环球医讯创新药物

一项为期三年的研究对超过33.3万名患有2型糖尿病的美国退伍军人进行跟踪，发现停用GLP-1减肥和糖尿病药物仅六个月，就会迅速消除其对心血管健康带来的益处。停药后，患者心脏病发作、中风和死亡的风险显著增加，停药两年后风险升高22%。研究还显示，持续服药三年可使心血管事件风险降低18%，而中断治疗会导致炎症、血压和胆固醇反弹，重新服药也只能部分恢复保护作用。专家强调，这类药物需长期服用，不能作为短期解决方案。

一项针对晚期前列腺癌的新型免疫治疗药物VIR-5500在早期试验中展现良好前景，多数患者肿瘤标志物大幅下降，部分患者肿瘤缩小，专家认为这可能开启前列腺癌治疗新方向，但更大规模试验仍需进行。

针对晚期前列腺癌的新药VIR-5500在早期试验中展现出显著疗效，多数患者PSA水平大幅下降，部分患者肿瘤缩小，甚至一例肝转移病灶完全消失。该药是一种免疫疗法，通过引导体内杀伤性T细胞攻击肿瘤细胞，且仅在肿瘤内激活以减轻副作用。研究人员称结果“令人惊叹”，但需更大规模试验验证。专家表示这为前列腺癌治疗开辟了新途径，有望为患者争取更多宝贵时间。

一项覆盖60多万美国退伍军人的大规模观察性研究发现，服用GLP-1类减肥药物（如Ozempic）的人群，其酒精、可卡因、尼古丁等物质成瘾风险显著降低，成瘾者死亡风险下降50%，急诊就诊和住院率也大幅减少。该研究发表在《英国医学杂志》上，但专家强调目前仅显示关联性，需进一步临床试验验证，并警告不应过早宣传“Ozempic治疗成瘾”。

本文报道了赛诺菲在体内CAR-T领域的最新进展，其基于mRNA的平台通过脂质纳米颗粒和纳米抗体技术直接在体内改造T细胞，产生瞬时CAR表达，避免体外制造的漫长过程，并允许重复给药，消除了插入突变风险。临床前模型显示肿瘤抑制效果，肝摄取低于5%。然而，与使用病毒载体持久表达的疗法相比，缓解持久性仍需临床试验验证。该非病毒、现货型平台有望大幅降低CAR-T疗法的成本、制造时间和获取障碍，但在安全性方面需关注LNP引起的炎症风险。GlobalData预测CAR-T市场将从2024年的50亿美元增长至2031年的236亿美元，年复合增长率25%。文章指出，若临床证实持久性，该平台有可能与双特异性抗体竞争并提前至更前线治疗。

瑞典生物制药公司盖辛塔制药（Gesynta Pharma）于2026年3月17日宣布，其用于治疗子宫内膜异位症的新型非激素、非阿片类药物候选药物Vipoglanstat的2期临床概念验证试验（NOVA试验）已完成首位患者入组给药。该里程碑标志着为全球约1.9亿受此疼痛且常致衰弱的慢性炎症性疾病（也是不孕症主要原因之一）困扰的女性寻找新疗法迈出了重要一步。NOVA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究，将在英国、意大利、波兰、罗马尼亚、保加利亚、捷克共和国和匈牙利招募约190名18至45岁女性，评估两种不同剂量的Vipoglanstat与安慰剂相比的疗效和安全性，主要终点是评估Vipoglanstat对非经期子宫内膜异位症相关疼痛的疗效，并对经期疼痛、性交痛、阿片类药物拯救用药使用及生活质量评估量表进行评价，还计划通过MRI评估子宫内膜异位病灶作为探索性终点，顶线结果预计于2027年公布。Vipoglanstat靶向mPGES-1酶，该酶在子宫内膜异位病灶中产生促炎介质前列腺素E2。公司CEO表示，此试验旨在为中度至重度疾病患者提供关于疼痛缓解和生活质量的可靠对照数据，并有望成为

皮埃尔法布尔制药公司宣布，将与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，以回应其Ebvallo（tabelecleucel）上市申请收到的完全回复函。该药物用于治疗复发/难治性EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（PTLD），此前FDA认为单臂III期ALLELE试验数据不足，要求开展新试验。此病在美国尚无获批疗法，患者标准治疗失败后生存期仅数周至数月。皮埃尔法布尔于2025年11月从Atara Biotherapeutics接手该生物制剂许可申请，此前Atara也曾因生产问题收到完全回复函。Ebvallo已于2022年12月在欧盟获批。

百时美施贵宝（BMS）的口服选择性TYK2抑制剂Sotyktu（deucravacitinib）获得美国FDA批准，用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者。这是首个专门针对该适应症的TYK2抑制剂获批，基于POETYK PsA-I和POETYK PsA-II两项III期临床研究的积极结果。研究显示每日一次6mg Sotyktu可显著改善疾病活动度，主要终点ACR20和次要终点MDA均达到。常见不良事件包括痤疮、毛囊炎、肌酸磷酸激酶升高、单纯疱疹、口腔溃疡和上呼吸道感染。Sotyktu此前已于2022年获批用于中重度斑块状银屑病，此次新适应症获批标志着其在银屑病管理中的进一步扩展。

百时美施贵宝（BMS）的口服CELMoD药物美齐格多米（mezigdomide）在3期SUCCESSOR-2试验中首次取得阳性结果，联合安进公司的凯波利斯（carfilzomib）和皮质类固醇地塞米松，与凯波利斯加地塞米松相比，显著改善了复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS），达到主要终点。安全性特征与已知美齐格多米和联合方案一致。公司计划在未来的医学会议上公布详细数据，并将与卫生监管机构沟通。该结果加强了BMS的CELMoD项目及靶向蛋白降解平台的价值，并增强了将有效、可及的口服治疗方案带给难治性血癌患者的信心。William Blair分析师认为该项目有望成为BMS长期增长的关键驱动力，而美齐格多米最关键的读出将是明年与BMS自身多发性骨髓瘤药物Pomalyst的头对头研究。此外，BMS还在评估另一款CELMoD药物依伯多米（iberdomide）与自家Revlimid的对比，并预计今年晚些时候公布另一款CELMoD药物戈卡多米（golcadomide）的2期研究数据。

百时美施贵宝（BMS）的Sotyktu（deucravacitinib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人活动性银屑病关节炎，这是首个针对此适应症的TYK2抑制剂。该批准基于两项III期研究（POETYK PsA-I和POETYK PsA-II）的阳性结果，显示Sotyktu能显著改善疾病活动度，常见不良反应包括痤疮、毛囊炎和上呼吸道感染。此前Sotyktu已于2022年获批用于中度至重度斑块状银屑病。