环球医讯创新药物

纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)领导的一项临床试验表明，abemaciclib (Verzenio®)这种已获批用于特定乳腺癌的药物，在治疗罕见且侵袭性的分化差脂肪肉瘤(DDLS)方面展现出显著效果。试验结果显示，该药物能使肿瘤生长停止的平均时间达10个月，是安慰剂的6倍，为目前转移后缺乏有效治疗方案的DDLS患者带来了新希望。研究结果在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布，有望改变这类罕见软组织肉瘤的治疗标准，标志着数十年基础研究转化为临床应用的重大突破。

伦敦国王学院和麦克马斯特大学研究人员发现了一种更精准的癌症治疗方法，通过靶向IMPDH2酶来阻止肺癌、乳腺癌和皮肤癌等向大脑扩散。这种选择性方法能精准拦截转移性癌细胞，避免传统疗法对健康细胞的损害，有望将90%患者一年内死亡的转移性脑癌转变为可预防疾病。研究团队已开发数百种候选药物，正筛选最佳化合物推进临床试验，为改善癌症患者预后带来新希望。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心最新研究显示，靶向治疗药物sunvozertinib在治疗携带EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌患者中表现优异。WU-KONG28三期临床试验证实，与标准铂类化疗相比，sunvozertinib显著延长了患者的无进展生存期至10个多月（化疗组仅7.5个月），且肿瘤缩小率更高（58.9%对31.1%）。该药物作为口服药剂使用方便，已于2023年8月获FDA加速批准用于先前接受过化疗的患者，现有望成为一线治疗新选择，为这类难治性肺癌患者提供更长时间的疾病控制和更好的治疗效果，填补了这一特定肺癌亚型治疗领域的空白。

全球靶向治疗市场规模在2025年约为856.9亿美元，预计到2035年将增至1665.3亿美元，期间年复合增长率为6.87%。2024年北美市场以32%的份额领先，但亚太地区预计将成为增长最快的区域。单克隆抗体在按类型划分中占据主导地位，而小分子药物增长最为迅速。在应用领域，肺癌治疗市场最大，但乳腺癌增长最快。医院药房是主要分销渠道，但线上药房增长迅猛。主要参与者包括辉瑞、阿斯利康、安进、罗氏和吉利德。人工智能与精准医学的发展正在推动靶向治疗领域的创新。

近年来，肿瘤学领域正经历从化疗主导转向靶向治疗的重大变革，免疫检查点抑制剂、抗体药物偶联物等新药已深入血液肿瘤和实体瘤治疗。专家指出，联合疗法（包括或不包括化疗）将成为改善患者预后的关键，但化疗在部分顽固性癌症中仍不可或缺。支付方对高成本靶向药的接受度因地区而异，美国私人支付方更倾向支持，而德国等则要求明确生存获益。未来5-10年，化疗可能在部分适应症中被完全淘汰，但需克服耐药性、肿瘤异质性等挑战。

针对原发性震颤（一种比帕金森病更为常见的运动障碍，影响约700万美国人）的靶向治疗在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。这种名为ulixacaltamide的药物针对大脑中震颤起源部位——丘脑进行治疗，能与T型钙通道相互作用，阻断异常信号并帮助大脑正常工作。近700名来自全美50个州的患者参与了这项去中心化研究，患者在服用药物后功能改善明显，但在停药后功能又出现下降，这证明了药物的有效性。研究人员认为，这种专门针对原发性震颤设计的药物将改变目前医生只能借用其他专科疗法的现状，有望在2027年初获得美国食品药品监督管理局批准并开始使用。

美国国家癌症研究所癌症研究中心的研究证实，两种已获美国食品药品监督管理局批准用于成人治疗的KRAS G12C抑制剂在实验室中对携带罕见G12C突变的儿童癌症细胞展现出显著疗效，不仅能有效抑制KRAS突变肿瘤生长，还意外对HRAS和NRAS突变产生作用，为神经母细胞瘤等罕见儿童癌症提供了新的治疗思路；该研究通过联合疗法克服耐药性挑战，首次验证了成药用于儿童的可行性，为未来临床试验奠定基础，并强调分子特征计划和协作研究环境对开发更有效、持久的儿童癌症治疗策略至关重要，有望惠及全球极少数携带此类突变的患儿群体。

本研究开发了一种创新性多功能纳米系统(MSN-TMX-Tf-SeNPs)，成功将内分泌治疗与硒基化疗整合于单一介孔二氧化硅纳米粒子平台，用于雌激素受体阳性乳腺癌的靶向治疗。该系统通过将他莫昔芬装载至介孔内，转铁蛋白共价连接至外表面实现癌细胞靶向并作为硒纳米粒子成核位点，展现出约190纳米的流体动力学直径及良好的生理稳定性。体外实验表明该系统在ER+ T47D乳腺癌细胞中具有选择性摄取能力，72小时后细胞内他莫昔芬释放率达5%，在10毫克/升浓度下显著诱导G0/G1期细胞周期阻滞和凋亡；代谢组学分析揭示其影响糖酵解、三羧酸循环及一碳代谢，导致线粒体功能障碍和代谢应激；鸡绒毛尿囊膜模型体内实验证实该纳米系统可显著降低肿瘤质量，为ER+乳腺癌治疗提供了高效低毒的新策略。

伦敦大学学院研究人员在阿尔茨海默病协会国际会议上报告，靶向tau蛋白的实验性药物diranersen在II期CELIA试验中虽未达到主要剂量反应终点，但所有测试剂量均显著减少了阿尔茨海默病患者的tau病理标志物并显示出认知改善迹象，其中每24周60毫克的低剂量方案效果最佳。这项研究首次证明靶向tau蛋白的药物能够同时产生显著的生物标志物效应和临床益处信号，为阿尔茨海默病治疗开辟了新方向，尽管研究人员指出tau减少程度与临床效果之间的关系比预期更为复杂，需要进一步研究。

美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心公布了一项突破性研究，针对胰腺癌驱动基因KRAS的靶向药物达拉克索那西布在1/2期临床试验中取得显著成果，该药物能有效阻断90%以上胰腺癌中的KRAS突变信号，使晚期患者的无进展生存期延长至8.5个月，远超传统化疗的数月效果，同时副作用更少且能快速改善患者症状，目前FDA已授予其"突破性疗法"认定并加速审批流程，这项由潘文基博士领导的研究为全球胰腺癌治疗开启了新范式，有望显著延长患者与家人共处的宝贵时间，包括参与婚礼、孙辈出生等重要人生时刻。