深度简报：
- 在宣布重大重组计划数周后，澳大利亚制药商CSL达成协议，可能收购荷兰生物技术初创公司VarmX。
- 根据周二公布的条款，CSL同意向VarmX股东支付1.17亿美元预付款，并全额资助其核心药物VMX-C001的III期临床试验。该药物旨在治疗和预防服用抗凝剂患者的内出血发作。CSL还将承担制造成本及上市前相关活动的其他费用。
- 作为交换，CSL将获得独家收购VarmX的选择权，可在III期试验结果公布后行使该权利。若药物成功上市，VarmX股东将有资格在潜在商业上市前获得3.88亿美元付款，上市后销售里程碑付款最高可达17亿美元。
深度分析：
CSL的重组计划包括裁减高达15%的员工、精简企业职能以及剥离疫苗业务Seqirus。公司首席执行官保罗·麦肯齐在8月向投资者表示，这些举措预计最终将产生高达5.5亿美元的年节约资金，用于支持新业务发展交易。
"我们希望探索机会来增强我们的临床和商业产品组合，"他表示。
麦肯齐在宣布新协议的声明中指出，VarmX的研发工作与CSL的使命高度契合。CSL的贝林业务部门销售多种出血性疾病药物，贡献了公司大部分收入。他表示，VarmX的核心药物有望"解决一项重大的未满足医疗需求"。
VMX-C001旨在逆转利伐沙班和依度沙班等流行Xa因子抑制剂抗凝剂的作用效果。据VarmX称，这类药物在降低血栓风险方面效果显著，到2030年将有约3000万美国、欧洲和日本患者使用它们治疗心房颤动和深静脉血栓等疾病。
但这类药物同时使小部分患者面临危及生命的出血风险。VarmX表示，其药物能提供单剂量止血逆转效果，在恢复凝血功能的同时不会增加血栓风险。
如果该安全性特征在III期临床试验中得到验证将至关重要，因为较高的血栓风险曾导致阿斯利康旗下Alexion部门销售的另一种逆转剂失败。2024年美国食品药品监督管理局顾问委员会提出安全性质疑后，阿斯利康决定停止推广名为Andexxa的该药物。该药物原开发商Portola Pharmaceuticals此前也难以建立市场。
其他公司正采取不同策略应对此类抗凝剂的出血风险，尝试开发更安全的下一代抗凝剂。再生元去年底宣布计划将两款实验性抗凝剂推进III期临床试验。百时美施贵宝和强生正在测试类似药物。
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