环球医讯创新药物

西班牙基因组调控中心在《自然-结构与分子生物学》发表的突破性研究显示，已获批药物托伐普坦能稳定血管加压素V2受体90%以上的突变体，成功修复87%致病突变的受体功能，为肾性尿崩症等罕见病提供"近乎通用"的药物分子伴侣治疗新范式，该机制有望革新针对蛋白稳定性缺陷的数千种罕见病药物研发路径，显著加速遗传病治疗进程。

本文基于伊丽莎白·内斯在2025年ONS Bridge™虚拟会议上的演讲，详细阐述了肿瘤科护士在临床试验中的核心职责，包括协助参与者理解试验流程、支持知情同意过程、强化责任意识及维护其权利；护士还需参与研究药物管理、生物标本采集、不良事件监测和文档记录工作。内斯强调，当前标准治疗源于既往临床试验，护士需克服多药物方案复杂性、疾病表现多样性等挑战，严格遵循协议进行详尽记录以确保数据完整性，凸显其在保障患者安全与推动肿瘤学医学进步中的不可或缺作用，同时澄清了临床试验不安全或仅限学术中心等常见误解。

阿斯利康英国总裁汤姆·基思-罗奇向英国议会委员会作证时指出，英国已成为"日益艰难"的药品研发与上市环境，这一表态紧随该公司暂停2亿英镑剑桥投资计划之后；科学大臣帕特里克·瓦兰斯承认英国药品支出占比持续下降至9%，远低于发达国家14%-20%的平均水平，并呼吁通过加速新药准入和优化定价机制重振生命科学产业，剑桥郡市长保罗·布里斯托则敦促政府解决药品价格争议以吸引投资，而政府发言人强调正通过6亿英镑健康数据研究服务等计划将英国打造为生命科学投资首选地。

新型口服司美格鲁肽药片在第三阶段临床试验中取得突破性进展，每日25毫克剂量使超重或肥胖参与者平均减重13.6%，显著优于安慰剂组的2.2%。该药物由诺和诺德公司研发，专为惧怕注射的患者设计，有效解决注射类GLP-1药物的针头恐惧和冷藏限制问题，有望大幅提升药物可及性。研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，美国食品药品监督管理局（FDA）审批决定预计年底前公布，若获批将于2026年上市，同时礼来公司类似药物orforglipron也进入后期阶段，这将为全球肥胖及2型糖尿病治疗带来革命性变革。

杜克大学最新研究颠覆了传统认知，发现胰腺α细胞不仅分泌胰高血糖素，还能产生具有生物活性的GLP-1激素，这一发现重塑了人们对血糖调控的理解。研究显示人类胰腺组织中活性GLP-1含量远超小鼠，且女性胰岛释放的GLP-1显著高于男性，这可能解释男女对糖尿病治疗反应的差异。该机制表明当胰高血糖素产生受阻时，α细胞会自动增强GLP-1合成，从而更有效地刺激胰岛素分泌，为2型糖尿病治疗开辟了新路径，特别是针对β细胞功能退化患者，有望通过调节体内GLP-1水平来恢复血糖稳态，推动个性化医疗发展。

欧洲糖尿病研究协会年会上，德国慕尼黑亥姆霍兹中心研究人员展示了突破性GLP-1R/GIPR/Pan-PPAR五重激动剂研究成果，该创新药物通过单分子结构整合肠促胰岛素与PPAR通路的协同效应，在小鼠模型中显著超越现有单靶点和双靶点药物，能更有效降低体重、减少食物摄入并改善高血糖，其靶向递送机制仅作用于表达GIP或GLP-1受体的细胞，大幅提高安全性，结合来尼法诺在III期临床试验中展现的良好安全性，为肥胖和2型糖尿病治疗带来革命性前景，目前该分子正准备进入人体临床试验阶段，有望解决当前减重药物疗效与副作用的平衡难题。

瑞典隆德大学近日启动全球首个针对年轻神经性厌食症患者的裸盖菇素治疗试点研究，该研究已获瑞典药品管理局和伦理审查委员会批准，计划招募40名16至35岁复发患者，旨在系统评估裸盖菇素的安全性、对复发时间的影响及体重指数变化等核心指标。作为高死亡率精神疾病，神经性厌食症目前缺乏有效药物治疗，此项研究探索通过调节大脑突触可塑性打破僵化思维模式的新途径，有望为这种以食物摄入受限和体重恐惧为特征的顽疾提供突破性疗法，研究成果预计于2027年底完成。

本研究首次证实托伐普坦作为一种“近乎通用”的药物分子伴侣，能稳定血管加压素V2受体90%以上的突变变体，为肾性尿崩症等罕见病治疗开辟新路径；实验显示该药物对87%的致病突变有效，表明“一药稳全蛋白”策略可替代传统“一药对一突变”方法，有望解决全球3亿罕见病患者因突变多样性导致的药物研发困境，加速遗传病治疗进程。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月19日批准帕博利珠单抗和透明质酸酶 alfa-pmph（商品名：Keytruda Qlex，默克公司）用于皮下注射，适用于12岁及以上成人和儿童实体瘤患者，这些适应症此前已获帕博利珠单抗静脉注射剂型批准。该批准基于MK-3475A-D77随机对照试验，针对初治转移性非小细胞肺癌患者，结果显示皮下注射与静脉注射在药代动力学和疗效上具有高度可比性，皮下注射组客观缓解率达45%，静脉注射组为42%，且在无进展生存期和总生存期方面无显著差异。处方信息包含免疫介导不良反应等关键警告，推荐剂量为每三周395mg帕博利珠单抗和4,800单位透明质酸酶 alfa-pmph，或每六周790mg和9,600单位，直至疾病进展或不可耐受毒性，此举将提升患者用药便利性并优化肿瘤治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将赛诺菲口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂托莱布替尼的审批决定日期从9月28日推迟至12月28日，原因是该公司在审查期间提交了构成新药申请重大修正的额外数据。该药物用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症，基于HERCULES等III期临床试验数据，但曾因药物性肝损伤问题暂停试验，现需加强肝功能监测，且在GEMINI 1和GEMINI 2试验中未达到主要疗效终点，仅在HERCULES试验中成功延缓残疾进展，同时该药物已于2024年12月获FDA突破性疗法认定，源于赛诺菲2020年37亿美元收购Principia Biopharma所得。