环球医讯创新药物

最新研究表明，Ozempic（司美格鲁肽）等GLP-1类药物除减重外，还可能显著改善阻塞性睡眠呼吸暂停症状。2026年1月宾夕法尼亚大学研究发现，服用此类药物的患者使用CPAP呼吸机的需求降低8%，全因死亡风险下降32%；《新英格兰医学杂志》发表的SURMOUNT-OSA试验更表明替尔泊肽可将呼吸暂停严重程度降低55-63%。基于这些突破性发现，FDA于2024年末批准Zepbound成为首个专门用于治疗肥胖成人睡眠呼吸暂停的药物，标志着治疗方式的历史性转变，但CPAP仍是中重度患者的黄金标准方案，且药物仅适用于特定人群。

柏林马克斯·德尔布吕克分子医学中心与亚利桑那大学的研究团队开发出一种名为RBM20-ASO的实验性药物，该药物通过调控RBM20蛋白水平来增加心肌中柔软弹性肌联蛋白的比例，从而改善射血分数保留型心力衰竭(HFpEF)患者的心脏功能。研究在模拟人类多种共病条件的小鼠模型中证实，该药物能显著提升心脏在心跳间隔的放松能力而不削弱泵血功能，且副作用轻微。这一突破性发现为全球日益增多的HFpEF患者提供了全新治疗思路，有望解决当前该疾病治疗选择极其有限的困境，尽管该疗法仍需经过猪模型验证和人体临床试验才能应用于临床。

希腊议会于5月15日通过新立法，将争议性的"5/11"药品报销标准扩展至通过IFET机制进口的药品，用波兰、斯洛文尼亚和捷克取代德国、奥地利和意大利作为参考国家。患者团体和制药公司警告此举将进一步延缓创新疗法，特别是罕见病和孤儿药的获取。希腊患者等待欧盟批准药品上市的平均时间为641天，高于欧盟589天的平均水平。尽管政府正准备在主要报销通道中废除该标准，但将其引入紧急获取机制引发了矛盾和担忧，可能导致更多患者无法及时获得救命药物。

卫生专家认为，首批新一代淋病治疗药物的获批被视为对抗这种细菌耐药菌株的重要里程碑。全球淋病病例持续上升，每年新增超过8200万例，特别是在非洲和从蒙古、中国到新西兰的世界卫生组织指定区域内。英国病例数已达历史新高，2023年欧洲病例数较2014年显著上升。世界卫生组织已将淋病列为"优先病原体"，监测显示对头孢克肟和头孢曲松等主要抗生素的耐药性在2022-2024年间急剧增加。美国FDA已批准Zoliflodacin（Nuzolvence）用于治疗淋病，GSK开发的另一种抗生素也同时获批。这些药物源于非营利性抗生素开发新模式，全球抗生素研究与发展伙伴关系(GARDP)与制药公司合作完成，有望在中低收入国家广泛推广，成为控制淋病传播的关键工具。

本文综述了针对1型糖尿病的新兴疾病修饰疗法研究进展，重点介绍了替利珠单抗作为首个获批的疾病修饰治疗药物的重要里程碑意义，以及保护β细胞、抑制自身免疫反应的多种治疗策略。文章指出，单纯依赖胰岛素替代治疗的局限性促使研究转向疾病修饰疗法，通过阻断炎症和细胞应激网络，可能为1型糖尿病患者提供更持久的代谢获益，联合疗法可能是实现长期代谢缓解的关键，早期筛查和干预将有助于改变疾病进程，为未来个性化治疗开辟新路径。

本文详细介绍了Zepbound成为首个获FDA特别批准用于阻塞性睡眠呼吸暂停的药物的原因。文章解释了阻塞性睡眠呼吸暂停的定义、普遍性和主要症状，阐述了GLP-1类药物如何通过减重机制改善睡眠呼吸暂停症状，并介绍了相关研究结果，包括2026年1月发表在《JAMA Network Open》上的研究和《新英格兰医学杂志》上的SURMOUNT-OSA试验。文章强调虽然Zepbound是首个获批用于治疗肥胖成人阻塞性睡眠呼吸暂停的药物，但CPAP仍然是中重度患者的金标准，GLP-1类药物并非对所有患者都适用，患者应在医生指导下选择合适的治疗方案，而非自行寻求处方。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Inqovi®（地西他滨/西达他滨）与维奈托克联合用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者，适用于75岁及以上或因合并症无法接受强化诱导化疗的成人患者。这一批准基于ASCERTAIN-V试验数据，该试验显示decitabine/cedazuridine联合venetoclax治疗的完全缓解率(CR)为41.6%，CR/CRh率为52.5%，中位缓解时间分别为2个月和1.9个月。该全口服治疗方案有望减少患者在医院或输注中心接受治疗的负担，为不适合强化治疗的AML患者提供了新的治疗选择。

本研究专题作为系列第二部分，聚焦血液系统恶性肿瘤药物耐药性这一全球健康挑战，深入剖析了化疗、靶向药物、抗体疗法及CAR-T细胞疗法耐药性的复杂机制，包括基因突变、表观遗传修饰和肿瘤微环境影响等多维度因素。专题重点探索利用基因组学和蛋白质组学发现新型治疗靶点，鼓励开发多靶点药物、天然活性小分子以及创新联合疗法，特别强调将基础研究成果转化为临床实践的重要性，通过弥合实验室发现与临床应用间的鸿沟，旨在建立减轻药物耐药性、提高患者生存率和生活质量的癌症治疗新范式，为血液肿瘤患者提供更有效的治疗方案。

欧洲肥胖症专家在伊斯坦布尔会议上发布重磅共识声明，警告数百万使用减肥针剂人士若不配合饮食运动调整将面临长期健康风险。26位顶尖专家指出，仅依赖GLP-1类药物而不改善生活方式会导致营养不良、肌肉流失和骨密度下降，研究显示减重中有约三分之一是非脂肪组织。更令人担忧的是停用后脂肪会快速反弹但肌肉难以恢复，部分专家认为肥胖患者可能需终身用药，因为高热量食品已对大脑造成永久损伤使其丧失饱腹感。英国国家医疗服务体系面临配套支持不足的挑战，250万使用者主要依赖昂贵私人处方，而专家们也坦承与制药公司的资金关联引发广泛质疑。

佛罗里达州立大学化学家成功从太平洋海绵共生细菌中合成两种新型海洋天然产物——四脱氢卤环胺B及其表异构体，这些分子能有效抑制蛋白酶体，为多发性骨髓瘤等罕见癌症治疗提供新思路。研究团队首次实现单一对映体合成，突破了天然海绵采集限制，使药物研发更加高效可行，有望推动抗癌药物开发取得重大进展，为数百万癌症患者带来新希望，彰显了天然产物合成在现代药物研发中的关键作用。