且文化尊重的科学路径。（128字）

南非茨瓦内理工大学药学博士生马波·科特洛洛凭借团队研发的儿童友好型抗逆转录病毒药物，在EDHE阿比萨创新挑战赛中脱颖而出赢得50万兰特奖金；该药物通过添加水果味掩味剂和设计为口腔崩解片，有效解决儿童服药困难问题，避免因碾碎药片导致的剂量不准，从而提升治疗依从性；据联合国儿童基金会和世卫组织数据，用药依从性差是2024年撒哈拉以南非洲约7.5万名儿童死于艾滋病相关原因的主因之一；科特洛洛计划将奖金投入研究，目标建立生产厂推广易服用HIV治疗药物，显著改善非洲脆弱儿童群体的药物可及性，彰显制药创业对解决非洲公共卫生问题的积极社会价值，为全球儿科艾滋病治疗提供创新范例。

梅丹塔医院创始人纳雷什·特雷汉博士在纽约指出，印美两国在人工智能医疗解决方案、药物研发及医疗硬件领域存在巨大合作潜力，强调印度凭借全球最多样化基因库可加速新药开发，同时呼吁加强AI诊断技术协作以提升医疗可及性；他特别提及印度需将年培养医生数量从8万增至16万以满足14亿人口需求，并认为2047年"发达印度"愿景下，两国通过互补优势可共同引领全球医疗创新，但需政策稳定性保障投资信心。

大冢制药已向美国食品药品监督管理局提交森塔纳菲定治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)的新药申请，该药物作为全球首个去甲肾上腺素、多巴胺和血清素再摄取抑制剂，在针对儿童、青少年和成人的四项III期临床试验中均显示显著疗效，核心症状改善具有统计学意义和临床价值，其安全性良好且滥用潜力低，常见不良反应包括食欲下降、恶心和头痛，若获批将为ADHD患者提供区别于传统兴奋剂的创新治疗选择，有望扩展复杂病情的管理方案。