环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)授予天境生物(Alphamab Oncology)开发的恩沃利单抗(KN035)孤儿药认定，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌(GC/GEJ)，这是该药物获得的第三项FDA孤儿药认定，此前已获胆管癌和软组织肉瘤适应症认定。胃癌及胃食管结合部癌在全球仍面临治疗选择有限、晚期预后不佳的挑战，美国2024年预计新发病例26,890例、死亡10,880例，五年总生存率不足40%。临床II期研究显示，恩沃利单抗联合FOLFOX化疗方案客观缓解率达60%、疾病控制率达100%，且安全性良好，无治疗相关死亡或因不良事件停药案例，为晚期患者提供了潜在突破性治疗选择。作为全球首款皮下注射PD-L1抑制剂，其30秒快速给药优势显著提升患者依从性，特别适用于体弱、老年或无法耐受静脉输注的人群。

2025年，针对亨廷顿病的实验性基因治疗AMT-130在晚期临床试验中取得突破性进展，首次成功将疾病进展速度减缓约75%，为这一毁灭性神经退行性疾病带来治疗希望；尽管该疗法需通过高难度脑部手术给药且成本高昂，研究人员已开发出更简便的脊髓注射替代方案，目前处于一期临床试验阶段，预计2026年中公布安全性结果，同时uniQure公司正与美国FDA协商解决研究设计争议以加速审批，有望在未来几年为全球患者提供新治疗选择。

美国加州3岁男孩奥利弗·楚（Oliver Chu）成为全球首位接受亨特综合征基因治疗的患者。该罕见遗传病因缺乏iduronate-2-sulfatase酶导致糖分子在体内积累，造成身心发育障碍。英国曼彻斯特大学历经15年研发的疗法，通过病毒载体将正常基因导入患儿干细胞。治疗一年后，奥利弗酶水平恢复至正常值数百倍，语言表达与行动能力显著提升，从几乎无语言能力发展为能与同龄儿童互动。此项突破性治疗若获成功，将有望替代现有每年60万美元却无法阻止认知衰退的药物，为全球每10万名男婴中约1例的亨特综合征患者带来治愈希望。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了新型抗生素Zoliflodacin（商品名Nuzolvence）用于治疗无并发症的泌尿生殖道淋病，这是近20年来首个获批的该疾病新疗法。Zoliflodacin属于新型化学类别的螺吡啶嘧啶三酮，通过抑制细菌II型拓扑异构酶活性发挥抗菌作用，对耐药淋球菌菌株有效。FDA的批准基于一项大型国际III期临床试验结果，证实该药物单次口服剂量在清除无并发症淋球菌感染方面与现有标准疗法相当，且安全性良好。作为一种口服药物，Zoliflodacin简化了治疗流程，特别适用于医疗资源有限地区，且批准范围包括12岁及以上青少年，显著改善了淋病患者的治疗可及性，为应对日益严重的抗生素耐药性问题提供了新希望。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Myqorzo™（阿非卡米滕）用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，该药物作为变构性可逆心肌肌球蛋白抑制剂，通过降低心肌收缩力和左心室流出道压力梯度改善功能容量与症状。基于纳入282名患者的三期SEQUOIA-HCM临床试验数据，Myqorzo在24周治疗期内显著提升患者运动耐量（峰值摄氧量增加1.7mL/min/kg）、改善生活质量评分，并降低瓦氏动作后左心室流出道压力梯度达48.8mmHg，但需警惕收缩功能障碍引发的心力衰竭风险，患者须接受射血分数监测，预计2026年1月下半月上市。

2022年被诊断为晚期小细胞肺癌并脑转移的维姬·莱恩，在标准治疗失败后获美国食品药品监督管理局紧急授权接受CAR-T细胞疗法，该疗法通常仅用于血液癌症，经肯塔基大学马基癌症中心郝忠林医生主导实施，患者于2024年9月接受治疗后一年内肿瘤完全消失，不仅重获健康生活能力，更开创了实体瘤脑转移治疗新路径，彰显了临床研究将前沿疗法提前数年惠及患者的巨大价值，为晚期癌症患者带来革命性希望。

1910公司宣布其CANDID-CNS™人工智能模型在《化学信息与建模杂志》正式发表，该模型通过突破超越五规则分子和立体化学的预测瓶颈，实现血脑屏障穿透能力的精准评估，其在超越五规则小分子预测准确率达87% AUPRC（辉瑞中枢神经系统多参数优化模型仅56%），立体异构体区分率达68%，显著拓展了中枢神经系统药物可开发的化学空间，为阿尔茨海默病、帕金森病及肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病的治疗开辟新路径，标志着人工智能驱动药物发现领域的重大突破。

一项发表在《Nature Communications》上的1期临床试验揭示，针对白细胞介素-6的PPV-06疫苗免疫疗法在炎症性膝骨关节炎患者中安全有效，所有受试者均产生抗IL-6抗体且不良反应轻微，探索性分析显示其可能改善疼痛和生活质量指标，为这种全球主要致残疾病提供了新型疾病修饰治疗策略，有望突破当前仅缓解症状的治疗局限，满足重大未满足的临床需求，但需更大规模长期研究验证疗效持久性。

一项针对92名早期原发性骨髓纤维化患者的回顾性队列研究证实，干扰素α治疗显著改善总体生存率，5年、10年和15年生存率分别达100%、100%和93%，而未治疗组仅为97%、72%和40%；多变量模型分析显示干扰素暴露独立降低死亡风险（HR 0.85），且该益处不受年龄和DIPSS+实验室参数影响，为干扰素作为疾病修饰疗法在纤维化前期或低/中危-1期的应用提供了强有力的现实证据，相关成果将于2025年美国血液学会年会公布。

诺和诺德公司正测试其减肥药物司美格鲁肽用于治疗多种疾病，尽管口服版Rybelsus在阿尔茨海默病试验中未达目标，但该药物已在心血管疾病、慢性肾病和肝病领域取得进展。Wegovy获FDA批准降低心血管风险，Zepbound成为首款获批治疗睡眠呼吸暂停的药物，同时针对酒精成瘾、神经系统疾病等适应症的临床试验仍在进行中，显示GLP-1类药物具有突破性医疗潜力。