环球医讯创新药物

Harrington发现研究所研究团队在《科学信号》杂志上发表的研究阐明了高尔基体相关蛋白在调控生长因子受体转运中的关键作用，这一发现揭示了GOLPH3和MYO18A作为促进生长因子受体向细胞膜转运的重要组成部分，可能为克服癌症药物耐药性提供新思路，代表一类潜在的新型抗癌药物靶点，有望通过干扰受体定位而非受体-配体相互作用来避开癌细胞的常见耐药机制，为晚期癌症患者带来新的治疗希望，彻底改变当前的癌症治疗格局。

住友制药美国公司（前身为Sunovion）宣布其新型精神分裂症药物乌洛 TARONT（SEP-363856）在DIAMOND 1和DIAMOND 2两项3期临床试验中未能达到主要终点。该药物是一种痕量胺相关受体1(TAAR1)激动剂，曾因其良好的耐受性被视为精神分裂症治疗的潜在突破。尽管数据显示药物有一定效果，但异常高的安慰剂反应率可能掩盖了其治疗效果，这对精神分裂症新药研发领域构成重大挫折。住友制药和大冢制药表示不会放弃该药物，将与FDA讨论下一步行动，同时继续探索其他神经精神疾病领域药物候选物。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期启动药物再利用倡议，旨在通过系统性框架发掘已获批药物的新用途，特别是针对代谢疾病、神经退行性疾病、罕见病等领域。该倡议通过公开征询意见收集关于优先疾病领域和潜在新适应症药物的信息，探索解决因缺乏商业激励导致的标签更新难题，利用现有安全数据充分的药物为无商业动力的新适应症提供监管路径，有望提高药物研发效率并满足未被满足的医疗需求，同时建立FDA与NIH等机构的跨部门合作机制。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Hepcludex(Bulevirtide)用于治疗慢性丁型肝炎，这一由德国海德堡大学医学院、海德堡大学医院和德国感染研究中心开发的突破性疗法标志着肝炎治疗领域的重大进步。该药物由Stephan Urban教授团队历经约30年研发而成，作为全球首个针对丁型肝炎的治疗方法，已于2020年在欧洲率先获批。FDA的批准使这一高效疗法进入全球最大药品市场，将为全球超过一千两百万丁型肝炎患者带来希望，这种侵袭性肝炎通常会导致肝硬化和肝癌，而该药物通过阻断病毒进入肝细胞的途径提供有效治疗。

新数据显示，作为Ozempic和Wegovy等热门药物主要成分的GLP-1类药物司美格鲁肽已在全人口层面显现效果。美国健康分析组织EPIC Research最新发布的数据追踪报告显示，近年来美国GLP-1类药物处方量激增，同时肥胖率出现温和但持续的下降。尽管尚需时间验证，但GLP-1类药物的长期广泛使用可能终于开始帮助扭转肥胖趋势。数据显示，2021年第二季度至2026年第一季度期间，美国成人GLP-1处方量增长超过四倍，而肥胖率从42%降至41%，在曾使用过GLP-1药物的人群中，肥胖率降幅更为明显，从75%降至69%，这一趋势与美国疾病控制与预防中心等其他机构的观测结果相互印证，表明药物干预可能正在改变美国持续数十年的肥胖率上升趋势。

这项研究首次详细描述了细胞如何通过RNA干扰机制调控基因表达的分子过程，特别是发现目标mRNA在RNA诱导沉默复合物(RISC)组装过程中发挥关键作用，帮助排出"乘客"RNA链。研究表明，Argonaute2蛋白质经历四步过程将前体复合物转化为成熟的RISC，这一突破性发现为制药公司提供了关键的3D结构信息，有望推动针对疾病相关基因的RNA疗法设计与优化，对开发治疗遗传性疾病的新型药物具有重要意义。

本综述系统阐述了大麻二酚(CBD)在糖尿病性心脏病治疗中的潜在作用及机制研究进展，研究表明CBD可通过调节NF-κB炎症通路、减少活性氧产生、改善内皮功能和抑制TGF-β驱动的纤维化等多种机制干预糖尿病心肌病理进程，前临床证据显示其在糖尿病动物模型中显著改善心肌和血管功能，作用机制涉及CB₁受体负变构调节以及TRPV1、PPARγ和GPR55等多靶点调节，但针对糖尿病患者的心脏特异性临床研究极为有限，且面临剂量标准化、产品一致性及药物相互作用等转化挑战，亟需开展更多针对糖尿病人群的高质量随机对照试验以明确其临床价值和安全性。

佛罗里达大学Rinaldi-Ramos研究实验室的博士生Aniela Nozka开发了一种创新技术，利用闪蒸纳米沉淀法生产磁性粒子成像所需的示踪剂，能够实时追踪药物在体内的递送过程。该技术将磁性粒子成像与药物递送系统相结合，通过注入生物相容性氧化铁示踪剂实现无电离辐射的定量监测，使研究人员能精确掌握药物在体内的分布情况和剂量，确保治疗准确到达目标位置，为临床医生提供可靠数据以实现个性化治疗，相比传统成像技术具有安全性高、结果精确等显著优势。

一项新合作旨在改善罕见病患者获取临床试验的途径，由健康科技公司myTomorrows与专注于罕见病研究的美国独立临床研究站点网络RDR共同发起。该合作通过结构化转诊系统，帮助患者、家属、社区医生和专科中心更高效地连接到合适的RDR研究，特别包括北卡罗来纳州希尔斯伯勒的研究站点。合作将简化从转诊到站点跟进的流程，减少行政负担，提高研究效率，同时专注于小儿神经学、急诊医学和心脏病学领域的40多个活跃临床试验，重点关注神经肌肉、神经、溶酶体储存、代谢和线粒体疾病，为罕见病患者提供获取创新试验疗法的机会，加速安全有效治疗方法的开发。

最新数据显示，2026年第一季度伦敦以约45.94万次月度搜索量成为英国GLP-1类减肥药物搜索热点城市，是排名第二的伯明翰市的五倍多。调查显示，46%的英国人对自己的体重和外貌感到不满，女性比例高达51%，330万英国人考虑在未来一年使用减肥药物，约8%已开始使用。专家警告，尽管司美格鲁肽和曲格列汀等药物在适当处方时效果显著，但社交媒体推动的"速效"减肥文化可能导致误用风险增加，健康的减肥过程应是渐进式、医学指导且长期支持的，而非追求不切实际的快速效果。