韩国佑汉制药公司于23日宣布，该公司正在研发的治疗戈谢病的新候选药物"YH35995"于6月19日(当地时间)获得欧洲药品管理局(EMA)授予的戈谢病适应症孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。
继美国FDA批准后，欧洲EMA授予孤儿药资格认定
YH35995获得EMA的孤儿药资格认定继4月份获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定之后，标志着这款药物连续获得美国和欧洲两大药品监管机构的孤儿药资格认定。这一成就为该药物进入全球市场奠定了基础。
EMA的孤儿药资格认定系统旨在鼓励开发用于罕见病的治疗方法，这些疾病的患者群体较小且治疗选择有限。获得认定的产品有资格获得各种开发激励措施，例如开发过程中的科学建议、降低的监管费用以及从上市授权之日起10年的市场独占期。值得注意的是，欧洲提供的市场独占期(10年)比美国(最多7年)更长，且该认定允许覆盖所有欧盟成员国的集中审查流程，实现单一审批。从全球商业化角度来看，这一点意义重大。
戈谢病是一种遗传性溶酶体贮积症(Lysosomal Storage Disease, LSD)，其GBA1基因突变导致溶酶体酶功能降低，造成一种糖脂质(葡萄糖神经酰胺, GL-1)在多个器官中积累。这会导致肝脏和脾脏肿大、贫血、血小板减少和骨骼异常等各种全身症状。在亚型中，涉及神经系统症状的3型戈谢病因其特别高的未满足医疗需求而备受关注，因为目前尚无针对这些症状的获批疗法。
YH35995是佑汉制药公司于2018年通过与GC Green Cross联合研究获得的口服小分子葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂，目前正独立进行临床试验开发。它是一种底物减少疗法(SRT)，可减少GL-1的产生。其主要特点是优异的血脑屏障(BBB)穿透能力，临床前研究显示其在血浆和大脑中均能显著减少GL-1。这使得该药物能够将治疗效果传递至现有治疗难以到达的中枢神经系统，成为有神经系统症状的3型戈谢病患者的有前景的新选择。
临床开发也在顺利进行。佑汉制药公司已在健康成人中进行了首次人体(FIH)研究，并在今年5月在意大利里雅斯特举行的第3届戈谢病国际工作组(IWGGD)研讨会上公布了单次递增剂量(SAD)研究的结果，首次公开了临床数据。基于单剂量研究获得的安全性、耐受性和PK/PD结果，该公司现已进入多次递增剂量(MAD)临床阶段。
佑汉制药公司计划将此次EMA孤儿药资格认定作为基础，进一步完善YH35995的全球临床和监管策略，并专注于改善患者获取途径。
佑汉制药公司研发负责人金烈弘表示："继FDA孤儿药资格认定和在国际会议上公布临床数据之后，此次最新的EMA孤儿药资格认定是又一项有意义的成就，它既确认了3型戈谢病患者对新治疗选择的需求，也证明了YH35995在美国和欧洲的潜力。基于与全球监管机构的持续磋商，我们将尽最大努力加速临床开发，为罕见病患者提供真正的治疗替代方案。"
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