环球医讯创新药物

AI驱动的DrugGEN系统利用生成对抗网络和图表示学习技术，为癌症治疗中的AKT1蛋白靶点设计新型候选药物。该系统能够生成结构多样的小分子，经过分子对接验证，部分生成分子显示出比现有抑制剂更强的结合亲和力，为传统药物发现方法提供了高效、低成本的创新解决方案，有望加速针对难治疾病的新型药物研发进程，显著提高药物发现的成功率并缩短研发周期，为癌症等重大疾病治疗带来新的希望。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会基于ZENITH III期研究结果，推荐批准默克公司Winrevair（索他肽）的扩展适应症，用于治疗世界卫生组织功能分级II至IV级的肺动脉高压成人患者。该扩展适应症将突破现有仅适用于II-III级患者的限制，临床数据显示联合背景治疗可显著降低76%主要发病及死亡风险，主要终点事件发生率从安慰剂组的55%降至治疗组的17%，该药物作为全球首款获批的激活素信号抑制剂，已在欧盟27国及冰岛、列支敦士登、挪威等地区上市，此次推荐若获欧盟委员会批准，将于2026年第一季度生效，将为晚期IV级患者提供全新治疗选择。

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）已成为美国最常见慢性肝病之一，全球30%-40%成年人患病，糖尿病患者中高达60%-70%。该病早期无症状易被忽视，主要由肥胖和糖尿病等代谢问题引发，常通过肝酶异常或腹部超声偶然发现。医生强调早期干预至关重要，通过减重、运动及健康饮食可显著改善病情，FDA新批准的Resmetirom和Wegovy药物需配合生活方式调整使用，但预防仍重于治疗，建议高危人群定期进行肝脏健康筛查。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准鼻喷剂艾曲帕米用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），这是全球首个可由患者自行在医疗环境外按需使用的疗法。基于III期RAPID试验数据，64%使用艾曲帕米的患者在30分钟内恢复正常心律，显著高于安慰剂组的31%，中位转复时间缩短至17.2分钟。该药物能有效改善心悸、气短等患者自述症状，减少额外医疗干预需求，安全性良好且无严重不良事件报告，常见反应仅为轻度鼻部不适，为PSVT患者提供了突破性的居家治疗新选择，有望降低医疗系统负担。

最新发表于《内科学年鉴》的研究分析了48项临床试验数据，涵盖9.4万余名参与者，证实GLP-1受体激动剂类减肥药物（如Wegovy、Zepbound）对甲状腺癌、胰腺癌、乳腺癌和肾癌等肥胖相关癌症的短期至中期风险影响甚微，但结直肠癌等部分癌症证据有限，专家强调需长期监测以评估药物潜在保护效应及远期影响，该发现为糖尿病和肥胖症患者平衡药物代谢获益与癌症风险提供了关键依据。

针对全球最凶险的三阴性乳腺癌（占乳腺癌10-15%但死亡率畸高），克利夫兰诊所研发的新型疫苗通过靶向仅在哺乳期表达的α-乳清蛋白，成功在74%受试者中激发特异性免疫应答；该一期试验证实疫苗安全耐受，为缺乏靶向疗法的三阴性乳腺癌患者开辟了免疫预防新路径，后续二期试验将验证其降低复发率及提升生存率的临床价值，有望改写这一难治亚型的治疗格局。

东京理科大学研究人员开发了一种基于点击化学的模块化策略，通过铜催化叠氮-炔环加成(CuAAC)、硫(VI)氟化物交换(SuFEx)和迈克尔加成三种连续点击反应快速组装蛋白降解靶向嵌合体(PROTACs)，该方法简化了整体合成过程，提高了药物候选物的开发和测试效率，成功在HeLa细胞中实现EGFR蛋白的剂量依赖性降解，为加速下一代蛋白降解类药物研发提供了新途径，有望推动"直接面向生物学"的药物开发策略，显著缩短新药从实验室到临床的转化周期。

本文深入剖析了药物递送系统在生物技术领域的关键作用与被长期忽视的现状。作者指出，尽管活性成分研发备受瞩目，但如何安全有效地递送药物这一核心环节常被推迟处理，导致临床试验失败和治疗效果不佳。文章系统分析了递送技术滞后的四大原因，包括行业认知不足、监管顾虑、投资压力和传统观念束缚，并通过CAR-T细胞治疗实体瘤的创新案例，阐明先进递送系统如何显著提升疗效、降低毒性并改善患者可及性。作者强调，药物递送已不再是辅助环节，而是决定未来疗法成败的关键桥梁，将成为生物技术创新的核心驱动力。

本文报道了加拿大糖尿病协会2025年专业会议上的研究成果，指出尽管胰岛素是1型糖尿病的核心治疗手段，但多数患者未能达到血糖控制目标，且常伴随慢性肾病、冠心病及肥胖等并发症。专家系统评估了二甲双胍、DPP-4抑制剂、SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂等2型糖尿病药物在1型糖尿病中的辅助应用价值，发现替泽帕肽可显著减重8.8%并改善血糖，恩格列净低剂量使用或能减少酮症酸中毒风险，而自动化胰岛素递送系统与药物联用展现协同效应。研究强调需更多安全性验证，未来大型临床试验将为辅助治疗提供更坚实证据基础。

美国食品药品监督管理局已批准诺和诺德公司研发的口服版Wegovy减肥药，这种含司美格鲁肽的药丸将于2025年1月上市，月费149美元。与每周注射一次的减肥针相比，这种每日服用的药丸更为便捷，但礼来公司的新型肥胖药orforglipron在临床试验中显示效果略逊于注射剂。专家预计口服药物价格将低于注射剂，有望提高药物可及性，同时多家药企正在研发更有效的下一代减肥药物，包括诺和诺德的卡格瑞林肽组合与礼来公司的雷塔鲁肽，预示着肥胖治疗领域将迎来重大变革，为数百万患者提供新的治疗选择。