放宽标准并非对罕见病患者有利——美国食品药品监督管理局的做法值得商榷
本文深入探讨了美国食品药品监督管理局(FDA)对罕见病药物审批标准的争议。作者指出,尽管FDA已对罕见病药物审批展现出相当灵活性(仅13%的罕见病药物批准基于多项严格临床试验),但当前政府试图进一步降低审批门槛(如仅基于"科学合理性"批准药物)可能严重损害患者利益。文章以巴思综合征药物elamipretide的审批历程为例,说明在缺乏充分证据的情况下仓促批准药物可能导致患者依赖未经证实的治疗,最终反而阻碍罕见病患者获得真正有效的药物。作者强调,FDA审批标准若从"药物已被证明有效"降级为"药物尚未被证明无效",将使患者处境不比在电商平台购买未经验证的膳食补充剂更好,建议应通过改善法律途径允许危重患者尝试试验性药物、增加罕见病研究投入等措施解决问题,而非牺牲审批严谨性,同时批评特朗普政府削减联邦卫生机构经费的做法实际阻碍了罕见病科学发展。
2025-10-19 23:12:11创新药