环球医讯创新药物

一项新研究表明，实验性药物伽米特尼布(gamitrinib)已进入首次人体试验阶段。该药物靶向癌细胞的线粒体——常被称为细胞的"能量工厂"，旨在破坏肿瘤生长和抵抗治疗的关键生存功能。I期临床试验已对18名患者进行测试，未发现剂量限制性副作用，且药物在体内的表现符合预期，为开发全新癌症治疗方法提供了希望。这项研究在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布，可能为难治性癌症患者带来新的治疗选择，标志着癌症治疗领域的重要进展。

亚利桑那大学研究人员发现一种名为XL20的实验性药物能够有效保护神经细胞免受肌萎缩侧索硬化症(ALS)造成的损伤，该药物通过靶向TDP-43蛋白中一个保守区域发挥作用，在小鼠实验中显著延长了生存期并减轻了肌肉无力症状，同时在人类神经细胞实验中也显示出逆转损伤的效果，这一突破性发现不仅对ALS治疗具有重要意义，还可能对阿尔茨海默病和其他与TDP-43病理相关的神经退行性疾病产生广泛影响，为数百万患者带来新的治疗希望。

德国维尔茨堡大学研究人员发现，实验性药物anle138b能显著减少亨廷顿病中大脑内有毒的蛋白质团块，改善小鼠模型的运动能力，减轻脑萎缩，并延长寿命。这项发表在《EMBO分子医学》杂志上的研究还证实了该药物在亨廷顿病患者人类干细胞中的有效性，表明anle138b通过靶向有毒蛋白质聚集体，有望成为治疗亨廷顿病的长期稳定神经健康的疗法，同时也可能适用于其他神经退行性疾病的研究和治疗，为目前尚无治愈方法的亨廷顿病患者带来了新的希望。

一项关于新型药物达拉克索纳西布的研究显示，该药物能显著延长晚期胰腺癌患者的生存时间，中位生存期从化疗组的6.7个月延长至13.2个月，且副作用更少、生活质量更高。这是首次在转移性胰腺癌治疗中显示出比化疗更显著优势的药物，有望成为新的治疗标准。该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白发挥作用，目前美国食品药品监督管理局正在加快审查，同时已启动"扩大使用"计划供符合条件的患者使用，引起了医学界广泛关注。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》并在美国临床肿瘤学会会议上公布，标志着胰腺癌治疗领域数十年来的重要突破。

一项针对晚期胰腺癌的突破性研究显示，新型药物daraxonrasib能显著延长患者生存期，将中位生存时间从6.7个月提高至13.2个月。该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白发挥作用，为这种五年生存率仅为13%的致命癌症带来了新的治疗希望。美国食品药品监督管理局已计划加快审查，有望成为转移性胰腺癌治疗的新标准，同时研究人员还将探索该药物在疾病早期阶段的应用，包括使更多患者符合手术条件的可能性。

佛罗里达农工大学药学院与制药科学学院研究团队发现一种名为多异戊烯化半胱氨酰胺抑制剂(PCAIs)的化合物在实验室测试中能有效阻止90%以上的胰腺癌细胞迁移。该研究针对由KRAS基因突变驱动的胰腺导管腺癌，这类癌症因KRAS长期被视为"难以药物治疗"而治疗困难。PCAIs通过干扰突变KRAS信号相关的异常蛋白质相互作用，上调抑癌基因并下调促癌基因，同时破坏肌动蛋白丝结构，有望成为针对多种KRAS突变癌症的有效靶向疗法。尽管目前仅在实验室细胞和3D肿瘤模型中验证，但这一发现为胰腺癌及其他KRAS相关癌症(约占实体瘤癌症30%)的治疗提供了新希望，不过仍需进一步研究其在动物模型中的安全性和有效性。

美国佛罗里达农工大学药学院研究人员开发出一种名为多异戊二烯化半胱氨酸酰胺抑制剂(PCAIs)的化合物，实验室测试表明它能有效阻止90%以上的胰腺癌细胞迁移。该化合物通过干扰与突变KRAS信号传导相关的异常蛋白相互作用来抑制癌细胞生长和转移，具体机制包括上调抑癌基因、下调促癌基因、减少细胞运动相关蛋白水平及破坏肌动蛋白丝结构。研究表明PCAIs对多种KRAS突变体有效，包括KRAS-G12C、KRAS-G12D和KRAS-G12V，有望成为治疗胰腺癌及其他KRAS驱动型癌症（约占所有实体瘤癌症30%）的新型靶向疗法，但目前仅在实验室细胞模型中得到验证，还需进一步研究其作用机制、安全性和动物模型效果。

西班牙CIC biomaGUNE研究机构与比利时鲁汶天主教大学合作开发了一种创新疗法，通过将合成蛋白质与金纳米簇结合来治疗肝纤维化和肝癌。研究表明，这种混合制剂在小鼠实验中展现出强烈的肝脏特异性和最小的副作用，不仅能减少肝脏损伤和胶原纤维积累，还能显著降低肿瘤数量和大小。此外，金纳米簇的存在使药物在体内的分布可被检测，为开发同时具有治疗和诊断功能的诊疗一体化药物提供了可能，有望为肝脏疾病患者带来更精准有效的治疗选择。

梅奥诊所研究人员发现了一种新的肾脏调节水通道机制，通过实验室培养的细胞模型揭示尿酸能触发肾脏水通道。这一发现可能改善多囊肾病治疗，因为当前唯一获批药物托伐普坦会导致患者日排尿量达6-7升。研究发现1940年代首次使用的药物丙磺舒能减少尿量30%，改善患者生活质量，为开发更针对性疗法提供了新方向。

这项在日本进行的上市后监测研究评估了andexanet alfa（一种用于逆转因子Xa抑制剂作用的药物）在治疗因子Xa抑制剂相关危及生命出血事件中的安全性和有效性，研究纳入388个研究点的1,283名患者，其中365名患者被纳入安全性分析，结果显示该药物在真实世界临床条件下安全性良好，80.9%的患者被医生评估为"有效"或"极好"，30天总体生存率达83.5%（95% CI：77.4%-88.0%），血栓事件发生率为8.8%，主要为脑梗死（6.6%），证实了andexanet alfa在日本患者群体中治疗因子Xa抑制剂相关大出血的安全性和有效性。