环球医讯创新药物

澳大利亚阿德莱德大学研究人员成功开发出一种新型纳米粒子递送系统，可将肺癌药物精准靶向输送至肺部，使药物生物利用度提升30倍以上，同时大幅减少对健康器官的暴露。该系统由已在药物中应用的脂质和聚合物材料制成，包裹着新型肺癌药物RB-012，在临床前测试中展现出显著增强的肿瘤杀伤效果。这项突破有望解决癌症治疗中长期存在的药物递送难题，为新一代精准癌症治疗开辟新路径，不仅适用于肺癌，还可扩展至其他需要靶向药物递送的疾病领域。

华盛顿大学医学院神经科学家KJ·马尔杜恩在2024年底被诊断出遗传性痉挛性截瘫(HSP)，其SPG11基因存在突变。面对这种导致进行性肌肉僵硬和无力的罕见遗传病，他于2025年1月在西雅图维吉尼亚梅森医疗中心成为首位接受CRISPR-Cas9基因编辑疗法的人体试验对象。该疗法采用脂质纳米颗粒递送系统进行静脉输注，通过同源定向修复插入功能基因。2026年美国神经病学学会年会数据显示，其疾病进展显著放缓，小脑和基底节区域出现稳定化，精细运动功能略有改善。尽管仍需依赖轮椅，但这一同情用药案例为HSP-101疗法的I期临床试验（2027年启动）提供了关键依据，同时引发关于罕见病研究伦理、自我实验边界及基因治疗前景的深入讨论。

一种名为达拉克索拉西布的实验性药物为晚期胰腺癌患者带来重大突破，研究显示该药物能将近双倍延长患者生存时间，中位生存期达到13.2个月，而传统化疗组仅为6.7个月。这种药物通过精准阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的KRAS突变蛋白，副作用更少，患者疼痛显著减轻且生活质量明显提高，有望成为转移性胰腺癌治疗的新标准，为这一长期缺乏有效治疗手段的致命疾病带来曙光。

一项发表在《JCO肿瘤学实践》上的大型研究分析了近11.2万名45-80岁、BMI≥25的女性健康记录，发现使用GLP-1类药物（如Ozempic和Zepbound）的女性乳腺癌诊断风险显著降低35.1%。专家认为这可能与GLP-1药物促进体重减轻、降低胰岛素和IGF-1水平有关，这些因素均与乳腺癌风险相关。该研究为GLP-1药物在乳腺癌预防中的潜在应用提供了新证据，特别是对于同时具有乳腺癌高风险和需要减重的女性群体，但未来仍需随机对照试验进一步验证。

美国食品药品监督管理局(FDA)新药办公室(OND)批准了Outlook Therapeutics针对贝伐珠单抗-vikg (Lytenava)的正式争议解决(FDR)流程上诉，确认该药物在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)方面具有实质性有效性证据。该决定推翻了2025年12月30日完整回应函(CRL)的结论，为2026年6月重新提交生物制品许可申请铺平道路，FDA预计将在60天内做出决定。Lytenava已在欧盟和英国获得湿性AMD的营销授权，目前在德国、奥地利和英国进行商业推广，有望成为首个获得FDA批准的眼科用贝伐珠单抗制剂，为患者提供更规范的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准度伐利尤单抗(Imfinzi)联合卡介苗(BCG)用于治疗BCG初治的高风险非肌肉浸润性膀胱癌成年患者，这是首个获此适应症批准的免疫疗法组合。该决定基于3期POTOMAC试验结果，显示与单独使用卡介苗相比，该联合疗法可将疾病复发、进展或死亡风险降低32%，在无病生存期方面表现出统计学上显著的改善。这一突破性疗法为面临反复疾病复发和可能需要进行改变生活的手术的膀胱癌患者带来了新的治疗希望。

最新研究表明，服用诺和泰(Ozempic)和诺和盈(Wegovy)等GLP-1类减肥药物的女性，其乳腺癌风险比未服用者低约30%至35%。这项针对11万余名45至80岁超重女性的回顾性分析发现，GLP-1类药物可能通过调节血糖和食欲、减少全身炎症以及影响多种癌症相关通路来抑制乳腺癌发展。尽管该研究属于观察性研究，无法确定因果关系，但为将这些减肥药物作为潜在的癌症预防工具提供了重要证据。研究团队正在开展多中心临床试验，进一步评估GLP-1类药物对高风险女性（包括有乳腺癌病史者）的预防效果，这可能为乳腺癌预防提供新策略。

宾夕法尼亚大学医学院的初步研究表明，GLP-1类减肥药物如Wegovy、Ozempic和Mounjaro可能有助于预防乳腺癌，研究显示使用这类药物的女性乳腺癌发病率比未使用者低30%；这项基于过去三年11万名女性记录的观察性研究提示，除了减肥作用外，这些药物可能通过减少炎症来影响肿瘤发生和癌症生长，但研究人员强调目前这些药物仅被批准用于糖尿病和肥胖症治疗，需要进行更多临床研究来证实这一发现，双盲临床试验结果可能需要多年才能获得。

一项针对11.1万名45至80岁超重女性的大型研究发现，使用GLP-1类减肥药物或糖尿病药物的女性患乳腺癌的风险比未使用者降低了30%以上，这一结果令人振奋但需谨慎解读。宾夕法尼亚大学的研究人员强调，这项观察性研究虽不能证明因果关系，但为GLP-1类药物可能具有的抗癌作用提供了重要线索。目前研究团队正积极寻求资金支持，计划开展为期五年的临床试验，以验证GLP-1药物能否有效降低高风险女性的乳腺癌发病率及曾患乳腺癌女性的肿瘤复发风险。此前研究还表明，GLP-1类药物可能对其他肥胖相关癌症也有抑制作用，这为开发新型癌症预防和治疗策略开辟了新途径，但专家提醒仍需更多严谨的临床研究来证实这些潜在益处。

随着刚果民主共和国埃博拉疫情持续蔓延且无减缓迹象，全球科研机构正加速开发针对邦迪布焦病毒的新疫苗，世界卫生组织已召集专家评估候选疫苗，CEPI提供超6000万美元资金支持三种主要候选疫苗研发，包括IAVI的rVSV疫苗平台、牛津大学/印度血清研究所的ChAdOx1平台以及莫德纳的mRNA技术，这些疫苗有望在7-9个月内进入人体临床试验，为防控这一可能比2014-2016年西非疫情更为严重的公共卫生危机提供关键工具，该疫情已导致近3万人感染和1.1万人死亡。